业绩总结 - 公司在临床阶段有3个疗法，专注于罕见和大型中枢神经系统疾病[5] - 2021年6月30日，公司的现金余额为4.08亿美元，预计可支持运营至少24个月[69] 用户数据 - GM1神经节苷脂症的全球发生率约为每10万活产中有1例，且目前没有批准的疾病修饰疗法[15] - 克拉贝病的全球发生率约为每10万活产中有2.6例，且目前没有批准的疾病修饰疗法[33] 新产品和新技术研发 - PBGM01项目针对GM1神经节苷脂症，已获得FDA的孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道认证[18] - PBKR03项目针对克拉贝病，已获得FDA、MHRA（英国）和加拿大卫生部的全球临床试验监管批准[35] - 公司采用下一代AAVhu68载体，直接将功能性基因递送至大脑和外周组织[18][35] - PBFT02在非人类灵长类动物研究中显示出CSF中PGRN浓度超过正常人类的50倍[49] - PBFT02治疗后，脑区内的CD68水平显著降低，反映出炎症水平的下降[57] 临床试验进展 - PBGM01的初步安全性和30天生物标志物数据预计在2021年第四季度公布[29] - PBKR03的全球1/2期临床试验预计在2021年第四季度开始招募首位患者[43] - PBFT02的临床试验预计在2021年第四季度启动[49] 市场扩张和合作 - 公司在其管道中有17个项目许可选项，专注于中枢神经系统疾病[6] - 公司在临床试验招募方面与患者倡导团体和医疗专家建立了强有力的合作关系[12] 临床效果 - AAV治疗的犬模型显示出显著的临床益处，包括完全的表型恢复和生存率延长[41] - 在AAV治疗的犬模型中，所有接受治疗的犬只在中枢神经系统和外周神经的髓鞘化方面均有改善，神经传导速度与野生型犬相当[41] - PBKR03在6个月后显示出脑、肝脏和血清中GALC活性增加[39] - AAV治疗的犬模型中，CSF中的心理素水平显著降低[39] - PBFT02在高剂量下显示出对脑区内脂褐素积累的抑制[51]