业务进展 - RUCONEST®在2023年第二季度恢复增长，预计2023年保持低个位数收入增长，2Q23收入同比增长2%，环比增长20%达5110万美元[44][69] - Joenja®于2023年3月24日获FDA批准，4月初在美国商业化，2Q23收入380万美元，60人入组，43人接受付费治疗[1][90] - 公司计划在2023年下半年披露leniolisib的第二个适应症，持续关注罕见病中后期授权或收购机会[1][35] 财务状况 - 2023年上半年总收入9743.8万美元，略高于2022年上半年的9676.3万美元；毛利润8763.9万美元，略低于2022年上半年的8785.7万美元[2] - 2023年上半年运营成本1.1851亿美元，高于2022年上半年的8216.6万美元；运营亏损836.4万美元，而2022年上半年运营利润2064.6万美元[2] - 2023年上半年净利润亏损1088.9万美元，而2022年上半年净利润1920.3万美元[2] 产品优势 - RUCONEST®是治疗急性遗传性血管性水肿（HAE）的成熟商业产品，过去12个月销售额超2亿美元，97%的急性发作只需一剂，93%的发作至少三天内得到控制[44][47] - Joenja®是针对活化磷脂酰肌醇3 - 激酶δ综合征（APDS）根源的免疫调节剂，在随机安慰剂对照试验中达到主要终点，长期开放标签扩展研究显示可减少感染率[51][59][60] 市场拓展 - Joenja®在欧洲预计2023年第四季度获CHMP意见，约2个月后获批；英国预计2023年第四季度向MHRA提交申请，约2个月后获批；已在加拿大、澳大利亚、以色列提交监管申请[1][65] - 公司加强领导团队，提名新董事会主席和任命首席商务官[39]