财务数据和关键指标变化 - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金总计1600万美元，而2023年12月31日为3950万美元 [16] - 截至2024年6月30日，公司有2.574亿股流通普通股 [16] - 2024年第二季度总运营费用为1660万美元，其中研发费用890万美元，一般及行政费用770万美元；2023年同期总运营费用为2400万美元，其中研发费用1450万美元，一般及行政费用950万美元 [16] - 公司近期成功募资3260万美元，资金可支撑到2025年第三季度 [5][17] 各条业务线数据和关键指标变化 OCU400 - 正在积极招募患者进行治疗色素性视网膜炎（RP）的OCU400 3期liMeliGhT临床试验，该试验样本量为150名参与者，一组75名有RHO基因突变患者，另一组75名有其他几种基因突变患者，随机比例为2:1 [5][8] - 超过60%的1/2期临床试验意向治疗患者（包括有RHO突变的患者）符合3期设定的应答者标准，而唯一获FDA批准治疗RP一种突变的产品3期移动测试应答率为52% [7] OCU410 - 已进入治疗地理萎缩（干性年龄相关性黄斑变性晚期）的OCU410 2期ArMaDa临床试验，7月宣布完成第三队列给药，目前已有9名患者接受低、中、高剂量治疗，2期剂量扩展、评估者盲法临床试验已启动 [6][14] OCU410ST - 治疗斯塔加特病的OCU410ST 1/2期GARDian临床试验正在高剂量队列和剂量递增部分招募患者 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和欧盟约有30万RP患者，目前市场上唯一的治疗方法仅针对与RP相关的一种基因突变，OCU400有望治疗多种基因突变 [9] - 美国和欧洲1900万受干性年龄相关性黄斑变性影响的人群中，有200 - 300万地理萎缩患者 [13] - 美国和欧洲约有10万斯塔加特病患者，目前尚无获批疗法 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进改良基因疗法平台在三个临床项目的进展，专注于为失明治疗提供创新基因疗法解决方案 [5][15] - 积极开展活动向眼科界普及改良基因疗法概念，并在多个会议上展示相关数据 [10] - OCU400具有基因无关作用机制，可治疗多种基因突变，有望满足RP患者重大未满足医疗需求；OCU410可调节与疾病进展相关的四条通路，相比目前仅针对补体系统且需频繁玻璃体内注射的治疗方案具有明显优势 [9][12][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对OCU400临床开发进展感到兴奋，其仍有望在2026年获得FDA生物制品许可申请（BLA）和欧洲药品管理局上市许可申请（MAA）批准 [7] - 期待通过扩大使用计划（EAP）为符合条件的RP患者提供OCU400治疗机会 [10][11] - 预计今年晚些时候提供OCU410临床试验更新，以进一步了解其安全性和有效性 [13] 其他重要信息 - 公司6月被纳入罗素指数，这体现了公司产品线价值并支持其为股东创造长期价值的努力 [5] - 近期的募资由一家顶级共同基金牵头，并有领先的生命科学投资者参与，进一步巩固了公司股东基础 [5] - OCU400获得FDA和欧洲药品管理局的扩展孤儿药指定以及FDA的再生医学先进疗法（RMAT）指定 [7] - OCU410ST获得FDA治疗ABCA4相关视网膜病变（包括斯塔加特病）的孤儿药指定 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OCU400扩大使用计划（EAP）主要针对哪些人群 - 扩大使用计划针对不符合3期纳入排除标准的人群，或需要在3期未提供的条件上有更多灵活性的人群，纳入标准为18岁及以上、有明确认证的RP基因诊断且有光感受器残留的患者，具体由治疗医生和患者决定 [18] 问题2: OCU400 3期试验中治疗组和未治疗组的预期差异以及研究的检验效能 - 研究按2:1比例设置，150名患者中有50名在未治疗组，研究假设应答率为50%时检验效能大于95%，应答者定义为在专有移动测试LDNA中达到两个或更高水平的患者 [19] 问题3: 今年晚些时候OCU410研究更新将提供哪些数据 - 预计提供OCU410治疗干性年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩的初步安全性和有效性更新 [20] 问题4: OCU400试验的即将到来的里程碑或数据展示情况 - 由于是评估者盲法研究，将提供招募率更新以及如何符合BLA时间表的信息，因有RMAT指定和孤儿药指定，可能从明年晚些时候开始进行BLA和MAA滚动提交，临床招募明年初完成后需一年完成最后一名患者随访，数据出来后关闭临床部分，触发2026年6个月的加速审批路径，有望在2026年底在美国和欧盟获得批准 [21] 问题5: OCU200解除临床搁置的进展以及解除后是否立即开展试验 - 公司仍在与FDA合作提交所需信息以解除临床搁置，设计了一个简单的1期研究，FDA解除搁置后将确定该项目的前进方向，公司目前主要专注于基因疗法项目 [23] 问题6: OCU400在LDNA移动评估中达到应答标准与之前3期试验的移动评估是否有显著差异 - 分析1/2期意向治疗人群数据显示，基于能达到两个或更高水平的标准，OCU400应答率为62%，而获批产品应答率为52%，研究按50%应答率进行检验效能设计 [24]