研发进展 - Passage Bio的PBGM01项目针对GM1神经节苷脂症，正在进行全球Phase 1/2 Imagine-1试验，已获得多个全球监管机构的批准[15] - PBGM01在Cohort 1的中期数据显示，患者的β-gal活性在治疗后均高于自然历史研究(NHS)患者值，且无严重不良事件[17] - PBKR03项目针对克拉贝病，正在进行全球Phase 1/2 GALax-C试验，专注于早期婴儿型克拉贝病[32] - PBFT02项目针对额外的神经退行性疾病，包括前额叶痴呆和肌萎缩侧索硬化症[5] - PBFT02的临床开发显示出在非人灵长类动物研究中，脑脊液中PGRN浓度增加超过正常人类脑脊液PGRN浓度的50倍[37] - PBML04在小鼠模型中显示出剂量依赖性地减少功能下降并增加生存率[44] - PBKR03的给药途径为脑脊髓腔内给药，使用AAVhu68载体，试验持续2年，后续跟踪3年[33] - PBML04针对代谢性白质营养不良（MLD）的IND申请预计在2022年中提交[55] - PBGM01的临床开发显示出良好的耐受性和积极的安全性特征，正在招募Cohort 2和Cohort 3[17] 财务状况 - 截至2021年12月31日，公司现金余额约为3.16亿美元，足以支持运营至2023年底[56] 未来展望 - 公司计划到2024年底，目标实现3个注册研究项目和2-3个临床阶段项目[57] - Passage Bio的目标是通过开发突破性疗法来改变中枢神经系统疾病患者的生活[3] 合作与扩展 - Passage Bio与Penn GTP的合作，致力于开发下一代基因疗法，拥有350多名全职员工[4] - 公司与GTP的合作致力于推进罕见疾病和中枢神经系统疾病的基因治疗研究[57] 产品管线 - Passage Bio的管线包括8个额外的中枢神经系统(CNS)项目许可选项，涵盖罕见和大型患者群体[6] - Passage Bio的研发管线包括5个针对儿童的罕见单基因疾病项目和4个针对成人的罕见单基因疾病项目[6] 市场信息 - C9orf72型肌萎缩侧索硬化症（ALS）预计全球病例约为5000例[51]