业绩总结 - Passage Bio目前针对790多种罕见的单基因中枢神经系统疾病，且这些疾病的治疗选择极为有限[6] - 截至2020年9月30日，公司现金余额为3.35亿美元，预计可支持运营至2023年[65] - Passage Bio拥有约300名全职员工，致力于前沿基因治疗研究[78] 用户数据与临床试验 - PBGM01针对婴儿型GM1神经节苷脂症，预计在2021年第一季度开始首位患者的入组[18] - Imagine-1试验将包括早期婴儿型（发病年龄<6个月）和晚期婴儿型（发病年龄6-24个月）患者[25] - 公司预计在2021年上半年启动针对克拉贝病的PBKR03临床试验[39] - FTD-GRN患者的PBFT02预计在2021年上半年启动临床试验，针对GRN基因突变的早发性痴呆[42] 新产品与技术研发 - PBGM01已获得FDA和MHRA的监管批准，用于全球1/2期临床试验项目[18] - PBGM01在小鼠模型中显示出稳定的剂量依赖性β-半乳糖苷酶活性增加，且在脑、脑脊液和外周组织中均有显著改善[20] - PBKR03在克拉贝犬模型中显示出显著的治疗效果，包括完全表型恢复和生存率提高[39] - PBFT02在非人灵长类动物研究中显示CSF PGRN浓度提高超过正常人类的50倍[42] 市场扩张与合作 - 公司与基因治疗制造领导者Catalent合作，确保灵活和可扩展的生产能力[61] - Passage Bio的研究支持了已获批准的基因治疗项目，包括Glybera®、Luxturna®和Zolgensma®[78] - Passage Bio的目标是通过开发突破性的基因疗法，改变罕见单基因中枢神经系统疾病患者的生活[6] 未来展望 - Passage Bio的管道中有17个项目许可选项，其中3个临床阶段疗法预计在2021年推出[9] - 公司计划在2021年第一季度启动针对婴儿GM1的PBGM01临床试验，并在2021年中期报告安全性和生物标志物数据[68] - PBKR03的主要终点为安全性和耐受性，次要终点包括CSF和血清GALC水平[39] - PBFT02的主要终点为安全性和耐受性，次要终点包括CSF progranulin水平和疾病生物标志物[52] 负面信息 - 全球克拉贝病的估计发生率为每10万出生2.6例，目前没有批准的疾病修饰疗法[31]