财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度公司获得赠款收入160万美元，全年赠款收入340万美元 [28] - 2020年第四季度总运营费用450万美元，全年总运营费用2090万美元 [29] - 2020年第四季度研发费用300万美元，全年研发费用1250万美元；第四季度一般及行政费用150万美元，全年一般及行政费用850万美元 [29] - 2020年第四季度净亏损260万美元，即每股基本和摊薄亏损0.09美元；全年净亏损1720万美元，即每股基本和摊薄亏损0.85美元 [30] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为1.167亿美元，其中包括第四季度筹集的1.09亿美元总收益；公司已发行普通股4880万股 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 西妥木单抗（cirmtuzumab）业务线 - 2020年第四季度推进了西妥木单抗的开发，该药物是一种研究性、潜在的同类首创人源化单克隆抗体 [9] - 2020年12月，在ASH 2020虚拟年会上公布了西妥木单抗联合依鲁替尼治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的I/II期临床试验数据，15例患者的完全缓解率为47%，总体最佳客观缓解率（ORR）为87%，高于之前在ASCO 2020上报告的83%；6例患者（40%）达到部分缓解，2例患者病情稳定，总最佳临床获益率为100%；中位无进展生存期（PFS）在中位随访超过12个月后尚未达到，95%置信区间高于17.5个月 [12][13] - 历史数据显示，370例复发难治性MCL患者接受单药依鲁替尼治疗的客观缓解率为66%，完全缓解率为20%，中位PFS为12.8个月，其PFS的95%置信区间为8.5 - 16.5个月，与西妥木单抗联合依鲁替尼的PFS置信区间不重叠 [14] - 在ASH会议上还公布了西妥木单抗联合依鲁替尼治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的数据，50 - 60例患者中49例接受该联合治疗，总体最佳客观缓解率为92%，包括1例完全缓解患者；4例患者病情稳定，总临床获益率为100%；19例初治CLL患者在中位随访16.5个月后中位PFS未达到，复发难治性CLL患者在中位随访17个月后中位PFS为29.5个月 [16] - 西妥木单抗联合紫杉醇治疗HER2阴性乳腺癌的Ib期研究者发起的研究正在进行患者招募，此前公布的结果显示客观缓解率为57%，与单独使用紫杉醇的已知安全性相比，没有新的或加重的不良事件 [18] ROR1靶向CAR - T细胞疗法业务线 - 公司与瑞典斯德哥尔摩卡罗林斯卡学院达成研发合作，推进新型ROR1靶向CAR - T和CAR - NK细胞疗法从实验室走向临床 [19] - 公司与Lentigen Technology达成协议，制造慢病毒载体以支持和加速ROR1靶向CAR - T细胞疗法项目 [20] - 公司计划在2021年下半年在中国启动ROR1靶向CAR - T细胞疗法的首次人体研究 [21] TK216业务线 - 2020年第四季度，公布了TK216治疗复发难治性尤因肉瘤的I/II期临床试验的临床数据更新 [22] - 截至2020年10月16日，23例可评估患者在推荐的II期剂量下接受治疗，2例患者（9%）达到完全缓解，包括1例手术完全缓解，这2例患者在研究中分别超过1.5年和8个月仍无疾病证据；最佳客观缓解率为9%；8例患者病情稳定，疾病控制率（CR + 部分缓解 + 病情稳定）为43% [23] - TK216治疗总体耐受性良好，剂量限制性毒性可通过骨髓抑制控制，无明显脱靶毒性 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于为有严重未满足医疗需求的癌症患者开发新型疗法，推进强大的产品管线，专注于癌症发生和/或进展相关的生物途径 [8] - 基于西妥木单抗联合依鲁替尼治疗复发难治性MCL的中期临床结果，公司正在与美国FDA沟通，寻求潜在的加速批准途径 [15] - 公司计划在2021年第二季度公布西妥木单抗联合依鲁替尼治疗MCL和CLL的I/II期试验的更多数据，以及西妥木单抗联合紫杉醇治疗HER2阴性乳腺癌试验的临床数据 [17][18][32][33] - 公司计划在2021年第二季度公布TK216治疗复发难治性尤因肉瘤的I/II期试验的临床数据更新，以及其他ETS驱动肿瘤的临床前数据 [25][33] - 2020年底，默克收购了VelosBio Ag.，勃林格殷格翰收购了NBE - Therapeutics，这两家公司都在开发针对ROR1的药物，提高了ROR1作为癌症靶点的关注度 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官表示公司资产负债表强劲，2021年有多个潜在催化剂，明确优先将财务和运营资源投入到罕见和服务不足癌症的有前景的候选产品中 [35] 其他重要信息 - 2020年第四季度，公司通过两次承销发行筹集了总计1.09亿美元的总收益，预计这些资金将支持公司运营至2023年 [26] - FDA授予公司西妥木单抗治疗MCL和CLL的孤儿药资格 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 西妥木单抗联合依鲁替尼治疗MCL的潜在加速批准途径是否可能在今年实现，还是更可能在2022年实现？ - 公司首席执行官表示FDA难以预测，如果能较快完成与FDA的讨论和谈判，可能在今年宣布监管快速通道，但时间会给出答案 [39][40] 问题2: 关于CIRM赠款在2021年的确认时间，以及全年的研发总支出情况如何？ - 公司首席财务官表示历史上未提供且不计划提供具体的季度或年度支出或赠款收入指导，CIRM赠款总子奖金额为1400万美元，子奖还有约五个季度，预计相关研究部分将在2022年3月前完成 [41][42] 问题3: 鉴于西妥木单抗在实体瘤的初步结果，是否计划进一步探索该药物用于血液系统恶性肿瘤？ - 公司首席执行官表示会，ROR1在血液系统恶性肿瘤和实体瘤上均有表达，弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是公司尚未开展工作但感兴趣的癌症，正在进行一些临床前研究 [45] 问题4: 正在进行的试验以及计划的扩展队列的患者招募情况如何，疫情是否造成困难？ - 公司首席执行官表示像所有生物技术公司一样，公司确保临床项目在疫情期间保持稳健；尤因肉瘤患者的招募情况良好，疫情期间的招募人数高于疫情前；套细胞淋巴瘤患者的招募有所放缓，因为MCL患者年龄较大且有合并症，担心感染新冠，存在前往医疗中心的顾虑，但仍在继续招募，并将公布更多患者的结果 [46][47] 问题5: 与卡罗林斯卡学院的合作有哪些最新进展？ - 公司首席执行官表示合作正在进行中，双方正在共同开展工作、交流信息和材料；卡罗林斯卡学院在自然杀伤细胞领域有深厚的专业知识，NK细胞在此被发现，他们在基于T细胞和NK细胞的细胞免疫治疗方面有丰富的经验和专业知识；合作正在推进，公司期待在今年适时更新CAR - T项目的进展 [48]