财务数据和关键指标变化 - 2019年第四季度和全年持续经营业务的合并财务结果中，收入分别为1700万美元和9070万美元 [42] - 2019年第四季度和全年的A类部门EBITDA亏损（含公司成本）分别为3780万美元和1.444亿美元，其中Precigen和ActoBio分别为3020万美元和1370万美元，MBP Titan和Trans Ova Genetics分别为3670万美元和630万美元 [44] - 2019年归属于Precigen股东的合并亏损为3.223亿美元，即每股2.09美元，其中与已终止经营业务相关的为1.162亿美元，即每股0.75美元，还产生了2960万美元的非现金商誉减值费用 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 医疗业务 - UltraCAR - T平台的3005项目在实体肿瘤卵巢癌一期临床研究中，正在招募IP组第二批患者，制造成功率100%，低剂量组患者的初步动力学结果令人鼓舞，预计2020年下半年提供IP组初步数据，并在医学会议上展示临床前数据 [31][32] - 3006项目是首个在血液癌症中评估的UltraCAR - T疗法，已获FDA孤儿药研究认定，正在招募非淋巴细胞清除组第二批和淋巴细胞清除组第一批患者，制造成功率100%，初步动力学结果令人鼓舞，预计2020年下半年提供初步数据 [33] - AG013与合作伙伴Oragenics开展的头颈部癌症口腔黏膜炎二期试验，2019年第四季度完成患者招募，预计2020年上半年报告中期数据 [36] - AG019在1型糖尿病患者中的临床试验正在进行，2020年第三季度预计有中期数据读出 [36] - INXN - 4001是针对心力衰竭患者的新型基因疗法，预计2020年底完成试验 [37] - 2009是一款现成的AdenoVerse免疫疗法候选产品，预计NCI在2020年开始对患者给药 [38] 非医疗业务 - MBP Titan的技术平台有潜力通过甲烷生物转化平台将天然气升级为高价值碳输出，公司已实施效率措施，降低资本需求，目标是合作或出售该业务 [18][19] - Trans Ova是牛产业先进生殖技术的行业领导者，公司实施了效率和成本降低措施，预计其今年将成为Precigen的净资本贡献者，同时继续战略评估其选项 [20][21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注医疗保健，遵循四项关键原则运营：严格的财政责任，合理分配资本；以数据为驱动管理投资组合；快速执行，推动资产进入临床和注册研究；形成战略伙伴关系，推进或剥离资产 [13][15][16] - 评估剩余非控股资产战略，MBP Titan计划合作或出售，Trans Ova实施效率措施，预计今年成为净资本贡献者，同时继续评估选项 [18][21] - 公司拥有有前景的研究性基因和细胞疗法组合，包括UltraCAR - T、AdenoVerse免疫疗法和ActoBiotics治疗平台，专注于免疫肿瘤学、传染病和自身免疫疾病创新疗法开发 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对实现激进目标和为股东增值充满信心，预计现有资金可支持运营至2021年，将继续推进医疗资产发展，成为基因和细胞治疗领域主要参与者 [4][11] - 公司认为2020年是令人兴奋和充满希望的一年，有信心通过创新和专注的投资组合改变医疗格局 [49] 其他重要信息 - 公司从2018年第四季度开始向独立医疗保健公司转型，重新获得肿瘤资产权利，推进两个项目进入临床，开发了有前景的产品候选管线，巩固运营并加强科学团队 [6][7] - 公司进行了一系列资产剥离和交易，包括出售AquaBounty股份、EnviroFlight 50%权益等，剥离的非医疗业务在2019年产生4600万美元净现金运营费用和资本支出，通过股权发行筹集3500万美元资本 [9][10] - 公司财务报表中的持续经营不确定意见已被移除 [11] 问答环节所有提问和回答 问题1: 如何看待UltraCAR - T试验3005和3006项目今年晚些时候的数据读出，包括患者数量、数据成熟度以及对下一步或关键研究进展的影响 - 公司表示试验采用3 + 3 + 3剂量设计，完成剂量后将报告安全性和剂量数据，同时关注体内制造、T细胞持久性和扩增情况，预计2020年下半年展示中期数据，并继续通过1b期扩展患者群体 [53][54] 问题2: 如何看待AG013即将公布的中期结果，包括对患者的临床重要性、口腔黏膜炎终点的主观性控制以及对减少止痛药使用或延长放疗剂量的预期 - 公司称AG013是ActoBio平台的重要项目，一期研究显示可减少口腔溃疡和疼痛，二期试验采用随机设计，有安慰剂组和治疗组，基于一期数据获FDA快速通道认定，ActoBio平台在1型糖尿病试验中也有令人鼓舞的临床前和一期数据，预计2020年下半年报告二期a数据 [56][58] 问题3: 是否预计会有进一步的重组费用，如何看待现金和非现金支出 - 公司表示目前预计不会有进一步重组费用，截至1月底所有资产已转移至第三方，目前该方面无预期 [59] 问题4: 对于非肿瘤资产AG019和4001的长期规划，是否会进行授权许可 - 公司称会根据数据对投资组合进行优先级排序和决策，战略合作伙伴关系是重要原则，不会自行推进所有资产，会寻找能为股东带来最大价值的战略合作伙伴 [64][68][69] 问题5: 两个非控股资产何时剥离，考虑到目前它们有收入可支持管线开发，管线成熟时是否是剥离的合适时机 - 公司表示MBP Titan目前无收入，目标是合作或出售该资产，会适时报告进展；Trans Ova今年实施财政措施后将为Precigen带来资本，公司会战略评估其选项，确保其对Precigen保持现金正向贡献 [70][71][73]