财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度净亏损730万美元，即每股亏损0.05美元（基本和摊薄），2018年同期净亏损720万美元，即每股亏损0.05美元（基本和摊薄） [13] - 2019年第一季度总营收1040万美元，2018年同期为670万美元，增长归因于2019年第一季度确认了690万美元的许可收入，而2018年同期为220万美元 [13] - 2019年前3个月研发费用为1170万美元，2018年同期为730万美元；销售、一般和行政费用为220万美元，2018年同期为250万美元 [14] - 截至2019年3月31日，公司拥有3040万美元的现金及现金等价物 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2018年第一季度向辉瑞发货约140万美元产品，向巴西发货约220万美元产品 [26] - 巴西有超130名患者使用公司产品，约占市场份额的20% [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2019年第二季度与FDA就潜在的加速批准途径进行会面，待会议纪要发布后，将评估并沟通批准途径的任何变化 [9][10] - 未来12个月公司将非常忙碌且令人兴奋，潜在催化剂包括本季度与FDA进行C类会议、明确潜在加速批准路径、完成BRIDGE、BRIGHT和BALANCE研究的患者招募、公布BRIGHT研究的中期数据、公布BRIDGE研究的最终数据、推动PRX - 106进入下一开发阶段（单独或通过合作） [11][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司目前的现金状况可维持到2020年，根据与FDA的讨论进展，现金状况可能支持到提交加速批准申请，潜在批准将触发Chiesi的里程碑付款 [15] 其他重要信息 - BRIGHT研究目前距离招募目标还差1名患者，研究数据显示每4周输注一次PRX - 102可在整个输注间隔内持续存在活性酶，这可能意味着PRX - 102可以每月给药一次，而不是像目前的标准治疗那样每两周给药一次 [7] - BALANCE研究正在招募最后11名患者以达到招募目标，已有超40名患者希望继续使用PRX - 102治疗，这意味着患者和医生在临床试用后希望继续使用该候选药物，也有助于在产品推出前生成长期数据 [8] - 公司将在2019年5月26 - 28日于捷克布拉格举行的第六届法布里病国际会议上展示关于PRX - 102的三张海报 [9] - BRIDGE研究数据显示，从Replagal转换为PRX - 102的患者肾功能有显著改善，BALANCE试验数据表明PRX - 102比Fabrazyme更不易被预先存在的中和抗体抑制，这些数据支持PRX - 102将成为法布里病患者的首选药物 [11] 问答环节所有提问和回答 问题: BRIDGE研究数据何时公布 - BRIDGE研究数据将在2019年年中至年末公布 [17][18] 问题: 巴西目前有多少患者接受taliglucerase alfa治疗 - 巴西有超130名患者使用该产品，约占市场份额的20% [20] 问题: 是否已就OPRX - 106的下一步临床测试做出内部决策 - 公司接近决定是自行开展还是通过合作进行，但尚未做出决定 [21][23] 问题: 本季度向巴西和辉瑞的销售额分别是多少，以及本季度资产负债表中经营租赁的变化情况，40名患者中分别有多少人接受治疗超过6个月、12个月、2年 - 2018年第一季度向辉瑞发货约140万美元产品，向巴西发货约220万美元产品；经营租赁是按照新的收入确认规则逐步确认现有合同，包括前期和报销部分，这些将持续到批准；不同试验患者治疗时长不同，有患者在扩展研究中用药超过一年，随着更多患者完成12个月治疗，公司将在2019年下半年找到合适的场合分享BRIGHT研究的中期数据 [25][26] 问题: 经营租赁是否等同于IFRS 16，只是将过去的租赁在资产负债表上确认 - 正确，是按照新规则逐步确认现有合同，包括前期和报销部分，将持续到批准 [28][29]