财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度，公司净亏损1500万美元，即每股基本和摊薄亏损0.10美元，而2018年同期持续经营业务净亏损1570万美元，即每股基本和摊薄亏损0.11美元 [10] - 2019年前六个月，公司总收入为2270万美元，而2018年同期为1160万美元，增长归因于2019年上半年确认了1570万美元的许可收入，而2018年同期为500万美元 [10] - 2019年前六个月，研发费用为2500万美元，而2018年同期为1770万美元；2019年前三个月，销售和一般管理费用为430万美元，而2018年同期为470万美元 [10] - 截至2018年6月，公司有2510万美元的现金及现金等价物，目前现金状况可维持到2020年，公司正在与相关方讨论改善资本状况的方法 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司已收到FDA的通知，可提交PRX 102的生物制品许可申请（BLA）以寻求加速批准，计划在第四季度与FDA举行预BLA会议，并于2020年第一季度提交BLA申请 [9] - 6月，BRIGHT研究完成患者招募，几乎所有患者都在适用的扩展研究中继续接受每四周2毫克产品的治疗；三项研究中，目前有超过55名患者参加扩展研究 [9] - 关键的BALANCE研究已完成95%的患者招募 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司总裁兼首席执行官Dror Bashan认为公司在法布里病产品上有潜力，与Chiesi的合作关系良好，计划改善公司资本结构，推动公司积极发展 [5][6] - 对于公司除102之外的其他资产和平台，Dror Bashan表示需要更多时间评估，未来几个月将详细审查并重新规划公司重点 [18] - 关于竞争格局，migalastat不能治疗所有法布里病患者，约能覆盖30%；celestat仍在研发中，安全性和有效性有待进一步验证；AVROBIO的疗法需更长时间和更多患者验证效果，其他早期项目难以预测未来 [30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司目前现金状况可维持到2020年，但处于12个月现金预警状态，已与相关方就改善资本状况进行讨论和谈判，有望使公司业务持续到2022年 [11] - 公司希望PRX 102能在2020年底顺利获得加速批准，并在BALANCE研究结果出来后最终获得美国批准 [11] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 第二季度研发烧钱率异常高的原因及下半年研发情况 - 原因一是过去12个月有更多患者参与研究，增加了成本；二是相当一部分患者进入扩展研究，公司需提供资金支持；三是公司按全价在市场购买fabrazyme用于临床试验。下半年研发情况预计与上半年差不多，甚至可能因患者增多而稍高，fabrazyme购买量基本不变，但存在时间安排问题 [16] 问题2: 能否确认Chiesi的首个里程碑是FDA批准，加速批准是否也能触发该里程碑 - 公司认为批准就是批准，加速批准也是一种获得批准的途径，所以如果获得加速批准，Chiesi的首个里程碑应该会达成 [16] 问题3: 公司除102之外的其他资产和平台的潜在发展途径及如何改进过去的做法以实现资产价值 - Dror Bashan表示需要更多时间评估这些资产，未来几个月将详细审查并重新规划公司重点，之后会与大家分享 [18] 问题4: BALANCE和BRIGHT研究的最终顶线数据何时公布 - BALANCE研究希望尽快完成患者招募，该研究设计为从最后一名患者入组开始两年，以证明产品优于fabrazyme，之后还需4 - 5个月进行数据清理；研究进行一年后有中期分析，用于欧洲提交非劣效性数据。BRIGHT研究最后一名患者的最后一次访视是2020年7月，预计约四个月后有顶线数据，即2020年底 [20][23] 问题5: BRIGHT研究数据对102商业化前景的重要性 - 在加速批准途径下，BRIGHT研究不包含在内 [23] 问题6: FDA对BRIDGE研究数据用于支持102初始批准的反馈，以及是BRIGHT研究还是其他因素将是主要驱动因素 - BRIDGE研究中有16名患者的数据将作为安全性数据纳入加速批准的BLA申请中 [24] 问题7: 酶替代疗法是否会被migalastat或miglustat等药物取代，基因疗法的临床前项目是否存在持久性问题，以及AVROBIO的AVR - RD - 01早期临床数据中载体在外周血中下降的关键程度 - migalastat只能治疗约30%的法布里病患者，celestat仍在研发中；AVROBIO的疗法需更长时间和更多患者验证效果，其他早期项目难以预测未来 [30][31]