财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度净收入为1.287亿美元，即每股净收入2.05美元，而2022年第三季度净亏损为1750万美元，即每股0.28美元；仅看持续经营业务，第四季度净亏损为每股0.73美元，较第三季度的每股净亏损0.87美元有所改善 [94] - 2022年全年净收入为4740万美元，即每股0.76美元，相比2021年的1.942亿美元（每股3.12美元）有所下降；2022年全年持续经营业务亏损为1.82亿美元，即每股2.90美元，2021年亏损为1.915亿美元，即每股3.07美元 [15] - 2022年第四季度利息费用为790万美元，较第三季度的490万美元增加300万美元，原因是9月30日签订的DRI协议产生的利息 [44] - 2022年第四季度持续经营业务成本和费用为4000万美元，较第三季度减少1060万美元，主要因第三季度生产商业用那索普利单抗药物原料，且在FDA批准时间明确前，公司会控制该药物的销售和营销支出 [95] - 截至2022年12月31日，公司拥有1.95亿美元现金和投资，2.13亿美元应收账款（已全部收回），总计约4.08亿美元可用于运营和偿债 [22][71] - 预计第一季度利息收入近300万美元，利息费用与第四季度相当，约800万美元，终止经营业务收入在700 - 800万美元之间 [97] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 2022年第四季度，Rayner的OMIDRIA净销售额达3580万美元，创季度新高，公司获得1790万美元特许权使用费 [15][96] - 2022年12月29日达到2亿美元里程碑后，OMIDRIA特许权使用费率降至美国净销售额的30%，相当于美国OMIDRIA营业利润的约40%，该费率将持续到相关专利到期（预计至少到2033年） [4][13] 那索普利单抗（narsoplimab）业务 - 用于治疗干细胞移植相关血栓性微血管病（TA - TMA）的生物制品许可申请（BLA）遭FDA拒绝后，公司按FDA指导准备重新提交BLA，计划与FDA召开B类会议讨论分析细节 [53][54] - 针对IgA肾病的3期临床试验预计在今年第三季度公布9个月蛋白尿数据，以此为基础向FDA和欧洲监管机构提交BLA [57] - 针对非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的3期项目优先级较低，因市场收缩，资源已转移至其他补体项目 [59] OMS1029业务 - 今年1月完成单剂量递增1期临床试验所有队列给药，详细结果计划在即将召开的科学会议上公布，健康受试者多剂量递增研究计划今年夏天开始给药 [34][35] OMS906业务 - 成功完成健康受试者单剂量递增1期研究，药物耐受性良好，无安全隐患 [63] - 针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的1b期临床试验已开始招募未接受过治疗的患者，并于今年年初开始给药；针对C3肾小球病（C3G）的1b期临床试验已启动，预计下月开始招募，第三季度有数据 [37][38] OMS527业务 - 与埃默里大学合作，评估其作为左旋多巴诱导的运动障碍（LID）潜在治疗方法，临床前灵长类动物模型数据令人鼓舞，等待最后一只灵长类动物的数据 [67][163] 免疫肿瘤学业务 - 细胞疗法方面，公司开发并评估嵌合抗原受体T细胞（CAR T）和过继性T细胞疗法的新方法，已确定特定T细胞信号通路，抑制后可增强记忆T细胞扩增 [41] - 分子疗法方面，开发新型生物平台，有望作为针对多种肿瘤的治疗性疫苗 [69] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年仅白内障手术就超过400万例，随着OMIDRIA美国销售额增长，公司将持续获得30%的特许权使用费；Rayner计划今年晚些时候在美国以外销售OMIDRIA，公司将获得15%的特许权使用费，特许权使用费率将持续到OMIDRIA专利到期（不早于2033年） [25][52] - 2019年美国药物滥用的有形成本达0.5万亿美元，无形损失（如生命损失、伤害、生活质量下降）估计每年高达3.2万亿美元，美国12岁及以上人群中，七分之一曾患药物使用障碍 [40] - 全球超过1000万帕金森病患者，据报道50%以上使用左旋多巴治疗的患者患有LID，仅一种缓释金刚烷胺获批治疗LID，但疗效有限且有多种严重副作用，LID存在巨大未满足的患者需求和市场机会 [91] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 财务上，利用现有资金偿还债务、支持运营和推进多个开发项目至2025年，避免近期稀释股东权益 [12] - 产品开发上，推进各在研产品临床试验和审批进程，如那索普利单抗重新提交BLA、OMS1029和OMS906临床试验、OMS527寻求外部资金开展临床开发等 [26][34][90] - 业务拓展上，借助OMIDRIA长期独立支付政策，推动其销售增长，同时关注Med Advantage和商业保险计划的独立支付扩展 [24][51] 行业竞争 - 补体系统抑制剂领域，那索普利单抗有望成为首个获批用于治疗IgA肾病的补体抑制剂；OMS906若证明有效，其安全性、依从性、便利性和有效性优势将使其在替代途径抑制剂市场脱颖而出 [32][39] - 成瘾和运动障碍治疗领域，OMS527若开发成功，将为药物滥用和LID治疗带来新选择 [67][90] - 免疫肿瘤学领域，公司开发的细胞和分子疗法平台，有望改善癌症患者治疗反应率 [41][69] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司财务状况良好，4.08亿美元资金可支持运营和偿债，避免近期稀释股东权益，为公司发展奠定基础 [12][22] - OMIDRIA长期独立支付政策为其销售增长提供保障，预计将带来有意义的销售增长，同时可能推动Med Advantage和商业保险计划的独立支付扩展 [24][51] - 各在研产品进展顺利，如那索普利单抗、OMS1029、OMS906等，有望为公司带来新的增长点，满足未满足的医疗需求 [26][34][37] - 尽管面临FDA审批等挑战，但公司积极应对，与监管机构合作，有望推动产品获批上市 [53][54] 其他重要信息 - 公司与DRI Healthcare签订协议，出售部分未来OMIDRIA特许权使用费流，获得1.25亿美元现金，该特许权使用费销售在资产负债表上记为债务，未确认相关收入 [19] - 2023年综合拨款法案（2023年综合法案）要求CMS至少到2028年继续为非阿片类疼痛管理药物（如OMIDRIA）在门诊手术中心（ASCs）提供独立支付；国会还指示CMS不迟于2025年1月开始在医院门诊部门（HOPDs）为类似药物提供独立支付 [23][50] - 公司未在硅谷银行有任何资产存款，也无其他金融关系 [49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于TA - TMA申报和监管路径，自上次更新后与FDA有无额外沟通或反馈？即将召开的FDA会议主要讨论哪些问题？ - 公司不讨论与FDA讨论的具体时间和细节；会议目的是确认公司提出的分析方法是否可接受，确保重新提交的内容满足药物获批要求 [100][101] 问题2: 能否详细介绍与剑桥大学的诊断合作，以及目前看到的数据和影响？ - 公司将发布更多来自剑桥大学的数据；在诊断方面，已确定严重急性和中度COVID患者补体因子变化模式 [103] 问题3: 那索普利单抗在IgA肾病适应症获批后的商业预期如何？ - IgA肾病市场是一个数十亿美元的机会，目前已获批口服类固醇和一种控制血压的新药，那索普利单抗有很大机会 [79] 问题4: 如何衡量与FDA会议前的工作进度？若就解决完整回复信（CRL）的方法达成共识，预计多久后提交申请？ - 自上次公开声明以来，公司做了大量工作，包括确定信息来源和获取访问权限；与监管顾问密切合作，提供最佳信息；目前推测满足FDA要求的时间还为时过早，需先完成会议 [81][82][156] 问题5: 资产负债表资金可支持哪些项目到2025年？能否加快试验进度？ - 所有项目都在预算范围内，到2025年都有资金支持；OMS527正在寻求外部资金，若获得将资助临床工作和进一步开发；根据项目成功情况，可加大对特定项目的投入；公司希望获得OMIDRIA以外的额外收入，推动管线进一步发展 [84][131][133] 问题6: ARTEMIS 3期试验预计今年第三季度读出结果，若结果积极，预计何时提交BLA？还需要哪些数据完成提交？ - 主要终点是蛋白尿数据，若数据积极，将尽快纳入BLA；安全数据和BLA其他组件已在整理；保守估计，从数据读出到提交需4 - 6个月 [135][158] 问题7: 两个BLA申请（TA - TMA和IgA肾病）是否会有问题？特许权使用费率从50%降至30%对DRI特许权协议有无影响？ - 两个BLA申请无问题；与DRI的协议已考虑到里程碑的成功实现，预计整体销售额将随着立法成功和对Med Advantage的关注而继续增加 [139][140] 问题8: 合作伙伴Rayner是否会增加对OMIDRIA的商业支持？ - 预计Rayner会增加商业支持，因为ASC有长期独立支付保障，2025年HOPD也将开始支付，这将扩大市场；Rayner应会利用产品的广泛支持并加大投入 [171]