财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度OMIDRIA净销售收入为2180万美元，较去年第一季度增加2020万美元 [8] - 2019年第一季度净亏损2430万美元，合每股亏损0.50美元，其中包括600万美元（每股0.12美元）的非现金费用 [8] - 本季度现金、现金等价物和短期投资总体减少1330万美元，截至3月31日，公司有4720万美元可用于一般运营 [9] - 2018年第四季度和2019年第一季度，总体毛净扣除率相对稳定，从第四季度的28.4%略降至第一季度的27% [52] - 第一季度成本和运营费用为4100万美元，与去年第四季度的4050万美元基本持平 [52] - 第一季度利息支出为560万美元，符合预期，其中包括220万美元的非现金利息 [53] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 第一季度OMIDRIA净销售额与2018年第四季度基本持平，但批发商向客户的销售或发货量创历史新高，比2018年第四季度的历史最高水平高出14% [10] - 由于季度末是周末，正常的批发商补货转移到4月的前两天，这两天批发商购买的OMIDRIA净销售额约为240万美元 [10] 研发业务 - 公司正在推进narsoplimab（OMS - 721）的三个3期项目，分别用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（stem cell TMA）、免疫球蛋白A（IgA）肾病和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS） [20] - 正在进行小分子MASP - 2抑制剂的开发，预计本季度选择开发候选药物，并于明年开展口服MASP - 2抑制剂的临床试验 [40] - MASP - 3抑制剂OMS906的临床试验定于2020年上半年开始 [44] - PDE7抑制剂OMS527的1期单剂量和多剂量递增临床试验正在进行中，预计在接下来的季度完成，若成功完成1期，计划开展针对尼古丁成瘾的2a期研究 [46][47] - 公司正在开发针对GPR174的小分子化合物，专注于尽快进入临床 [48] 各个市场数据和关键指标变化 - OMIDRIA在美国市场的需求持续增长，在手术中心（ASCs）、医院门诊部和退伍军人事务部（VA）系统的使用率不断提高，ASC连锁机构的采购量也有所增加 [11] - 随着对stem cell TMA的认识和诊断的提高，该疾病的报告发病率在接受异基因干细胞移植的患者中约为40% [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 确保OMIDRIA获得CMS的永久单独支付，并扩大其在美国市场的使用，之后考虑拓展欧洲市场 [16][89] - 推进narsoplimab的三个3期项目，为其商业发布做准备，包括与意见领袖和支付方互动、制定健康经济学计划和定价策略等 [20][32][33] - 开发小分子MASP - 2和MASP - 3抑制剂，拓展补体靶点业务 [40][44] - 推进OMS527和GPCR平台项目的研发 [46][48] 行业竞争 - 在stem cell TMA治疗领域，narsoplimab是唯一获得FDA突破性疗法指定的药物 [20] - 在IgA肾病治疗领域，据公司所知，narsoplimab是唯一可以仅基于蛋白尿数据获得FDA完全批准的在研药物 [35] - 市场上缺乏小分子补体疗法，公司的小分子MASP - 2和MASP - 3抑制剂有机会占据市场 [40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 由于OMIDRIA需求持续增加以及在支付方方面取得的进展，2019年第二季度的销售有望再创历史新高 [11][19] - 基于与FDA的沟通和narsoplimab治疗stem cell TMA患者的数据，公司有信心其疗效和安全性数据将支持该药物的批准 [24] - 随着对stem cell TMA和内皮损伤综合征的认识不断提高，narsoplimab有望成为治疗这些疾病的有效药物，并拓展到其他相关适应症 [26][31] - 2019年有望成为公司真正变革的一年，公司目标是成为多产品商业公司 [99] 其他重要信息 - 公司正在敲定一项基于应收账款的最高5000万美元的信贷额度，如有需要可选择使用，借款利率为当前的基准利率5.5% [9][54] - 公司与剑桥大学合作的Omeros中心（OC3IR）正在积极探索MASP - 2和MASP - 3项目的其他适应症 [45] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待公司收入进展以及OMIDRIA相关情况 - 公司不关注盈利预测，预计2019年第二季度OMIDRIA销售将实现两位数增长，增长原因包括需求增加、临床试验和临床数据的认可以及报销情况的改善 [61][62] 问题2: narsoplimab在临床方面的反馈以及医生对当前标准治疗的看法 - 临床医生对narsoplimab治疗stem cell TMA的反馈积极，目前该疾病没有标准治疗方法和获批药物，narsoplimab有望成为首个获批药物，且有望治疗更广泛的内皮损伤综合征相关疾病 [64][67] 问题3: 老年白内障或晶状体置换手术患者在非阿片类替代治疗方面的情况 - 多项研究表明老年患者使用阿片类药物风险增加，重复暴露会导致阿片类药物需求增加和疼痛评分恶化，即阿片类药物诱导的痛觉过敏，OMIDRIA减少阿片类药物需求和术后疼痛的研究结果很重要 [69][70] 问题4: 获得J代码临时批准到获得永久报销的过程，以及stem cell TMA如何为narsoplimab开辟其他适应症，对与FDA商定终点有何影响 - 在J代码分配之前，公司继续使用C代码，一些支付方不接受C代码报销，J代码有助于提高报销便利性，但J代码与永久单独支付没有必然联系，公司将继续与CMS合作，相信基于临床数据OMIDRIA应获得单独支付 [74][76] - stem cell TMA是内皮损伤综合征的一部分，公司计划将narsoplimab扩展到该综合征的其他组成部分，如移植物抗宿主病（GvHD）、静脉闭塞性疾病（VOD）等，还关注与凝集素途径相关的其他适应症，如缺血再灌注损伤等，公司认为MASP - 2抑制剂在这些领域有很大的治疗潜力 [78][80] 问题5: CME适应症数据如何影响OMIDRIA的价值主张和营销策略，以及对扩大报销的前景有何影响 - CME是白内障手术最可怕的并发症之一，OMIDRIA能显著降低其发生率且无需使用类固醇，这一数据对争取永久单独支付很重要，所有临床数据都有助于向CMS、医疗优势和商业支付方证明OMIDRIA的价值，公司将在FDA允许的范围内扩大营销努力，确保医生了解药物的功效 [85][87][88] 问题6: OMIDRIA在美国以外特别是欧洲市场的商业化进展以及潜在欧洲分销商的兴趣 - 公司目前的重点是扩大OMIDRIA在美国的使用并获得永久单独支付，之后再考虑拓展欧洲市场，临床数据将有助于向欧洲市场过渡 [89] 问题7: narsoplimab的滚动BLA提交预计有多少组件以及每个组件的内容，商业级生产准备情况，以及ARTEMIS研究完成入组的时间线 - 滚动BLA提交将采用通用技术文档模块，共五个，但具体内容需咨询监管部门，滚动提交可让FDA边接收边审查，节省时间 [92] - 公司的narsoplimab商业生产由世界一流的合同制造商负责，生产可重现且已具备规模化能力，有信心满足临床和CMC要求 [93] - 公司尚未公布ARTEMIS研究完成入组的时间，相关信息将在会议展示和出版物中披露，基于蛋白尿数据获批可显著缩短或加快获批时间，公司希望基于蛋白尿数据获得完全批准，若为加速批准，需后续提供GFR数据，目标是尽快让药物上市治疗IgA患者 [94][95]