财务数据和关键指标变化 - 第三季度OMIDRIA净收入2610万美元，扣除870万美元退货准备金，若未计入该准备金，Q3收入将创历史新高 [34] - 本季度净亏损3850万美元，即每股0.66美元，其中非现金费用1360万美元，即每股0.23美元；非GAAP调整后净亏损1990万美元，即每股0.34美元 [35][50] - 截至2020年9月30日，公司有1.535亿美元现金和投资用于一般运营，包括第三季度融资活动所得净收益 [36][51] - 研发费用为3130万美元，较第二季度增加720万美元，主要与OMS906的500万美元技术许可协议有关 [53] - 销售、一般和行政费用为1980万美元，较上一季度增加290万美元，主要由于narsoplimab美国上市的销售和营销活动 [55] - 本季度利息费用为690万美元，较第二季度增加90万美元，主要反映1.1亿美元的净新增借款 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 narsoplimab业务 - 治疗TA - TMA的滚动生物制品许可申请（BLA）的非临床和CMC部分已提交，临床部分和叙述将于下周提交 [8][9] - 最终完全缓解率高于今年早些时候报告的初步数据，接受至少1剂narsoplimab的患者中61%为完全缓解者，接受至少4周指定治疗的患者中74%为完全缓解者；100天生存率方面，接受至少1剂的患者为68%，按方案治疗组为83%，完全缓解者为94% [10] - 所有患者的中位总生存期估计为274天，接受至少4周给药的患者为361天，缓解组无法估计 [11] - 第三季度继续推进上市准备工作，包括扩大商业和医学事务基础设施、确定销售领导团队候选人等 [13] - 已提交narsoplimab和TA - TMA的ICD - 10编码申请，CMS初步建议接受给药程序代码，CDC初步表示支持TA - TMA诊断代码 [14][15] - 执行全面的出版策略，相关手稿已在同行评审期刊发表，下个月将在美国血液学会年会上有重要展示 [16] - 意大利Bergamo的6例COVID - 19患者使用narsoplimab治疗后全部临床康复、存活并出院，实验室值正常，回顾性对照组死亡率为32%和53% [19] - 对Bergamo患者治疗后5 - 6个月评估，均无COVID - 19相关后遗症 [21] - 第三季度继续在美国和意大利根据同情用药原则治疗危重症COVID - 19患者 [22] - 与BARDA、NIAID、NCAT和NIH就narsoplimab治疗危重症COVID - 19患者的讨论取得进展，也收到将其纳入COVID - 19平台试验的请求 [23] - 治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和IgA肾病的III期试验正在进行，IgA肾病的III期artemis IGAN试验全球近120个站点已启动 [24] OMIDRIA业务 - 第三季度净收入2610万美元，扣除870万美元退货准备金，若未计入该准备金，Q3收入将创历史新高 [34] - 尽管受COVID - 19影响手术周转时间延长、白内障手术程序吞吐量降低，但Q3每个设施的OMIDRIA利用率高于疫情前水平，且整个季度销售单位逐步增加 [37] - 10月1日，OMIDRIA的直通报销到期，目前用于医疗保险B部分受益人时，作为白内障手术的门诊支付分类的一部分进行报销 [38] OMS906业务 - 9月开始在安慰剂对照、双盲、单次递增剂量和多次递增剂量的I期临床试验中对人类受试者给药，试验按计划进行，第一批已完成给药，第二批正在给药，第三和第四批正在招募，预计明年有初步数据读出 [30] OMS527业务 - 针对成瘾的I期临床试验成功，在安全性和实现每日口服给药方面均达标，公司计划在资源允许的情况下推进II期项目 [46] GPR174业务 - 小鼠肿瘤模型的最新数据进一步验证GPR174是增强T细胞杀伤癌细胞能力的重要新靶点，公司正在积极开发其小分子和抗体抑制剂 [47][49] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将narsoplimab视为平台疗法，继续扩大其适应症范围，除内皮损伤综合征和蛋白尿性肾病外，还将拓展到更多疾病领域 [28] - 长效MASP - 2抗体OMS1029预计2022年初进入临床，随后希望推出口服MASP - 2抑制剂 [29] - 推进OMS906的I期临床试验，同时开展口服MASP - 3小分子抑制剂的研发 [30][31] - 与Xencor签订许可协议，避免OMS906后期临床或商业制造的潜在障碍 [32] - 继续在西雅图设施和剑桥大学实验室进行补体研究，计划在确保相应专利地位后公布新发现 [33] - 与CMS和HHS多次会面，争取OMIDRIA的单独支付，同时支持《无疼痛法案》，该法案若通过将为OMIDRIA等非阿片类替代品提供至少5年的单独支付 [39][40] - 与白内障手术疼痛研究小组合作，通过其研究和出版物进一步证明OMIDRIA减少白内障手术中阿片类药物使用的益处，加强向CMS争取单独支付的理由 [43][44] - 商业团队专注于推动OMIDRIA在商业保险患者所在医院和NVA设施的使用，同时制定替代销售策略以确保其长期可用性 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为narsoplimab在治疗TA - TMA方面与其他补体抑制剂相比具有显著差异，能特异性阻断MASP - 2介导的凝血活动，且不影响适应性免疫反应的效应功能 [61][62][64] - 尽管有疫苗消息，但认为仍有对危重症COVID - 19患者治疗药物的需求，narsoplimab在这方面有作用，且随着病例激增，公司处于有利地位 [70][71] - 相信OMIDRIA符合CMS单独支付的客观标准，有信心CMS会遵守规定在第四季度和2021年提供单独支付 [39][75][76] - 期待narsoplimab成为公司第二个商业药物，预计其治疗适应症广泛，后续公司管道中将有一系列重要药物推向市场 [102] 其他重要信息 - 会议中部分陈述为前瞻性陈述，基于管理层目前的信念和预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，相关风险和不确定性可参考公司季度报告和年度报告 [4] - 会议讨论了某些非GAAP财务指标，与GAAP指标的对账包含在公司今日发布的收益新闻稿中 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: narsoplimab的PMA提交与其他补体抑制剂相比有何差异，以及COVID - 19项目的政府资金情况和发展趋势 - 差异在于narsoplimab作用于凝集素途径的MASP - 2，MASP - 2是内皮损伤中凝集素途径的效应酶，且具有独立于补体系统的凝血活性，narsoplimab能阻断该凝血活动；同时，narsoplimab抑制MASP - 2不影响适应性免疫反应的效应功能，而C5或C3抑制剂会影响 [61][62][64] - 关于政府资金，公司不预测是否或何时会获得，认为narsoplimab在治疗危重症COVID - 19患者方面有作用，随着病例激增，公司处于有利地位 [69][71] 问题2: OMIDRIA与一年前相比，在向CMS申请裁决方面有何不同，以及narsoplimab在Bergamo的额外信息 - 去年OMIDRIA有单独支付，不符合CMS单独支付标准（除直通外）；现在直通状态到期，OMIDRIA符合CMS规定的客观标准，包括是非阿片类药物、用于疼痛管理、在ASC环境中使用、政策打包且作为手术程序的供应品，因此认为有理由获得单独支付 [74][75][76] - narsoplimab在Bergamo治疗的额外患者结果与最初6例相似，如一名有多种基础疾病且病情迅速恶化的患者，使用narsoplimab后很快开始康复，实验室值和临床状态均改善，现已出院 [77][78][79] 问题3: COVID - 19是否对OMIDRIA的外科医生使用造成新限制，预计到2021年年中narsoplimab的生产剂量，以及narsoplimab在COVID - 19方面的临床开发路径和基准 - 白内障手术整体上因COVID - 19导致手术周转时间延长，病例吞吐量减少，但外科医生通过延长工作时间和增加手术日来应对；对于OMIDRIA，未看到额外限制，反而由于其安全性，利用率较疫情前有所提高 [84][85][86] - 公司进行了两轮narsoplimab的生产运行，之前的生产足以支持TA - TMA的上市，目前正在进行另外6次运行，预计产量足以满足上市和治疗危重症COVID - 19患者的初始需求 [87][88] - 公司正在与政府机构讨论，也收到将narsoplimab纳入平台试验的请求，正在考虑该选项；认为narsoplimab在治疗危重症COVID - 19患者方面效果良好，安全性高，目标是尽快使其可用 [89][90][92] 问题4: 如果OMIDRIA在2021年恢复报销，是否会排除或延迟通过《无疼痛法案》获得报销，TMA的商业布局与目标相比情况如何，以及IgA试验和aHUS试验的III期数据更具体的时间 - OMIDRIA向CMS申请单独支付与《无疼痛法案》相互独立，CMS在门诊手术环境中给予单独支付不影响《无疼痛法案》的实施，该法案将在ASC和HOPD环境中提供单独支付，为期5年且可续期 [95] - IgA试验目标是完成招募并至少获得蛋白尿组的数据，目标时间为明年；HSCT TMA的商业布局按计划进行，正在推进NTAP申请；IgA肾病方面，正在进行市场调研、与倡导团体合作和医学事务建设，计划2021年扩大相关活动 [96][97][98]