财务数据和关键指标变化 - 前九个月收入从1.46亿美元增至1.51亿美元，增长3%；第三季度营业额为5420万美元，同比增长2.6% [49] - 毛利润增长7%，达到1.397亿美元，主要受收入增长、生产效率提高和货币兑换有利因素推动 [50] - 净利润较去年同期增长超100%，主要因出售BioConnection股份获利1380万美元 [51] - 现金及现金等价物与受限现金从去年底的1.93亿美元降至2022年第三季度末的1.899亿美元，主要受外汇影响，但运营现金流强劲 [52] - 运营利润增长85%，达到2840万美元；税前利润从去年第三季度的2130万美元增至今年第三季度的3310万美元 [53][55] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST前九个月销售额达1.51亿美元，公司年初预计其2022年营收将实现个位数增长，目前正按预期推进 [27][29] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略目标是专注RUCONEST业务，推进leniolisib在美、英和欧盟等关键市场的审批、上市和商业化，开展内部项目和收购项目的管线开发，管理罕见病资产 [4][5][6] - 公司正从主要依赖美国市场的单一产品公司向多产品、多地区的公司转型，计划将leniolisib引入市场 [13] - 公司积极寻找leniolisib的额外适应症，与诺华合作开展研究，并对研究结果进行优先级排序 [10] - 公司内部有授权引进的OTL - 105和重组α - 葡萄糖苷酶酶替代疗法，用于治疗遗传性血管性水肿和庞贝病 [12] - 公司希望收购或授权引进处于临床阶段、尤其是后期开发阶段的产品，充实产品管线 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计RUCONEST今年剩余时间将保持个位数增长 [62] - 若FDA审查结果积极，leniolisib预计于2023年3月29日获批，并于上半年在美国上市；若EMA审查通过，预计上半年获得批准，下半年在欧洲市场推出；英国有望在CHMP给出积极意见约两个月后批准上市 [62][63][64] - 公司将继续为leniolisib的上市和商业化分配大量资源，加速未来增长 [65] - 公司将继续寻找新机会，填补产品管线，若进行收购可能需额外融资 [66] 其他重要信息 - APDS是一种原发性免疫缺陷疾病，有多种严重临床表现，leniolisib在相关研究中能减少淋巴结肿大、增加幼稚B细胞比例，且安全性良好 [32][35][39] - 在开放标签扩展研究中，leniolisib治疗的患者淋巴结和脾脏大小持续减小，患者免疫系统功能改善，能够产生特定抗体 [40][43][46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 预防性疗法增加是否会推动RUCONEST收入增长，能持续多久；leniolisib还能针对哪些原发性免疫缺陷疾病 - 随着预防性疗法向缓激肽/激肽释放酶抑制剂转变，仍有相当比例患者会出现突破性发作，需要RUCONEST作为急救药物，因此RUCONEST业务未来将继续得到支持；公司正在寻找leniolisib的额外适应症，包括诺华已开展研究的领域和一些新领域，但目前暂未准备好披露具体信息 [70][71][76] 问题2: RUCONEST现有患者多久需要更新一次处方 - 在美国，通常是每12个月更新一次预先授权，但受COVID影响，时间有所变化，目前大多仍为12个月，且很多集中在年初；公司团队会协助医生办公室处理相关文件 [78] 问题3: 公司在拓展罕见病管线方面的讨论进展和成熟度如何 - 公司收到很多来自银行和咨询公司的信息，但很多是重新利用的分子，并非可持续商业模式；公司在寻找真正创新的疗法，今年与一两家公司接近达成合作，但因无法验证患者数量而放弃；公司建立了数据库，有助于业务发展团队做出选择，目前在该市场非常活跃，但业务发展存在不确定性 [81][83][84] 问题4: 能否提供OTL - 105的临床前数据信息 - 公司与Orchard合作开展OTL - 105项目，目标是在临床前疾病模型中证明能够提高C1抑制剂水平，目前正在进行相关测试，有望尽快提供更新信息 [91][93][94] 问题5: 已确定的400名leniolisib潜在患者中，有多少是儿科患者；ICD - 10代码下的报销讨论进展如何；leniolisib在欧美市场的定价差异预计如何；除公司管线产品外，是否有其他C1抑制剂基因疗法正在开发 - 临床试验中约一半患者年龄在12 - 18岁，目前发现的患者中约20% - 30%低于12岁，公司也计划在该年轻人群中开展临床试验；有ICD - 10代码有助于提前讨论患者的保险覆盖问题，公司团队正在为此做准备；公司不提供定价指导，一般欧洲罕见病药物价格是美国价格的60% - 70%；除公司项目外，有其他C1抑制剂基因疗法正在开发，但公司与Orchard的合作方法具有独特性 [100][101][103]