财务数据和关键指标变化 - 第三季度OMIDRIA净销售额达2990万美元，较第一季度增长12% [7] - 本季度公司净亏损1650万美元，合每股0.33美元，其中包括630万美元非现金费用，合每股0.13美元 [8] - 截至2019年9月30日，公司有2730万美元可用于一般运营，本季度现金消耗450万美元 [8] - 公司与硅谷银行有5000万美元循环信贷额度，尚未使用 [8] - 第三季度整体毛净扣除率为28%，与第二季度持平 [53] - 第三季度成本和费用为4100万美元，较第二季度增加490万美元，约400万美元为非现金费用 [53] - 第三季度利息支出为570万美元，符合预期，其中包括240万美元非现金利息 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 第三季度OMIDRIA产品收入2990万美元，较第二季度的2680万美元增加310万美元，增幅12% [52] 研发业务 - 第四季度研发费用主要与narsoplimab有关，预计因支持干细胞TMA的BLA申请持续生产原料药而增加 [57] - 第四季度销售、一般和行政费用预计较第三季度的1690万美元略有增加，主要因narsoplimab销售和营销活动增加 [58] - 第四季度利息支出预计与第三季度相当，约为580万美元 [58] 各个市场数据和关键指标变化 - 两年前CMS和Med Part B市场占OMIDRIA整体市场约60%，目前全国平均约45%，公司预计自身数据也在向此靠近 [79][80] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 推进narsoplimab的BLA滚动提交，预计明年上半年完成，争取FDA优先审评 [25][27] - 为narsoplimab在美国和欧洲的商业发布做准备，计划明年初组建美国销售团队 [30][34] - 推进narsoplimab在IgA肾病和非典型溶血性尿毒症综合征的3期试验 [35][38] - 推进OMS906的临床前研究，预计明年上半年进入临床 [42] - 开发针对MASP - 2的长效二代抗体和口服小分子抑制剂，以及MASP - 3小分子抑制剂，目标2021年进入临床 [43] - 推进PDE7项目治疗成瘾和强迫症的2期开发计划 [45] - 加快GPR174抑制剂进入临床 [50] 行业竞争 - narsoplimab是唯一可仅基于蛋白尿减少获得IgA肾病完全批准的在研药物，有望缩短批准流程达三年 [37] - OMS906在治疗阵发性夜间血红蛋白尿方面，相比市场上或研发中的其他替代途径抑制剂具有显著优势 [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第四季度通常是OMIDRIA销售旺季，预计收入将再创新高，增长驱动因素包括医生需求增加、支付方覆盖范围扩大以及J代码在各支付系统的实施 [9] - 公司认为narsoplimab能满足干细胞移植相关TMA的未满足医疗需求，临床医生对此很期待，有望为患者带来显著益处 [70][71] - 公司对GPR174项目的科学和行业反馈持积极态度，期待尽快将GPR174抑制剂推向临床 [50] - 公司认为通过立法和行政努力，有望在2020年9月30日后确保OMIDRIA在Medicare Part B的单独支付 [21][22] 其他重要信息 - 公司提交了narsoplimab治疗干细胞移植相关TMA的滚动BLA的第一部分，预计明年上半年完成提交 [6] - OMIDRIA相关的多项临床研究成果发表，证明其在预防白内障手术并发症、减少阿片类药物使用等方面的益处 [11][13] - 10月1日，OMIDRIA获得永久J代码，有助于扩大在商业、Med Advantage、医疗补助保险公司以及办公室环境的单独支付 [20] - 预计本周众议院将推出两党法案，要求CMS为OMIDRIA等非阿片类治疗提供单独的医疗保险报销，参议院也计划在未来几周推出类似法案 [22][23] - 公司在欧洲获得EMA儿科委员会对narsoplimab的积极意见，为提交MAA铺平道路 [28] 问答环节所有提问和回答 问题1: 2020年CMS何时可能重新审视OMIDRIA的报销状态和OPPS纳入情况；narsoplimab ARTEMIS试验的临床站点数量和入组目标进展；是否评估过narsoplimab等化合物在视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）中的应用可能性 - CMS通过年度规则制定发布新规则，时间固定，但也可能有其他讨论或立法行动；ARTEMIS试验在美、欧和国际上约有90个站点启动，入组加速；NMOSD主要是替代途径疾病，公司未用MASP - 2抑制剂研究过，但会用MASP - 3进行研究 [63][64][66] 问题2: narsoplimab的临床医生准备情况以及对移植医学的影响；narsoplimab的潜在合作想法 - 目前干细胞移植相关TMA无有效治疗方法，narsoplimab有望成为首个获批药物，临床医生对此很期待，将为患者带来显著益处；公司不讨论合作情况，但鉴于项目和资产，预计会有合作兴趣，需看后续发展 [70][71][74] 问题3: J代码实施的初步影响以及能更好渗透的市场细分领域；永久直通报销解决方案的潜在时间线；若解决方案实现，是否会有额外商业化努力推动增长 - J代码有助于渗透商业、Med Advantage、医疗补助支付方和办公室环境，简化计费，报销顺利，能扩大用户和支付方基础；国会目前关注药品定价，解决报销问题需先解决此问题，预计参议院未来几周推出配套法案，公司目标是在直通报销到期前解决问题，但即使失去Part B单独支付，OMIDRIA也有其他市场；公司目标是让Med Part B患者持续获得OMIDRIA，相信能成功 [78][79][84] 问题4: narsoplimab的药代动力学和药效学研究是否是整体监管策略的一部分 - 该研究主要是探索性的，若能找到MASP - 2抑制和反应的生物标志物，将对所有MASP - 2抑制相关疾病研究有帮助 [88] 问题5: 是否预计通过“有权尝试”计划部署narsoplimab，以及可能的适应症 - 目前不考虑，公司通过同情用药计划为无法参加临床试验的患者提供药物，预计可预见未来将保持此做法 [94]