财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度公司获得0.7百万美元的赠款收入，该赠款来自2017年10月CERN授予加州大学圣地亚哥分校医学院研究人员的1830万美元赠款，公司预计在整个赠款期内通过研究子赠款获得约1400万美元的开发里程碑款项 [15][16] - 2021年第一季度公司总运营费用为670万美元，其中研发费用为390万美元，一般及行政费用为280万美元 [17] - 2021年第一季度公司净亏损为590万美元，基本和摊薄后每股亏损0.12美元 [18] - 截至2021年3月31日，公司拥有1.112亿美元现金及现金等价物，预计这些资金足以支持公司运营至2023年，公司已发行4940万股普通股 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤药物研发业务 - Cirmtuzumab联合紫杉醇治疗晚期HER2阴性乳腺癌的更新中期临床试验结果在AACR年会上公布，客观缓解率为57%，毒性特征良好，与历史单药紫杉醇治疗结果相比表现优异，该试验预计很快完成，将再招募一名可评估患者，使可评估患者总数达到15名 [8][21] - Cirmtuzumab在卵巢癌临床前研究中显示出单药活性，并增强了常用化疗药物的抗增殖作用，包括对铂耐药细胞，相关数据在AACR年会上展示，预计2021年下半年将获得更多ROR1表达肿瘤的临床前数据 [9][22][23] - Cirmtuzumab联合依鲁替尼治疗套细胞淋巴瘤（MCL）或慢性淋巴细胞白血病（CLL）的临床试验持续推进，相关临床数据更新将在2021年6月7日的ASCO会议上展示 [9][23] 细胞疗法业务 - 公司与瑞典卡罗林斯卡学院达成研发合作，推进新型ROR1靶向CART和CAR - NK细胞疗法从实验室到临床的转化，还与Lentigen Technology达成协议，制造临床级慢病毒载体以支持和加速公司的ROR1靶向CART细胞疗法项目 [12] - 公司预计在2022年上半年用ROR1 CART细胞疗法治疗首位患者 [24] 小分子抑制剂业务 - TK216是公司研发的靶向E26转化特异性（ETS）家族癌蛋白的小分子抑制剂，其更新的临床数据已被接受在2021年ASCO会议上进行口头报告，相关临床数据将在2021年6月4日上午11:30（东部标准时间）展示，预计2021年下半年将获得更多ETS驱动肿瘤的临床前数据 [13][24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于为有严重未满足医疗需求的癌症患者开发新型疗法，推进强大的产品管线，专注于癌症发生和/或进展相关的生物途径 [7] - ROR1在肿瘤领域成为日益受关注的靶点，2020年末有两笔重大收购涉及ROR1靶向抗体药物偶联物（ADC），公司认为自身拥有针对ROR1最先进和多样化的管线之一 [10] - 公司将对乳腺癌等多个适应症进行全面评估，根据市场条件、监管途径、竞争格局、科学和临床考虑因素确定优先级，并计划在今年晚些时候举办分析师日，阐述对乳腺癌和其他适应症的优先级设定及潜在临床试验细节 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司拥有强大的资产负债表，未来一年有多个潜在催化剂，明确优先部署财务和运营资源，开发针对罕见和常见癌症的有前景的候选药物 [27] 其他重要信息 - 公司正在招聘全职首席医疗官（CMO），目前招聘进展顺利，有望在不久的将来宣布招聘到具有丰富肿瘤学经验的全职CMO [31][32] - 公司与无锡生物制药合作生产抗体，近期成功生产出一批抗体，其滴度、产量和纯度均为历史最佳，目前抗体供应充足，至少可满足两年的需求 [69] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 全职首席医疗官（CMO）招聘情况、管线情况，以及在与FDA讨论前还需要哪些额外数据集 - 公司对全职CMO的招聘过程感到满意，目前有优秀的候选人，预计不久后能宣布招聘到具有丰富肿瘤学经验的全职CMO，公司正在与FDA就套细胞淋巴瘤的潜在加速批准和完全批准替代方案进行对话，若讨论顺利，有望在今年下半年有相关进展 [31][32][33] 问题2: 推进乳腺癌试验的计划以及未来试验中想纳入的患者类型 - 目前HER2阴性乳腺癌研究中的患者大多经过大量预处理，公司正在对乳腺癌等多个适应症进行全面评估，确定优先级，并计划在今年晚些时候举办分析师日，阐述相关想法 [35][36] 问题3: 为TK216制定潜在快速上市策略的参考案例以及在其他适应症方面的情况 - 公司认为Epizyme的TAZVERIK在上皮样肉瘤单臂研究中获得FDA快速批准是一个潜在的最佳案例类比，适用于有大量未满足医疗需求的罕见肉瘤 [38] 问题4: 套细胞淋巴瘤（MCL）患者入组进展、TK216入组情况以及在尤因肉瘤研究中如何限制大量预处理患者群体 - TK216入组情况良好，作为2期扩展队列的一部分持续进行，将在ASCO会议上公布扩展队列的更新数据，MCL的2期扩展队列入组情况也很好，CLL接近完成入组，将对患者进行长期随访并在每次更新中展示数据 [46][49] 问题5: 何时启动实体瘤的1/2期试验 - 公司有可能在今年晚些时候或明年年初启动实体瘤的额外临床试验，但目前尚未积极开展相关研究，开启一项研究可能需要超过六个月的时间 [57] 问题6: 在ASCO会议上，cirmtuzumab联合依鲁替尼以及TK216患者数量增加后能期待哪些数据 - 相关数据处于保密状态，但预计在MCL和尤因肉瘤方面，与之前披露的数据相比，ASCO会议将报告大量新患者的数据 [58] 问题7: 是否可以修改2期试验以进行注册，以及向FDA提出了哪些试验设计建议 - 目前不太可能继续现有研究，更有可能开展一项具有注册潜力的新研究，公司已与FDA讨论了单臂和随机研究以及各种对照组，最有可能的设计是新的随机研究 [59] 问题8: 实体瘤临床前数据涉及的适应症、组合情况，以及卵巢癌中的协同效应在人体试验中的实施方式 - 公司正在对实体瘤进行排序评估，考虑的例子包括卵巢癌联合紫杉醇或铂类、肺癌联合依鲁替尼、乳腺癌联合紫杉醇，这些肿瘤中ROR1表达高，且在临床前模型中已证明了ROR1活性和cirmtuzumab活性 [64][65] 问题9: ROR1 CART项目在中国的进展、COVID - 19情况以及在2022年初启动前需要完成的工作 - 公司在中国内外都取得了重大进展，上海医药的同事进行了大量临床前工作，有专门的生物制剂团队负责CART项目，上海医药宣布投资20亿美元在上海建设300万平方英尺的生物科技园区，其中包括ROR1 CART和cirmtuzumab项目，公司内部各方面的CART项目也进展顺利 [66][67] 问题10: 抗体供应情况，是否足以满足所有正在进行和计划中的试验 - 抗体供应良好，公司最近成功生产出一批抗体，其滴度、产量和纯度均为历史最佳，目前的抗体供应至少可满足两年的需求，公司对与无锡生物制药的合作感到满意 [69]