财务数据和关键指标变化 - Q1营收4250万美元，较去年下降9%，主要因HAE市场因素影响整个行业，这些因素已解决，公司已强劲复苏 [9][67] - 毛利润下降8%至3850万美元，运营成本从4000万美元增加到近5300万美元，主要因leniolisib和研发投资以及销售和营销成本增加 [67][81] - 运营利润和净利润减少，运营亏损1370万美元，净亏损1220万美元，销售从Q1转移到Q2，Q1未记录leniolisib（Joenja）收入，但Q2将改变 [82] - 现金从2.07亿美元降至Q1末的1.85亿美元，主要因经营活动净现金流出，现金损失1020万美元，营运资金增加1200万美元，融资活动现金流出因常规利息和租赁成本，有积极外汇影响 [70] 各条业务线数据和关键指标变化 RUCONEST业务 - Q1受HAE市场因素影响销售下滑，但3月和4月销售恢复，预计Q2销售增强，2023年营收将实现低个位数增长 [9][78] - 是治疗遗传性血管性水肿的唯一重组疗法，过去12个月业务规模达2亿美元，是急性发作第二大处方产品 [53][55] Joenja业务 - 3月24日获FDA批准，4月初开始在美国商业化，已向23名患者发货，均为 payer approved产品，约一半来自早期访问或开放标签扩展计划，正将25名患者过渡到付费产品 [65] - 预计在欧洲获得CHMP积极意见，随后获得营销授权，将向英国MHRA提交批准申请，还计划开展日本临床研究、儿科研究等 [62] 各个市场数据和关键指标变化 - HAE市场Q1出现问题，影响政府保险患者，导致产品发货延迟，所有急性和预防性产品销售显著下降，问题在季度末解决，RUCONEST销售加速反弹 [45] - Joenja在美国市场启动迅速，六周内已有三分之二的州将其列入APDS患者医保覆盖范围 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 建立可持续的罕见病业务，通过RUCONEST的正现金流为Joenja在美国的推出和进一步的管道开发提供资金 [50] - 继续投资Joenja的推出，计划在下半年提供leniolisib在其他适应症的开发计划细节，寻找罕见病后期阶段的授权引进或潜在收购机会 [71] 行业竞争 - 在罕见病领域，公司认为其在人员配置方面与许多竞争对手不同，拥有护理协调员、临床教育工作者和临床药剂师，提供更优质服务 [64] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对RUCONEST业务的稳健性充满信心，预计2023年营收实现低个位数增长 [9][11] - Joenja在美国的推出开局良好，预计未来销售将增加，公司将进入增长轨道，未来将报告两款产品的收入 [35][56] - 对Joenja在欧洲和英国的批准以及其他地区的开发进展持乐观态度，认为公司有能力进一步扩大商业规模 [62][100] 其他重要信息 - APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷疾病，估计在部分国家影响约1500名患者，症状多样，治疗选择有限，Joenja可解决其根本原因 [38][57][60] - 公司与PANTHERx合作，为患者提供专用的全方位服务礼宾患者服务计划，确保患者获得药物的过程顺利 [46][47] - 公司与Orchard Therapeutics合作开发用于HAE的离体自体干细胞基因疗法，正在改进载体以提高表达水平，载体正在动物HAE疾病模型中进行测试，预计今年晚些时候准备提交IND申请 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: RUCONEST销售下滑是销售本身问题还是其他原因，若无干扰是否能实现中个位数增长 - 公司表示Q1有干扰导致产品交付延迟，目前在追赶进度，指导意见不变，仍预计低个位数收入增长 [87] 问题2: Joenja患者的严重程度如何，目前有23名患者，年底理想患者数量是多少 - 公司称目前处于早期阶段，不提供前瞻性声明，认为已有23名患者接受付费治疗且更多患者正在入组，表明推出准备充分；患者有多种情况，包括参与研究和扩展访问计划的患者 [13][76] 问题3: 决定停止Pompe项目的原因 - 公司表示Pompe仍有未满足的医疗需求，但项目缺乏差异化特征，且有新的治疗方法正在开发，因此决定停止该项目 [21] 问题4: RUCONEST销售季度波动的驱动因素是什么 - 公司称主要是季节性因素和销售月份长度，如美国重大节假日期间销售会下降，患者会在假期前囤货，假期期间订单减少，且患者数量有限，订单模式变化会导致销售波动 [91] 问题5: 能否详细说明影响HAE市场RUCONEST报销的干扰情况，为何Takeda的TAKHZYRO销售本季度增加而RUCONEST受影响更明显 - 公司称干扰主要在政府部门，部分患者的自付费用和获取药物的成本受到影响，该问题在季度内已解决，所有RUCONEST患者现在都能正常用药；无法评论其他公司销售情况，但Symphony数据显示Q1所有公司都受到显著干扰 [97]