研发进展 - NTLA-2001针对转甲状腺素淀粉样变性（ATTR）的全球1期研究总入组人数为最多38名患者，年龄在18至80岁之间[33] - NTLA-2001在非人灵长类动物（NHP）中实现了单剂量后超过95%的血清TTR蛋白减少[37] - NTLA-2002针对遗传性血管性水肿（HAE）的研究已在NHP中实现了为期一年的治疗相关的激肽释放酶活性减少[46] - NTLA-5001针对急性髓性白血病（AML）的治疗显示出高抗肿瘤活性，经过预临床模型验证[78] - NTLA-5001的TCR细胞疗法能够特异性杀死AML细胞，针对90%以上AML细胞过表达的Wilms' Tumor 1 (WT1)抗原[65] 临床试验与申请 - 公司计划在2021年中提交NTLA-5001的IND申请，并在2021年下半年提交NTLA-2002的IND申请[20] - 公司正在进行全球第一阶段研究，以确定NTLA-2001的最佳剂量，并计划在2021年中报告中期数据[81] - 预计NTLA-5001的临床过程将在2021年中提交IND或等效申请[78] - 公司计划在2021年下半年提交NTLA-2002的IND或等效申请[81] 市场潜力 - 全球范围内，hATTR患者约有50,000名，wtATTR患者约有200,000至500,000名[31] - 在2020年，美国新诊断的急性髓性白血病(AML)病例约为2万例，七大主要市场的新病例超过4万例[62] 技术与产品开发 - NTLA-2001的主要目标是评估安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD），并测量血清TTR水平[33] - NTLA-2001的治疗方法为单次治疗，旨在通过敲除TTR基因来减少野生型和突变型TTR蛋白[31] - NTLA-2002的治疗方法为单次治疗，旨在通过敲除KLKB1基因来减少激肽释放酶活性，从而预防HAE发作[39] - 通过CRISPR技术，NTLA-5001的细胞工程平台优化了细胞健康和功能，显著提高了T细胞扩增能力[60] 战略方向 - 公司专注于基因疾病的治疗，特别是针对AATD、ATTR、HAE等疾病的产品开发[52] - 公司正在扩展其在免疫肿瘤学和自身免疫疾病领域的产品管道，优先考虑具有显著未满足需求的疾病[80]