财务数据和关键指标变化 - 公司2021年第一季度末拥有约11亿美元现金和投资，预计2021年全年结束时至少拥有7.5亿美元现金和投资 [31][71][73] - 2021年全年GAAP收入指导约为1亿美元，其中产品销售在1500万 - 2000万美元，非现金特许权使用费在8000万 - 8500万美元 [74] - 2021年GAAP研发费用预计在4.5亿 - 5亿美元，其中包括约8500万美元的非现金部分 [75] - 2021年G&A费用预计在1.2亿 - 1.25亿美元，包括约4500万美元的非现金折旧和股票补偿费用 [76] - 2021年非现金利息费用预计在5000万 - 6000万美元 [76] - 2021年预计有大约1500万美元与衍生品负债重新计量相关的非现金费用 [78] 各条业务线数据和关键指标变化 BEMPEG项目 - 与百时美施贵宝（BMS）合作有5项正在进行的注册研究，2022年上半年将有3项研究公布结果，还在进行2项大型III期试验 [13][14] - 与派姆单抗（PEMBRO）联合的一线头颈部癌症注册研究预计在第三季度末或第四季度初开始，预计全球年营收在5亿 - 8亿美元 [16][18] - 非小细胞肺癌的PROPEL II期研究预计今年下半年公布首批数据，将用于制定III期注册试验策略 [18][20] NKTR - 255项目 - 作为自然杀伤细胞增殖剂，在液体和实体肿瘤的早期研究中显示出潜力，今年年底将公布与相关药物联合使用的首批数据 [22][23][25] NKTR - 358项目 - 与礼来合作开发，用于自身免疫性疾病，礼来目前有4项临床研究正在进行，计划在未来9 - 12个月内启动另外2项II期研究 [25][27][69] 各个市场数据和关键指标变化 - 2020年，5种肿瘤类型中PD - 1检查点抑制剂的销售额超过50亿美元 [12] - 目前狼疮的领先药物Benlysta全球销售额近8亿美元，美国约有75万狼疮患者；溃疡性结肠炎目前获批药物每年销售额约60亿美元，美国和欧洲约有60万中重度溃疡性结肠炎患者 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于免疫肿瘤学和免疫学领域的新型细胞因子偶联物药物研发，在该领域处于领先地位 [8][9] - BEMPEG项目与检查点抑制剂联合，针对多种实体肿瘤开展研究，在多个注册研究中处于有利地位 [10][11][12] - NKTR - 255项目在液体和实体肿瘤中与ADCC机制的抗体联合开展研究，有望在不同肿瘤类型中发挥重要作用 [22][23][24] - NKTR - 358项目与礼来合作，在自身免疫性疾病领域处于领先地位，有望成为潜在的一流解决方案疗法 [25][26][29] - 在头颈部癌症一线治疗领域，由于近期两项后期竞争研究数据不佳，竞争格局变窄，公司BEMPEG加PEMBRO的研究有机会确立领先地位 [17][18][46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司拥有强大的资产负债表和丰富的产品线，有望在多个治疗领域创造巨大价值 [31][123] - 各项目的数据读出有望为公司带来新的发展轨迹，改变多种肿瘤类型和自身免疫性疾病的治疗方式 [8] 其他重要信息 - 公司在电话会议中会做出前瞻性陈述，这些陈述存在不确定性和风险，相关重要风险和不确定性在2021年2月26日提交的10 - K表格中有说明 [4][5][6] - 公司与SFJ制药和默克达成战略合作，SFJ承诺出资高达1.5亿美元支持BEMPEG头颈部癌症注册研究，默克将免费提供派姆单抗 [71][72] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: PROPEL肺癌研究在今年下半年可能看到的数据量是多少 - 研究设计招募约60名患者，分三个PD - L1表达亚组，每组约20人 公司将呈现所有患者的响应率、完整响应率、响应深度、响应持续时间、事件时间端点、安全信息和生物标志物等数据 单药派姆单抗在不同PD - L1亚组的响应率可作为参考 [80][82][83] 问题2: PROPEL肺癌研究中化疗组的数据何时能看到 - 化疗组刚刚开始招募患者，预计明年晚些时候能看到数据 [85] 问题3: BEMPEG加nivolumab加TKI三联疗法在肾细胞癌（RCC）中的定位，以及将其应用于非小细胞肺癌早期治疗的潜力 - RCC领域有TKI与检查点抑制剂联合治疗的成功案例，添加第三种药物仍有机会，但要平衡疗效和毒性 BEMPEG加nivolumab加TKI的临床试验正在进行 非小细胞肺癌方面，LEAP研究结果预计明年初至年中公布，若结果影响标准治疗，BEMPEG有机会加入三联疗法 [87][88][90] 问题4: 一线黑色素瘤研究预计年底或2022年初的首批数据是基于ORR中期还是PFS读出 如果是ORR，PFS结果何时读出 - 该研究由BMS运行，有ORR和PFS两个端点，原设计两者间隔4 - 6个月 目前尚未决定如何披露数据，可参考BMS与其他公司的研究披露方式 [93][94] 问题5: PROPEL研究到展示数据时，每位患者预计的平均扫描次数是多少 - 研究始于去年年中，扫描间隔约9周，目标是每位患者至少有2次扫描数据，以呈现丰富且可解释的数据集 [95] 问题6: 对于即将在下半年公布的肺癌数据，与单药派姆单抗相比，怎样的响应率差异会被认为有前景 推进到III期的决定是否由默克和公司共同做出 - 可参考单药派姆单抗的响应率基准，如在小于1%亚组中响应率翻倍或更多，在1% - 49%亚组中考虑BEMPEG作用机制带来的疗效提升等 推进到III期的决定将基于PROPEL研究数据的可操作性，由公司自行做出 [99][100][102] 问题7: PROPEL研究中添加化疗的队列，BEMPEG的剂量灵活性如何 是否进行剂量范围探索 还是已确定特定剂量 - 公司在PROPEL研究中有评估BEMPEG不同剂量的灵活性，包括与化疗联合时也有机会探索不同剂量，但对BEMPEG加PEMBRO与化疗联合的剂量有信心 [104][105] 问题8: 近期ODAC关于检查点加速批准的讨论，对公司BEMPEG在膀胱癌加速批准策略有何影响 - 需关注ODAC结果和FDA最终意见对公司的影响 公司关键是在PIVOT - 10研究中提供最佳数据集，展示良好的响应持续时间、ORR、CR率和可接受的安全概况，以获得合理的风险 - 收益比供FDA决策 [110][112][113] 问题9: 关于NKTR - 255，达到2次扫描时大概有多少患者 以及公司在其他细胞因子和聚合物化学以外平台的早期研究中，对哪些方面感兴趣 有何补充或互补作用 - NKTR - 255研究在血液和实体肿瘤中评估患者，使用不同标准 研究数据令人兴奋，能有效进行剂量递增，观察到预期的细胞群体变化和全身及局部效应 公司今年与Biolojic Design开展合作，使用独特的抗体工程方法，还在探索其他化学修饰和非PEG基聚合物的应用 [116][117][119]