财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度商品销售收入为330万美元，2019年同期为510万美元，主要因2020年与2019年对巴西销售的时间差异，不过对辉瑞销售的增加部分抵消了这一影响 [21] - 2020年第三季度许可和研发服务收入为750万美元，2019年同期为910万美元，主要因三项III期临床试验中的两项完成，以及BALANCE研究相关成本降低 [22] - 2020年第三季度商品销售成本为290万美元，2019年同期为320万美元，主要因成本结构变化以及应支付给以色列创新局的特许权使用费降低 [23] - 2020年第三季度研发费用为770万美元，2019年同期为1000万美元，原因与许可和研发服务收入减少类似 [23] - 2020年第三季度销售和一般管理费用为280万美元，2019年同期为260万美元 [24] - 2020年第三季度财务净支出为190万美元，2019年同期为200万美元 [24] - 截至2020年9月30日，公司现金等价物和短期银行存款约为4130万美元，2019年12月31日约为1800万美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 商品销售业务2020年第三季度收入下降，主要受对巴西销售时间影响，对辉瑞销售增加部分弥补了损失 [21] - 许可和研发服务业务2020年第三季度收入下降，因III期临床试验进展和BALANCE研究成本降低 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进PRX - 102治疗法布雷病的管线项目，与Chiesi合作开展多项临床试验，争取产品获批上市 [7] - 公司注重资产负债表和资本结构，10月初与美国银行证券达成高达3000万美元的股权发售协议，为商业化和发展提供资金支持 [16] - 法布雷病治疗市场中，Fabrazyme是主流疗法，在美国市场占比近90%；Replagal未获美国批准，但在其他地区有一定份额；Galafold在欧洲约占20% [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年公司成果丰硕，期待2021年继续取得进展，未来两三个季度对公司至关重要，对不同研究结果和产品管线发展持乐观态度 [26] 其他重要信息 - 公司PRX - 102的BLA申请获FDA接受，PDUFA行动日期为2021年1月27日，因疫情FDA可能无法在该日期前完成对以色列和法国生产设施的检查，公司已申请A型会议寻求解决方案，预计11月第一周得到回复 [10][11] - 2020年8月，与Chiesi宣布完成III期BRIGHT研究治疗期，预计2021年第一季度公布结果；预计2021年上半年公布BALANCE研究中期分析结果 [12][13] - 9月初公司重新符合纽约证券交易所上市标准，9月4日从非合规名单中移除 [14] - 10月初与Chiesi在美国为PRX - 102推出扩大准入计划（EAP），面向无法从现有FDA批准疗法中获得满意治疗的法布雷病患者 [15] 问答环节所有提问和回答 问题1: 2019年美国和欧洲分别有多少法布雷病患者被诊断，其中接受标准疗法Fabrazyme治疗的患者比例是多少？ - 公司认为每个大洲约有3000 - 4000名患者，还有很多未确诊患者；Fabrazyme在美国市场占比近90%，Replagal未获美国批准但在其他地区有一定份额，Galafold在欧洲约占20% [29][30] 问题2: 美国PRX - 102扩大准入计划预计治疗多少患者，是否会将该数据用于正在进行的III期研究和未来营销活动？ - 扩大准入计划并非III期研究的一部分，是为对现有治疗不耐受或不满意的患者提供使用公司产品的机会；目前刚开始约一个月，无法预估患者数量 [31] 问题3: 假设PRX - 102在2021年初获批，哪些因素可能推动其早期市场渗透，哪些因素可能会阻碍？ - 积极因素包括获得针对所有法布雷病患者的适应症、BRIDGE研究I/II期结果、每四周一次给药方案的积极结果、BALANCE研究中期分析结果积极等；若BALANCE研究结果不理想，可能会阻碍产品上市 [32] 问题4: 从临床角度看，成人和儿童法布雷病患者有哪些异同，开展儿童临床试验有无时间表，是否会使用与其他临床试验相同的终点指标？ - 公司计划开展针对儿童的研究以扩大产品标签适用范围；Fabrazyme获批用于18岁以下儿童；目前无法提供研究方案和终点指标相关信息 [34] 问题5: 未来6 - 12个月公司是否计划在平台上达成更多合作协议？ - 公司正在与多方进行讨论，包括基于自身平台的授权和引入可与自身技术结合的技术或理念，希望未来6 - 12个月能有进展并加强产品管线 [35]