财务数据和关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券约为4.38亿美元，较2020年12月31日的3.05亿美元有所增加 [36] - 研发费用从2020年第一季度的1300万美元增加到2021年第一季度的2500万美元，主要由于临床制造成本增加500万美元，临床开发和专业服务费用增加40万美元，设施和其他成本增加60万美元 [37] - 人事相关成本增加900万美元，包括一次性基于股票的补偿费用500万美元 [38] - 一般及行政费用从2020年第一季度的480万美元增加到2021年第一季度的1250万美元，主要由于人事相关和基于股票的补偿费用增加400万美元 [40] - 2021年第一季度净亏损为3900万美元，而2020年第一季度为1800万美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - GM1项目：已在全球Imagine-1试验中为第一位患者给药，预计在2021年第四季度报告初始安全性和30天生物标志物数据 [12][18] - Krabbe项目：预计在2021年第三季度为第一位患者给药，并在2022年上半年报告初始数据 [12][24] - FTD-GRN项目：预计在2021年第二或第三季度为第一位患者给药，并在2022年上半年报告初始数据 [12][31] 各个市场数据和关键指标变化 - GM1项目已在美国、英国、加拿大和巴西获得监管批准 [21] - Krabbe项目已获得美国FDA、英国MHRA和加拿大卫生部的监管批准 [23] - FTD-GRN项目已获得美国和加拿大的监管批准 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略基于四个支柱：与宾夕法尼亚大学基因治疗项目的合作、广泛而强大的管线、正在建设的集成制造供应链以及坚实的公司基础 [9] - 公司认为其项目在疾病领域具有高度差异化，竞争有助于提高对这些罕见疾病的认识 [17] - 公司正在通过合作伙伴关系和倡议支持患者识别和招募，包括在三大洲的卓越中心建立临床试验站点、提供免费基因筛查以及与倡导团体合作 [13][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID-19对站点开放产生了一些影响，包括与各种调查审查机构或伦理委员会的会议延迟，以及站点医院的员工水平 [11] - 公司预计现金、现金等价物和有价证券将支持至少未来24个月的运营 [36] - 公司正在通过合作伙伴关系和倡议支持患者识别和招募，以应对COVID-19带来的挑战 [13][22] 其他重要信息 - 公司计划在第二季度开设其基因治疗制造研发站点 [34] - 公司已任命Eliseo Salinas为首席研发官，他拥有超过30年的制药和生物技术行业经验 [33] - 公司已任命Maxine Gowan为董事会成员，她拥有丰富的上市公司领导和临床开发专业知识 [34] 问答环节所有的提问和回答 问题: GM1项目的第二位患者何时可以入组？ - 第二位患者入组的时间间隔为60天，以确保有足够的安全随访 [47] - 公司已确定一些有兴趣入组的患者，并正在进行资格评估，但尚未确定下一位患者 [51] - 第一位患者入组的站点可能没有能力在未来一两个月内入组另一位患者，但其他站点即将上线 [52] 问题: GM1项目2021年第四季度的时间表是否完整？ - 公司通过与每个站点的进一步互动，对时间表进行了调整，并考虑到COVID-19的影响 [57] - 公司对2021年第四季度的时间表感到满意，并正在密切关注站点启动和患者识别 [53] 问题: FTD项目的竞争情况如何？ - 公司尚未看到其他项目的显著变化，但注意到基因治疗研究的临床站点启动缓慢 [61] - 公司正在通过合作伙伴关系和倡议支持患者识别和招募，以应对竞争 [83] 问题: GM1和Krabbe项目的生物标志物数据何时可见？ - 对于GM1，预计在30天内测量β-半乳糖苷酶活性，神经丝轻链（NFL）数据至少需要90天，MRI和EEG效果需要一到两年 [66] - 对于Krabbe，预计在30天内测量GAL-C，心理素（psychosine）至少需要90天，神经传导研究和MRI效果需要更长时间 [70] 问题: 新的CMC研发站点是否能够生产临床材料？ - 该站点最初将配备最先进的分析能力，用于活性开发和验证、生物标志物测定开发和验证以及临床产品测试，但不会生产临床供应 [73] - 未来可能会增加额外的实验室或TT&P设施，以满足供应链的需求 [74] 问题: FTD项目的患者识别策略是什么？ - 公司正在与全球领先的学术站点合作，并与InformedDNA合作提供免费的基因检测和咨询 [82][83] - 估计不到10%的FTD患者携带GRN突变已被识别 [101] 问题: COVID-19对时间表的影响及风险缓解策略？ - 主要影响来自伦理审查委员会和IRB的延迟，公司正在通过与制造合作伙伴Catalent、CROs和宾夕法尼亚大学的密切合作来缓解风险 [87][91] 问题: GM1项目的早期安全数据是否有任何读取？ - 公司不会评论任何中期信息，将在今年晚些时候报告队列水平数据 [108] 问题: GM1项目的筛选失败率如何？ - 目前没有正式的筛选失败率数据，因为患者正在通过网络和调查进行评估，正式的筛选发生在患者到站点进行最终评估时 [109]