财务状况 - Precigen预计在2020年年底现金储备约为1.75亿美元，预计通过资产出售和股票购买获得资金[7] - Precigen的财务战略包括通过出售非医疗资产来增强财务实力，预计在2020年1月底完成与Third Security的交易[7] 临床试验与研发进展 - PRGN-3005 UltraCAR-T™在卵巢癌的第一阶段临床试验中，制造成功率为100%，预计在2020年下半年发布初步数据[31] - PRGN-3006 UltraCAR-T™在急性髓系白血病(AML)的第一阶段/第一b阶段临床试验中，制造成功率为100%，预计在2020年下半年发布初步数据[35] - 预计2020年下半年将发布AG019（ActoBiotics）在1型糖尿病的中期数据[22] - 预计PRGN-2009（OTS AdenoVerse免疫疗法）将在2020年启动第一阶段临床试验[24] - 2020年，AG013的二期临床试验中预计将发布中期数据[54] - 2020年，PRGN-2009的临床试验预计将启动，针对HPV相关癌症的免疫疗法[41] 产品与技术创新 - Precigen的非病毒UltraCAR-T™治疗可在基因转移后一天内交付给患者，显著降低了制造成本和治疗延迟[26] - AG013在头颈癌患者中，29%的反应者报告的溃疡性口腔黏膜炎（UOM）天数少于2天，而所有安慰剂组患者的UOM天数均超过2天[58] - AG013治疗组与安慰剂组相比，UOM的累计天数减少了35%[58] - AG019与低剂量抗CD3联合治疗在新发糖尿病小鼠中治愈率达到89%[60] - INXN-4001针对心力衰竭的三种效应基因设计，约有600万美国成年人患有心力衰竭[63] - INXN-4001的初步数据表明心脏功能改善且未出现产品相关的不良事件[64] 市场机会与需求 - 85-90%的急性髓性白血病（AML）患者在其细胞中表达CD33[38] - 2018年美国诊断出约20,000例复发或难治性AML患者[38] - 每年美国高风险骨髓增生异常综合症（MDS）的发病率超过10,000例[38] - Precigen的目标是开发具有生命拯救和成本效益的疗法，以满足未满足的医疗需求[14] 未来展望 - Precigen的临床管道包括多个临床和前临床候选药物，预计在2020年将有重要数据发布[22]