财务数据和关键指标变化 - 第二季度净亏损1600万美元，2020年同期为10万美元 [47] - 第二季度研发费用为470万美元，上年同期为140万美元，主要因ZYESAMI临床试验和开发费用增加 [48] - 第二季度一般及行政费用为1250万美元，上年同期为50万美元，主要受550万美元咨询费和400万美元股票薪酬费用推动 [49] - 截至2021年6月30日，现金及现金等价物为1340万美元，2020年12月31日为190万美元，6月30日后还收到920万美元现金投资 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 ZYESAMI业务线 - 静脉注射ZYESAMI治疗重症COVID - 19的2b/3期随机对照试验显示，第60天患者存活且无呼吸衰竭的主要终点有统计学显著差异，所有患者生存率提高两倍，安慰剂组IL - 6细胞因子水平在第7天增加10倍，治疗组仅增加两倍 [16][17] - 国立卫生研究院的TESICO试验已招募140名患者，数据安全监测委员会未报告意外安全问题 [22] 疫苗业务线 - 启动BriLife疫苗在格鲁吉亚的2b期试验，原计划安慰剂对照设计，现应格鲁吉亚卫生部要求改为非劣效性设计 [34][35] NRX - 101业务线 - 五项人体研究显示对抑郁和/或自杀意念有积极影响，与FDA有特殊协议和约定，获突破性疗法指定、快速通道指定和生物标志物支持信 [43] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于快速高效药物开发，资源集中在未满足医疗需求领域 [52] - 希望ZYESAMI与其他靶向不同机制药物联用，占据治疗领域独特细分市场 [26] - 预计BriLife疫苗成功后可快速扩大生产规模并覆盖全球大量人群 [33] - 希望在不久后宣布治疗重度抑郁症的配套药物开发计划 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID - 19可能成为全球地方性问题，持续有区域爆发威胁，开发新治疗方案是紧迫优先事项 [25][26] - 若NRX - 101的3期关键试验结果与2期研究一致，有望在2022年提交新药申请 [44] 其他重要信息 - 公司与Relief Therapeutics签订合作协议，Relief有权分享利润，但其未资助部分开发项目，公司用其他资金来源资助 [13][70][71] - 公司与Cardinal Health签订物流合作协议，若ZYESAMI获紧急使用授权，可在24小时内送达美国患者 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: ZYESAMI从EUA的目标人群是什么，对正在进行的ACTIV研究的患者入组标准和亚组分析有何影响 - 2b/3期试验招募了重症COVID - 19和呼吸衰竭患者，包括ICU和逐步降级病房患者，部分使用高流量鼻氧，部分需要机械或无创通气，按疾病基线严重程度分层，高流量鼻氧患者使用ZYESAMI效果更好，无论在何种医院，细胞因子数据显示药物对所有患者有生物学效应，但患者最终生存和恢复受医院条件影响 [55][57][60] 问题: 吸入式ZYESAMI的开发计划是什么，是否会取代静脉制剂，两种制剂是否针对不同患者群体 - 初期两种制剂针对不同人群，吸入式针对能手持雾化器主动吸入药物的患者，部分医院想通过呼吸机使用吸入式药物，但不确定对已插管患者是否有效，若有效将是重大突破 [62][63] 问题: 何时能获得EUA - 与FDA的审批对话是动态科学互动，FDA在提交EUA几周后提出首个问题，公司持续提供额外统计分析支持审查，认为2b/3期研究结果证明患者生存率有显著改善，应获紧急使用授权 [64] 问题: 为什么FDA审批时间这么长 - 与FDA持续动态对话，已响应其对额外分析和数据的要求，紧急使用审查无法定时间线，FDA处理紧急使用审查比传统药物审批快，国家急需重症COVID - 19新疗法，FDA认识到这一点并加快审批 [65] 问题: 高加索地区授予EUA的过程是什么 - 在格鲁吉亚，国家医师协会审查临床试验数据并向总理和卫生部长正式推荐紧急使用授权，其他国家医学协会也在进行独立审查 [66] 问题: 阿维普他迪尔的专利归属，为何不会面临仿制药竞争 - 阿维普他迪尔无专利保护，但特定配方有专利，因使用缓冲剂可能使肽失活，公司未使用缓冲剂配制ZYESAMI，若药物获批，预计获数据独占期，公司希望ZYESAMI的配方工作能产生专利，还与两家公司合作，其有将肽转化为干粉室温稳定产品的经验和长期专利保护 [67][68][69] 问题: 与Relief Therapeutics的合作情况如何 - 与Relief Therapeutics签订合作协议，Relief有权资助开发、配方和临床试验费用以换取预定利润份额，但未资助部分开发项目，公司用其他资金来源资助，未来仍致力于达成互利业务关系 [70][71] 问题: 为什么涉足新疫苗，世界不是已经接种疫苗了吗 - 只有部分世界人口接种疫苗，已接种患者仍会感染新变种住院甚至死亡，BriLife疫苗有望对新变种产生更强免疫力，数据将近期公布，该疫苗可通过鼻或吸入给药，可能产生黏膜免疫，预计病毒会持续变异，人们需持续接种疫苗，更便捷给药途径对患者重要 [72][73][74]