公司概况 - 拥有经验丰富的管理团队，核心成员在制药行业经验超20年[5] - 采用ProCellEx®平台生产重组蛋白，获多机构检查和审计[4] 产品与市场 - Elelyso®获批用于治疗戈谢病，在23个市场获批，巴西市场占比超20%，2019年销售额约910万美元，未来3 - 5年预计年增长10 - 15%[7][11] - 法布雷病市场规模超14亿美元，预计复合年增长率约10%[15] 研发管线 - PRX - 102针对法布雷病，临床项目已完成患者招募，预计2020 - 2021年出结果，与Chiesi合作，潜在里程碑付款超10亿美元，特许权使用费15 - 40%[21][22] - OPRX - 106用于炎症性肠病，IIa期临床89%患者Mayo评分改善，无全身暴露和抗药抗体[28] - PRX - 110为抗肌动蛋白抑制的DNase，体外催化效率和亲和力高，2018年IIa期试验耐受性良好[31] 专利情况 - 多项专利覆盖蛋白生产、设备、治疗方案等，有效期至2024 - 2038年不等[36][37][52][53] 未来里程碑 - 预计2020年Q2提交PRX - 102的BLA申请，Q4获FDA批准，2021年Q1推出产品[34]