市场概况 - 全球心力衰竭患者数量达到2500万[9] - 美国心力衰竭患者数量为600万[10] - 心力衰竭的全球经济负担为1080亿美元，美国为320亿美元[11] - 心力衰竭患者在诊断后五年内死亡率为50%[11] - 心力衰竭是65岁以上患者住院的主要原因[11] 产品研发 - INXN-4001是一种多基因质粒，旨在治疗心脏疾病，基于积极的体外、临床前和临床数据[30] - INXN-4001在猪模型中显示出心脏特异性递送，且绝对平均射血分数（EF）增加[39] - INXN-4001的第一阶段临床试验已成功招募12名患者[48] - INXN-4001的安全性在治疗前及治疗后3、6、9、12个月进行评估[46] - INXN-4001的两组患者分别接受80mg的剂量，使用不同的体积（40ml和80ml）进行递送[45] - 12名患者中，59%为缺血性心力衰竭，33%为非缺血性，8%为其他病因[52] - 58%的患者为NYHA心功能分级III和IV，42%为I和II级[52] - 6个月后，患者A的KCCQ评分从60%提高至90%[60] - 6个月后，患者B的KCCQ评分从29%提高至38%[60] - 6个月后，患者E的KCCQ评分从33%提高至75%[60] - 6分钟步行测试中，健康人群的平均步行距离为571米，稳定心力衰竭患者为395米[63] - LVEF正常范围为50%至70%，轻度功能障碍为40%至49%[66] - 目前尚未报告与INXN-4001相关的产品不良事件[54] 市场机会与融资 - 2018年心肌梗死患者数量为340万，市场机会估计为18亿美元[74] - 心脏基因治疗INXN-4001已完成I期临床试验的入组和给药[80] - TRIPLE-GENE正在探索推进INXN-4001及扩展心血管基因治疗管线的融资机会[80] 团队背景 - Dr. Patel在过去20年中获得超过1亿美元的主要资金支持，涉及NIH、DOD、DARPA等多个机构[98] - Dr. Reed在Intrexon的20多年任期内，参与了多个基因和细胞治疗技术的发明和收购[95] - Dr. Jaruga-Killeen在Intrexon的六年任期内，管理了多个跨部门的研究项目，涵盖健康、食品、环境和消费者相关的计划[96] - Mr. Samuelson在Precigen的主要职责包括资本配置和财务规划分析，专注于健康领域的并购和业务发展[97]