财务数据和关键指标变化 - 公司2022年第一季度收入增长7%至4660万美元，其中美国市场收入为4530万美元，增长7% [58] - 毛利润增长8%至4170万美元，主要由于收入增长和利润率提升 [60] - 营业利润下降至280万美元，主要由于运营费用增加至3980万美元，其中一半用于leniolisib的上市准备 [61][63] - 净利润下降至350万美元，主要由于运营费用增加和财务收入减少 [63] - 现金及现金等价物减少220万美元至1897亿美元，但运营现金流为正 [64][66] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST在2021年销售额接近199亿美元，预计2022年将实现个位数增长 [4] - leniolisib预计将在2023年第一季度上市，用于治疗APDS，目前已识别400名潜在患者 [5][6] - 公司正在积极寻找其他罕见病药物的后期开发机会，以进一步丰富产品线 [7][13] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场是RUCONEST的主要收入来源，占第一季度收入的973% [58] - 公司计划进入日本市场，预计日本市场至少有125名APDS患者 [85] - 欧洲和其他地区市场收入较小，主要由于订单阶段性波动 [59] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过leniolisib的上市，从单一产品公司转型为多产品、多市场的公司 [5][12] - 公司正在积极寻找罕见病药物的后期开发机会，以进一步丰富产品线 [7][13] - 公司将继续投资于早期研发项目，包括OTL-105和Pompe病的新酶替代疗法 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计RUCONEST将继续实现个位数增长，季度收入波动是正常的 [68] - leniolisib的上市将显著改变公司的风险状况，使其成为多产品、多市场的公司 [109] - 公司将继续投资于潜在收购或授权新的后期开发机会，以进一步丰富产品线 [70] 其他重要信息 - 公司目前的发展计划和现有产品组合不需要额外的融资 [10] - 公司正在通过AI和遗传测试项目寻找APDS患者，并计划进行家庭测试 [50][86] - 公司预计将在2023年第一季度在美国推出leniolisib，随后在欧盟国家推出 [55][56] 问答环节所有的提问和回答 问题: leniolisib的上市准备活动是否有任何限制因素 - 公司表示目前没有限制因素，正在全力推进上市准备工作，包括监管文件准备、市场准入文件开发和患者寻找活动 [75][76] 问题: OTL-105项目在未来12个月内是否有任何临床前消息 - 公司预计在未来12个月内会有OTL-105项目的临床前里程碑更新 [77] 问题: leniolisib的报销准备情况 - 公司正在为leniolisib的上市准备必要的报销文件，包括在欧洲市场的药经济学模型和美国的ICD-10编码 [83] 问题: RUCONEST在美国市场的库存管理影响 - 公司表示库存管理是正常的市场波动，预计未来会恢复正常 [89][90] 问题: leniolisib的潜在患者数量和诊断率 - 公司已识别400名潜在患者，预计随着市场活动的加强，诊断率将继续提高 [93][94] 问题: leniolisib的监管审查过程中是否会召开咨询委员会会议 - 公司表示FDA将在审查申请后决定是否需要召开咨询委员会会议 [103] 问题: Pompe病项目的下一步消息 - 公司预计将在今年晚些时候提供Pompe病项目的更新 [107]