财务数据和关键指标变化 - 2021年上半年营收从去年的9780万美元降至9320万美元，Q2营收强劲复苏，较去年Q2增长15%，较今年Q1增长14% [35] - 上半年毛利润与营收发展大致一致，毛利率略有改善，营业利润下降，主要因运营成本从5200万美元增至6800万美元，增加了1600万美元 [37] - 上半年净利润为1440万美元，去年为2080万美元，主要受营业利润降低影响，但被积极的汇率结果和较低的融资成本抵消 [41] - 现金及现金等价物从2020年底的2.067亿美元降至本季度末的1.898亿美元，主要因运营现金流减少、投资和资本支出以及向Bausch Health支付2500万美元里程碑款项 [42] - 基本每股收益0.022美元，摊薄后每股收益0.019美元 [44] - 上半年税前利润2000万欧元，2020年上半年近2900万欧元，经营活动产生的净现金流从4490万欧元降至1640万欧元，减少了2850万欧元 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST业务：上半年美国市场增长60%，欧洲及其他地区销售额从近200万美元降至120万美元，主要因订单阶段问题 [36] - Leniolisib业务：预计2022年底推出，已开始投资预营销活动，启动了与Invitae Corporation合作的导航APDS计划赞助的基因检测项目 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - 遗传性血管性水肿市场：RUCONEST不仅服务于频繁发作的重症患者，在突破性发作市场的需求也在增加，公司对RUCONEST销售的积极趋势在未来一年持续有信心，但受新冠疫情影响 [16][17][19] - APDS市场：全球估计约有1350名患者，目前尚未全部发现，患者常多年未被诊断或误诊，Leniolisib有望从根本上治疗该疾病 [23][24][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采用三支柱增长战略：一是通过销售RUCONEST实现增长，为其他投资提供资金；二是持续进行rhC1 - 抑制剂的临床开发，用于满足更多未满足的医疗需求，开发转基因制造技术；三是继续进行后期候选药物的引进和寻找新候选药物 [10][11][12] - 公司积极拓展市场，如与NewBridge Pharmaceuticals签订RUCONEST在中东、北非的独家分销协议，与Orchard Therapeutics合作开发OTL - 105 [9] - 公司注重研发投入，投资于leniolisib的上市准备和制造，以及其他临床研究和开发活动 [38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年Q1美国医疗保健经济受新冠疫情第二波影响，Q2医生办公室重新开放，患者预约增加，推动了制药行业和公司RUCONEST销售的复苏 [33][34] - 预计2021年剩余时间RUCONEST销售收入将继续增加，制药市场有望进一步正常化，但仍会监测情况并预计会有周期性市场干扰 [55] - 公司将继续投资于RUCONEST和Leniolisib的生产设施扩张、Leniolisib的关键医疗事务和预营销活动、APDS的注册研究以及正在进行的临床试验和其他开发活动，包括OTL - 105 [56] - 公司将寻求收购和引进接近市场的新开发机会，以便在Leniolisib之后迅速推出更多产品 [57] 其他重要信息 - 2021年上半年运营亮点：RUCONEST在西班牙获得报销，leniolisib治疗APDS的关键试验完成患者招募，启动leniolisib预防心肌梗死后急性肾损伤的IIb期双盲随机对照研究，公司新增三名董事会成员和两名执行委员会成员 [6][7][8] - 公司与Orchard Therapeutics合作开发用于治疗遗传性血管性水肿的体外自体造血干细胞疗法OTL - 105，该疗法已在多个细胞系中显示基因表达，并能产生功能性C1 - 抑制剂 [30] - 公司正在进行多项临床试验，包括RUCONEST的急性肾损伤研究、COVID - 19相关研究，但子痫前期临床试验因COVID - 19仍处于暂停状态 [28][29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否透露下一个可能获批报销的欧盟地区 - 公司正在努力争取意大利的报销，也在关注北马其顿和爱尔兰等较小市场，但欧洲存在市场准入障碍，需要很长时间 [61] 问题2: 公司制造计划进展如何，有哪些限制因素，COVID - 19相关数据预计何时公布 - 生产牛奶的第三个设施即将完工，DSP净化厂按计划进行，公司正在将制造过程内包。预计在Q3末进行COVID - 19研究的中期分析并公布结果，目前美国仍有50%的医生诊所未与制药公司进行面对面交流，这对业务仍有影响 [65][66][67] 问题3: RUCONEST的销量情况如何，是否会因患者使用方式改变而降低 - 有时会出现销量变化，但市场已达到一定的患者转换饱和度。严重受影响的患者改用预防疗法后，仍会继续使用RUCONEST但频率降低，若用突破性发作患者替代，需要更多患者。公司对RUCONEST的未来前景持乐观态度，同时面临与医生面对面接触的挑战 [72][73][74] 问题4: 能否提供每位患者上半年的用药量数据 - 公司有相关匿名数据，与专业药房合作了解患者旅程，并为患者提供支持 [75] 问题5: 公司所说的销售持续增长是指同比还是环比 - 公司目前是季度环比增长，难以预测同比情况，因为这很大程度取决于市场恢复正常的速度，且去年销售情况受COVID - 19影响波动较大 [76][77][78] 问题6: Leniolisib的结果预计何时公布 - 由诺华进行的研究结果预计在今年年底或明年年初公布，公司目标是在2022年第四季度获得FDA和EMA的PDUFA日期 [80] 问题7: OTL - 105预计何时进入临床试验 - 目前正在进行大量临床前工作，由于基因疗法的临床路径不同，预计临床前阶段较长，具体时间需等有更多信息后公布，进入临床后临床开发项目时间会较短 [81] 问题8: Leniolisib的监管申报由谁负责，相关检测合作是否有关于诊断率的信息 - 公司负责产品的监管申报。与Invitae和导航APDS的检测项目已启动，正在对免疫学家进行教育并提供基因检测，已委托进行了一些检测，正在建立欧美患者登记处，已有患者被识别 [86] 问题9: 目前APDS的诊断率大概是多少 - 已有数百名患者被诊断出患有该疾病，根据估计的患病率，主要市场中约有13/50的患者可能患病，大西洋两岸都已识别出数百名患者 [90] 问题10: AKI试验的招募情况和数据预计公布时间 - 预计明年下半年完成试验，公司正在努力加速该研究，完成招募后会按惯例公布情况 [91] 问题11: 业务发展方面增加新产品的讨论情况和预期如何 - 公司业务发展团队非常活跃，正在与多个潜在目标或合作伙伴进行讨论，但业务发展具有不确定性，公司寻找的化合物需处于罕见或超罕见领域，且有望在三年内推出，同时需要有可靠的数据支持 [92][93]