财务数据和关键指标变化 - 2018年第四季度OMIDRIA净销售额达2200万美元，为迄今最高季度营收，同比增长59%；全年营收2990万美元，较2017年下降54% [7][8] - 2018年第四季度净亏损2350万美元，合每股亏损0.48美元，包含非现金费用490万美元，合每股0.10美元 [7][8][67] - 截至2018年12月31日，公司有6050万美元可用于一般运营，还获应收账款信贷额度初始批准，可借最高5000万美元 [9] - 2018年11月，公司发行2.1亿美元无担保可转换优先票据，购买上限期权消除稀释风险，用1.46亿美元净收益偿还债务，记录1300万美元债务清偿损失和1300万美元所得税收益 [74][75] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 2018年第四季度销售渠道出货量为迄今最高季度，批发商库存与历史水平一致，12月周净销售年化运行率约1亿美元 [10][11] - 2019年第一季度销售渠道出货量较2018年第四季度同期呈低两位数增长 [20] narsoplimab业务 - 推进三项针对narsoplimab的3期项目，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（stem cell TMA）、IgA肾病和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS） [24] - 与FDA就stem cell TMA的生物制品许可申请（BLA）达成简化提交路径，预计临床数据将支持药物获批 [25][28] - IgA肾病2期试验第二批患者扩展随访显示积极数据，3期试验ARTEMIS - IGAN继续招募，有望获美欧批准 [39][45][46] - aHUS的3期单臂开放标签临床试验继续招募 [49] OMS906业务 - 临床前研究表明，全身性给药可持久抑制补体系统替代途径，预计2020年初开始临床试验 [53][56] OMS527业务 - 针对成瘾和强迫性障碍的1期临床试验正在进行，药物耐受性良好，药代动力学数据支持每日一次给药，预计今年二三季度完成1期试验，成功后将开展针对尼古丁成瘾的2a期研究 [58][59] GPCR平台业务 - 公司认为独家控制54个G蛋白偶联受体（GPCR），重点关注GPR174，计划投入大量药物化学资源优化小分子拮抗剂，尽快进入临床 [62] 各个市场数据和关键指标变化 - OMIDRIA在Medicare Part B患者、退伍军人健康、Medicare Advantage和商业保险计划中的销售均有增长，支付方团队已为其争取到至少80% - 85%的Med Advantage和商业保险受益人的覆盖 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 OMIDRIA战略 - 确保在2020年10月当前直通支付状态到期后，继续从CMS获得该药物的单独支付 [22] narsoplimab战略 - 以stem cell TMA为首要目标获得批准，预计IgA肾病和aHUS随后获批，同时开发小分子MASP - 2抑制剂，拓展药物应用范围 [24][99] 其他业务战略 - 开发选择性小分子MASP - 3抑制剂和双特异性MASP - 2 MASP - 3抑制剂 [56] - 完成OMS527的1期试验后开展针对尼古丁成瘾的2a期研究，并考虑拓展至其他成瘾形式 [59][86] - 投入资源优化GPR174小分子拮抗剂，进入临床 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - OMIDRIA方面，临床数据证明其疗效和安全性，市场需求强劲，预计2019年净销售额将大幅超过2018年底的1亿美元年化运行率 [12][21] - narsoplimab方面，与FDA的讨论取得进展，有望在stem cell TMA、IgA肾病和aHUS等适应症上获批，满足未满足的医疗需求 [25][45][49] - 其他业务方面，OMS906、OMS527和GPCR平台项目进展顺利，具有良好的发展前景 [56][59][62] 其他重要信息 - 公司董事会新增Tom Bumol博士，他在免疫学和生物技术开发领域经验丰富，有望为公司成功做出贡献 [63][64] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: narsoplimab治疗IgA肾病主要终点扩展后如何分析，是否分层及对研究效力的影响 - 公司不打算分层，认为研究效力不受影响，研究已具备足够效力 [82][83] 问题2: OMS527的开发战略，是否会并行拓展其他成瘾形式 - 公司最初专注尼古丁成瘾，因有明确路径可参考，但也会认真考虑拓展至其他成瘾形式，如阿片类成瘾 [85][86] 问题3: OMIDRIA目前的支付方覆盖患者总数 - 100%的Medicare Part B患者（约占白内障手术患者的45% - 50%）、80% - 85%的Medicare Advantage患者（约占25% - 30%）和80% - 85%的商业保险患者（约占20% - 25%）被覆盖，总计超过85% - 90% [88][89] 问题4: OMIDRIA未来发展的预期和指导 - 预计2019年持续增长，净销售额将大幅超过2018年底的1亿美元年化运行率，增长因素包括医院销售团队、支付方团队的努力以及相关研究成果的发布 [91][92] 问题5: 如何向投资者简化解释narsoplimab的多适应症开发模式 - 公司有多个目标适应症，首要目标是stem cell TMA获批，随后是IgA肾病和aHUS，且认为MASP - 2抑制剂应用广泛 [97][99] 问题6: 支付方对narsoplimab的反馈 - 目前讨论支付方反馈尚早，但stem cell TMA是超罕见适应症，治疗成本高，随着进展会有更多定价相关信息 [101][102] 问题7: OMIDRIA获得永久报销的活动及stem cell TMA的BLA提交时间 - OMIDRIA获得永久单独支付的努力有行政和立法两方面，2019年OPPS最终规则提供两条途径；stem cell TMA的BLA提交目标是尽快，预计时间会提前，不太可能在2020年后 [105][106][111] 问题8: OMIDRIA的欧洲销售预期、是否增加眼科产品、OMS906进入临床的限制因素及GPR174的潜在适应症 - OMIDRIA目前专注美国市场，后续开展欧洲市场；公司会评估增加眼科产品的机会；OMS906预计2020年初进入临床，关键里程碑包括抗体扩大生产、临床前研究、IND或CTA提交等；GPR174可能广泛应用于肿瘤治疗，包括实体瘤和液体瘤 [115][117][123] 问题9: 债务提前清偿损失是否会再次出现、应收账款信贷额度可用金额及现金资源能否支持盈利 - 1300万美元的债务提前清偿损失是一次性的，不会再次出现；应收账款信贷额度最高5000万美元，基于第四季度销售情况，目前可额外获取约2000万美元；公司目标是通过OMIDRIA销售实现现金流中性和盈利，预计2019年无需额外资金，且有其他资金选择 [124][125][126]