财务数据和关键指标变化 - 第四季度OMIDRIA和总营收为1060万美元 [31][43] - 第四季度净亏损3730万美元，合每股亏损0.60美元，其中非现金费用为350万美元，合每股0.06美元；经常性非现金费用通常约为650 - 700万美元，合每股0.12 - 0.13美元；第四季度确认与2026年可转换无担保票据发行相关的非现金所得税收益420万美元，使整体非现金费用每股减少0.07美元 [32][43] - 截至2020年12月31日，公司有1.35亿美元现金、现金等价物和短期投资可用于一般运营，还可通过应收账款信贷额度最多借款5000万美元 [32][44] - 第四季度成本和费用为4440万美元，比第三季度少710万美元；第三季度费用较高主要是因为支付了500万美元技术许可费；本季度利息费用为800万美元 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 narsoplimab业务 - 用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA - TMA）的生物制品许可申请（BLA）获FDA优先审评，PDUFA日期为7月17日 [7][8] - 针对TA - TMA的上市准备活动在2020年第四季度持续推进，销售领导团队已组建，疾病教育工作提高了TA - TMA的认知度 [10] - 第四季度完成获取新技术附加付款（NTAP）所需的文件提交和展示，预计下季度发布NTAP临时规则；还获得CMS对narsoplimab ICD - 10程序和诊断代码的初步支持 [11][12] - 在COVID - 19治疗方面，继意大利贝加莫首批6名重症患者后，又在意大利治疗9名、美国治疗4名患者，治疗后实验室指标和临床结果改善，且不干扰患者适应性免疫反应；第二批贝加莫患者研究数据收集收尾，相关论文在准备中 [16][18] - 正在考虑研究narsoplimab在预防和治疗COVID - 19长期后遗症方面的作用 [19] - 参与I - SPY COVID试验，预计很快开始给药，是唯一受邀参与该试验的补体抑制剂 [21] - 两项针对narsoplimab的3期项目正在进行，分别用于治疗IgA肾病和非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）；评估narsoplimab治疗IgA肾病的3期artemis IGAN试验全球已激活超120个试验点，预计随着疫情限制放宽，患者入组将加速；还在与CRO合作将试验拓展至中国等地区，预计拓展后将显著加速入组，有望明年公布试验蛋白尿数据 [22][23] OMIDRIA业务 - 2020年10月1日，OMIDRIA的直通报销状态到期，CMS将其报销纳入白内障手术的门诊支付分类；12月CMS确认其符合门诊手术中心（ASCs）非阿片类疼痛管理手术药物单独支付标准，追溯至10月1日 [30] - 第四季度OMIDRIA净收入1060万美元 [31] - 2021年第一季度采购机构数量和日均销量持续恢复；公司重点与ASC连锁和私募股权集团旗下的ASC建立合作关系 [32] OMS906业务 - 是MASP - 3抑制剂，正在建立围绕MASP - 3的广泛独家知识产权；9月开始1期安慰剂对照双盲单剂量和多剂量递增试验，预计下季度公布初步数据 [28][29] OMS527业务 - 控制着用于治疗成瘾、强迫症和运动障碍的磷酸二酯酶7（PD7）抑制剂的广泛独家知识产权；已成功完成1期临床试验，后续临床开发取决于财务和其他资源分配，目前资源优先用于其他项目 [38] GPR174业务 - 围绕免疫抑制性G蛋白偶联受体GPR174建立广泛独家知识产权；在肿瘤模型中，GPR174缺陷可增强T细胞增殖和肿瘤杀伤表型，减少肿瘤生长；公司计划近期公布相关数据，并积极开发GPR174的小分子和抗体抑制剂 [39][41] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 推进narsoplimab在TA - TMA、COVID - 19、IgA肾病和AHUS等多个适应症的开发和上市准备工作，包括组建销售团队、开展疾病教育、争取报销支持等 [7][10][11] - 计划明年初将第二代长效MASP - 2抗体OMS1029推进临床试验，目标是实现每月一次或更低频率的皮下给药；同时推进小分子MASP - 2抑制剂口服给药项目 [26] - 继续扩大OMIDRIA在ASCs和其他支付方的报销范围，与ASC连锁和私募股权集团合作加速其在ASCs的推广；关注《无疼痛法案》进展，该法案若通过将扩大OMIDRIA在医院门诊手术部门（HOPD）的报销范围 [33][96][98] - 推进OMS906的1期临床试验，目标是将其作为皮下给药药物推进临床开发 [29][79] - 积极开发GPR174的小分子和抗体抑制剂，探索其作为癌症免疫治疗靶点的潜力 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为narsoplimab在TA - TMA和COVID - 19等领域有良好的应用前景，公司为其上市做了充分准备，有望取得成功 [7][8][10] - 预计CMS将继续对OMIDRIA在ASCs的单独支付政策，随着客户恢复使用和新客户增加，OMIDRIA收入在2021年第一季度将显著增长 [31][50] - 随着疫情限制放宽和试验地域拓展，narsoplimab在IgA肾病试验中的患者入组将加速，有望明年公布蛋白尿数据 [22][23] - 关注《无疼痛法案》进展，认为该法案若通过将有利于OMIDRIA的市场推广和销售 [34][96] 其他重要信息 - 美国疾病控制中心报告，截至2020年5月的一年中，药物过量死亡率在疫情期间加速上升38.4%，主要由合成阿片类药物滥用驱动 [35] - 2019年《白内障与屈光手术杂志》发表研究，显示OMIDRIA用于白内障手术可减少近80%术中阿片类药物使用，同时疼痛评分降低约50%；后续类似设计研究也得出相似结果，相关论文待发表 [36] - 一项显示OMIDRIA可显著降低白内障手术中视网膜厚度和黄斑水肿的新研究，获选在即将召开的2021年美国白内障与屈光手术学会年会上进行口头报告 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于OMIDRIA，12月获得报销授权，但受假期影响，实际销售周数是多少 - 公司表示12月初CMS恢复OMIDRIA单独支付，但第四季度前期报销不确定影响销售，确认报销后销售回升，但假期手术量下降影响销售；对第四季度和2021年第一季度销售情况满意 [55][56][58] 问题2：关于narsoplimab用于治疗COVID - 19长期后遗症的计划和依据 - 公司知晓美国国立卫生研究院（NIH）11.5亿美元的长期后遗症研究计划；接受narsoplimab治疗的患者未出现长期后遗症迹象，认为长期后遗症可能与内皮损伤有关，与narsoplimab作用机制相符，正在考虑研究其在预防和治疗长期后遗症方面的作用 [60][61] 问题3：IGA肾病试验入组缓慢的原因及如何增加入组 - 公司认为主要是医院因疫情实施的患者准入和筛查限制导致入组困难；公司通过增加试验点和拓展地域来增加入组，同时期待疫情限制放宽加速入组 [65] 问题4：IGA肾病试验中其他药物数据，公司关注哪些指标 - 公司关注药物降低蛋白尿水平和对估算肾小球滤过率（eGFR）的影响；认为IgA肾病的关键驱动因素是凝集素途径，抑制该途径效果更好，narsoplimab降低蛋白尿的效果优于其他药物，是唯一可能仅依据蛋白尿数据获批的药物 [68][69][70] 问题5：narsoplimab参与I - SPY项目的预期数据读出情况及数据性质 - 公司称该试验由研究者发起，公司提供药物；试验为适应性平台试验，有五个试验组，narsoplimab是唯一受邀参与的补体抑制剂；数据读出指标包括住院时间和死亡率等，试验患者病情可能不如同情用药患者严重 [74][75] 问题6：若narsoplimab在I - SPY项目中对住院时间有积极影响，是否可能获FDA紧急使用授权（EUA） - 公司认为降低住院时间和死亡率都可能成为获批依据，I - SPY团队与FDA密切沟通，试验目标是找到治疗COVID - 19有效的药物，成功的话有望使药物更广泛应用 [76][77] 问题7：OMS906进入下一阶段开发，会优先考虑皮下给药还是同时推进皮下和静脉给药 - 公司在1期试验中同时观察皮下和静脉给药，目标是将其作为皮下给药药物推进临床开发，目标是每月一次或更低频率给药 [79] 问题8：COVID - 19疫情是否会影响OMS527和GPR174项目未来研究启动时间 - 公司表示这取决于适应症、试验设计等因素，目标是尽量避免疫情对临床开发造成阻碍 [84] 问题9：narsoplimab商业发布准备工作的瓶颈和定价考虑 - 公司认为商业团队准备充分，有能力应对可能出现的问题；TA - TMA是超罕见适应症，公司报销和商业团队正在研究定价，目标是让药物以合理价格惠及患者 [87][88][89] 问题10：OMIDRIA是否有长期报销解决方案，2021年商业化策略是否改变 - 公司认为OMIDRIA有长期报销解决方案，CMS已确定其符合非阿片类疼痛管理手术药物单独支付标准，改变该决定需修改政策，而该政策自2019年以来未变，预计近期不会改变；商业化策略未变，继续与ASC连锁和私募股权集团合作，同时关注《无疼痛法案》进展 [93][94][95] 问题11：择期手术向ASCs转移的趋势对OMIDRIA未来销售的影响，以及是否计划为投资者举办narsoplimab商业发布会 - 公司认为该趋势有利于OMIDRIA销售，因其可减少并发症风险，提高手术效率；公司正在考虑举办分析师日活动，介绍narsoplimab的科学和商业方面，重点是TA - TMA的上市准备 [101][102] 问题12：I - SPY项目数据读出时间，以及若narsoplimab在该项目中结果良好，如何平衡其在COVID - 19和TA - TMA商业发布的药物供应 - 公司表示I - SPY项目数据读出时间取决于入组速度和数据分析速度，希望能尽快读出数据；公司最初药物供应计划主要针对TA - TMA，随着COVID - 19相关数据增加，需要平衡两者药物供应，解决方案之一是增加生产，正在与政府机构讨论生产支持问题 [105][107][109]