财务数据和关键指标变化 - 第四季度OMIDRIA净销售额为3340万美元，较2018年第四季度增长52%，较上一季度增长12% [7] - 2019年第四季度净亏损2920万美元，即每股亏损0.58美元，其中包括非现金费用630万美元（每股0.13美元）和一次性费用1260万美元（每股0.25美元） [8] - 扣除非现金费用和一次性制造费用后，该季度总体现金消耗约为1000万美元 [8] - 截至年底，公司拥有约6100万美元现金和投资用于一般运营，还有5000万美元应收账款信贷额度，可按符合条件应收账款的85%借款 [9] - 第四季度总收入为3340万美元，净亏损2920万美元或每股0.58美元，净亏损增加主要因加速生产narsoplimab的工艺验证和商业批次 [48] - 第四季度收入较第三季度增加360万美元，受益于10月1日生效的新J代码 [50] - 第四季度毛利率与净扣除率为27%，上一季度为28%；成本和费用为5700万美元，较上一季度增加1660万美元 [51] - 该季度利息费用为580万美元，符合预期 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 narsoplimab业务 - 关键注册试验中，28名干细胞TMA患者接受至少一剂narsoplimab，意向治疗人群中54%达到FDA商定的完全缓解主要终点，接受至少四周指定治疗的患者中65%为完全缓解者 [13] - 所有患者100天生存率为68%，指定治疗组为83%，缓解者为93%；实验室评估的次要疗效终点也有显著改善，p值均小于0.01 [15] OMIDRIA业务 - 第四季度医院和门诊手术中心（ASCs）对OMIDRIA的需求持续增长，医院销售首次超过ASCs，购买账户数量较上一季度增长超10% [29][30] - 新J代码于10月1日生效，早期结果显示其对OMIDRIA未来重要，可扩大所有支付方和护理场所的报销范围 [30] OMS906业务 - 公司认为MASP - 3是替代途径的关键激活剂和主要药物靶点，OMS906预计在下个季度进入临床，初步毒理学结果显示即使在最高测试剂量下也无不良反应 [40] PDE7业务 - 用于治疗成瘾和强迫行为的PDE7项目，去年秋季完成的1期试验中药物耐受性良好，药代动力学特征适合每日一次给药，公司正计划2期开发项目 [42] GPCR业务 - 上季度公司在波士顿和日内瓦会议上展示数据，表明肿瘤微环境特征与GPR174介导的抗肿瘤免疫反应抑制之间存在联系，目前正在评估GPR174抑制在重建人类免疫系统小鼠肿瘤模型中的影响 [43] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划评估narsoplimab在多种内皮损伤综合征中的疗效，因其可能对这些综合征有效 [25] - 2020年将继续组建商业团队，为narsoplimab在美国的预期推出做准备 [23] - 公司计划在完成向美国提交生物制品许可申请（BLA）后，提交欧洲营销授权申请（MAA） [24] - 公司补体产品线的生命周期管理战略进展顺利，计划在2022年初让第二代抗MASP - 2长效抗体进入临床，随后开发口服小分子MASP - 2抑制剂，同时也在开发MASP - 3小分子抑制剂 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对narsoplimab商业潜力和获批可能性有高度信心，加速生产是为使制造与获批时间表更好匹配 [57] - 公司认为NOPAIN法案等立法和行政努力的支持在增加，势头在增强，有望为OMIDRIA获得永久单独报销 [66] - 预计在有永久单独报销期间，OMIDRIA收入将继续增加，但第一季度白内障手术数量通常最少；第一季度研发费用将较第四季度大幅下降，随着为narsoplimab推出做准备，全年销售、一般和行政费用（SG&A）预计将增加 [53] 其他重要信息 - 公司欢迎Kurt Zumwalt加入董事会，他曾任亚马逊财务主管，公司期待其在持续增长中发挥重要作用 [47] - 达拉斯发生针对外科医生、医疗机构和配制药房的诉讼，因使用复方产品导致至少68名白内障手术患者视力受损，凸显使用FDA批准产品如OMIDRIA的重要性 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：narsoplimab加速制造对滚动BLA的影响及未来展望 - 公司目标是尽快获批产品，加速制造是为使制造与获批时间表更好匹配，显示出对产品商业潜力和获批可能性的高度信心 [57] 问题2：临床医生提供的narsoplimab相关轶事信息 - 临床医生提到的轶事患者共同构成临床试验，公司公布的数据非常有力，且在透明度方面做得很好，部分数据将在欧洲血液和骨髓移植学会年会上公布 [58] 问题3：OMIDRIA在医院的使用情况及未来增长潜力 - 医院销售增长首次超过ASCs，新客户增长超10%；五家顶级眼科手术学术中心中有五家、十七家顶级学术中心中有十一家将OMIDRIA纳入处方集；产品对住院医师培训有帮助，住院医师培训期间使用的产品，未来执业时可能继续使用，因此医院销售增长对OMIDRIA未来发展令人鼓舞 [60][61][62] 问题4：OMIDRIA的直通报销延期是否受新冠病毒预算限制影响 - 公司认为没有影响，立法和行政努力的支持在增加，如NOPAIN法案的支持者和共同支持者数量在增加，且该法案是两党法案，有望推动报销延期 [66] 问题5：ARTEMIS - IGAN试验何时提供顶线数据，FDA是否会在批准干细胞TMA前查看该数据 - 公司预计明年提供数据，随着时间推进可更精确确定；FDA对干细胞TMA的批准评估与IgA数据无关，两者将独立审查 [67][68][69] 问题6：干细胞TMA中100天生存率的FDA疗效阈值 - 100天生存率是次要终点，无需阈值；专家认为患者100天生存率应低于20%，而试验数据显示所有患者为65%，指定治疗组为83%，缓解者为93%，数据非常令人印象深刻，且narsoplimab未出现有意义的安全信号 [73] 问题7：通过myTomorrows项目预计有多少患者使用narsoplimab - 这是一项同情用药项目，公司暂不公布相关信息 [74] 问题8：如果OMIDRIA直通状态到期未延期，销售趋势如何 - 公司预计不会出现2017年底原直通状态取消时的销售下降情况，产品已有更多数据公布，销售有望在未来几个季度继续增长，且公司有多个备用计划 [80] 问题9：J代码在商业、医疗补助、医疗保险优势方面的渗透情况及未来趋势 - 已有更多计划在J代码下报销OMIDRIA，而之前在C代码下不报销，这一趋势预计将随着医生与支付方沟通以及更多支付方报销而继续增加，包括报销计划数量和报销金额 [81][83] 问题10：OMS721的优先审查状态反馈及是否仍期望六个月审查 - 优先审查在提交申请时确定，公司会申请，鉴于突破性疗法指定，FDA通常会批准优先审查，但需提交申请并获得最终裁决后才正式确定 [85] 问题11：narsoplimab从现在到获批的时间表及期间的新闻动态 - 公司需先完成临床和CMC部分并提交给FDA，FDA自提交之日起有六个月审查时间，但有时会更快；公司优先提交高质量BLA，确保申请不被退回询问问题，提交后再看具体时间表 [90]