业绩总结 - Passage Bio预计到2023年现金流可持续，现金余额为3.35亿美元[6][72] - PBGM01在最高剂量下实现100%生存率，与GLB1 +/-车辆组一致[92] - PBGM01的生存率数据显示，最低两剂量与GLB1 -/-车辆组显著不同，p<0.0001[93] 用户数据 - PBGM01针对GM1的全球发病率估计为每10万活产中有0.5至1例[18] - PBKR03针对克拉贝病的全球估计发生率为每10万出生中有2.6例[55] 临床试验与研发 - Passage Bio预计在2021年第一季度启动PBGM01的1/2期临床试验[10] - PBFT02针对前额叶痴呆的临床试验预计在2021年上半年启动[39] - PBKR03的临床试验预计在2021年第一季度启动，针对婴儿型Krabbe病的患者进行单次ICM注射[64] - PBGM01的初步30天安全性和生物标志物数据预计在2021年中期报告[32] - PBFT02的临床试验设计为1/2期多中心开放标签单臂剂量递增研究，主要评估安全性和耐受性[48] 技术与产品表现 - PBGM01在小鼠模型中显示出剂量依赖性的生存率提高，最高剂量组达到100%生存率[26] - AAV1载体在非人灵长类动物中对脑脊液（CSF）中PGRN的表达水平提高了50倍，且比AAVhu68高出3-5倍[42] - AAV1载体在ependymal细胞的转导率为48%，显著高于其他载体[43] - 所有接受治疗的非人灵长类动物的CSF中人类PGRN蛋白的生产水平超过健康人对照组的水平[43] - PBKR03在自然发生的狗模型中显示出完全的表型恢复，体重和神经传导速度与野生型狗相当[62] - PBKR03治疗在自然发生的Twitcher小鼠和犬模型中显示出脑和外周器官GALC活性增加[107] - 治疗犬的神经传导速度与野生型犬相似，显示出良好的治疗反应[112] - PBKR03治疗的犬在28周时显示出髓鞘化改善和神经炎症减少[113] 合作与团队 - Passage Bio与宾夕法尼亚大学的基因治疗项目和孤儿疾病中心建立了合作关系[5] - Passage Bio的领导团队在罕见疾病和基因治疗领域拥有深厚的经验[8]