财务数据和关键指标变化 - 2019年公司通过PIPE融资成功获得4370万美元，将发行并出售1760万股未注册普通股，每股价格2.485美元，此次私募产生约4370万美元的毛利润，每股附带一份认股权证 [22][24] - 2019年公司销售收入为1590万美元，较2018年的900万美元增加690万美元，增幅77%，主要因Elelyso在巴西的销量增加以及向辉瑞销售原料药的增加 [26] - 2019年研发净支出为4460万美元，较2018年的3330万美元增加1130万美元，增幅34%，主要因临床试验相关成本增加910万美元以及以色列创新局拨款减少210万美元 [27] - 2019年销售、一般和行政费用为990万美元，较2018年的1090万美元减少100万美元，降幅9%，主要因2018年与Chiesi签订的美国独家许可和供应协议相关成本在2019年未发生 [28] - 2019年净亏损为1830万美元，每股亏损1.23美元（基本和摊薄），而2018年同期净亏损为2650万美元，每股亏损1.8美元（基本和摊薄） [28] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为1780万美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - Elelyso在巴西2019年销售额为910万美元，预计未来几年将实现10% - 15%的同比增长 [42] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在未来一个季度向美国FDA提交PRX - 102的生物制品许可申请（BLA），并通过加速审批途径推进 [10][14] - 公司期望在2020年推进临床管线，扩大Elelyso在巴西治疗戈谢病的销售，并利用商业机会扩大在法布里病治疗领域的全球影响力 [11] - 公司认为如果PRX - 102按计划在今年年底获得批准并于明年上市，有望从新诊断患者或现有商业产品中夺取市场份额，销售和营销由Chiesi负责 [38][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是公司的关键一年，成功拓展业务基础、壮大团队并进入新的发展阶段，对2020年充满期待，认为公司在近期和长期都具备成功的条件 [9] - 尽管目前有酶替代疗法，但法布里病患者仍存在肾功能丧失进展的未满足医疗需求，PRX - 102的加速批准将为这些患者带来希望 [19] 其他重要信息 - 2019年12月，公司召开特别股东大会，股东批准了1比10的反向股票分割以及将公司普通股授权发行总数从3.5亿股减少至1.2亿股 [25] - 公司与商业合作伙伴Chiesi收到FDA关于PRX - 102治疗法布里病的初始儿科研究计划协议函 [14] - 公司完成了BALANCE研究（PRX - 102治疗法布里病的头对头III期试验）和III期BRIGHT试验（PRX - 102的开放标签转换研究）的患者招募 [16][17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Chiesi是否因意大利的冠状病毒面临业务运营中断？ - 公司认为虽然意大利受疫情影响严重，但公司负责产品制造和临床试验，Chiesi许多员工在家工作，双方通过视频会议等方式保持日常讨论，未对公司提交申请或临床试验的后续活动产生影响，且公司在全球各临床试验点有足够库存以确保按计划进行 [34][35][36] 问题2: FDA是否表示只有在2020年年中BRIDGE顶线数据公布后才会接受BLA审查？ - 公司预计在2020年4月获得BRIDGE 20名患者12个月后的顶线结果 [37] 问题3: PRX - 102在美国潜在上市时，从竞争对手如Fabrazyme夺取市场份额的策略以及定价细节？ - 销售和营销由Chiesi负责，他们在过去几个季度已在美国和欧盟建立营销平台并收购了一些罕见病领域资产，公司认为BRIDGE、BRIGHT试验结果及作用机制将有助于产品获批上市后夺取市场份额，但目前无法提供具体市场份额和定价信息 [38][39][40] 问题4: Elelyso在巴西的当前收入预期？ - 2019年Elelyso在巴西销售额为910万美元，预计未来几年将实现10% - 15%的同比增长 [42] 问题5: OPRX - 106和PRX - 110的业务发展活动有何更新？ - 目前暂无相关消息，公司几个月前聘请了科学咨询公司审查自身能力、技术、管线和结构等，正在与管理层和董事会进行评估，将很快向市场公布未来几年的战略调整，包括对管线中各分子的规划 [43] 问题6: 公司在将蛋白质制造技术平台货币化方面是否有进展？ - 公司正在基于该平台开展潜在合作以实现蛋白质销售 [44] 问题7: 关于COVID - 19情况，临床患者随访程序和计划如何确保试验成功完成？今年的现金消耗展望以及OpEx运行率如何？Chiesi的第一个里程碑何时到来以及触发条件是什么？ - 公司与Chiesi密切合作，通过家访、支持患者到医院输液等方式确保临床试验继续进行，目前情况良好；预计今年上半年净消耗率为750万美元，随着试验深入和扩展由Chiesi全额资助，下半年净消耗率将下降，此次融资将确保公司未来几年的资金需求；FDA批准和中期分析将触发Chiesi的里程碑付款，但具体金额无法披露 [47][48][49][51]