财务数据和关键指标变化 - 2018年第一、二、三季度分别确认收入220万美元、280万美元和1170万美元，重述减少了公司2018年各期的亏损 [18] - 2018年全年净亏损2650万美元，合每股亏损0.18美元；2017年净亏损4540万美元，合每股亏损0.35美元（不包括衍生品的重新计量） [19] - 2018年总营收3420万美元，其中商品销售900万美元，许可收入2520万美元；2017年商品销售1920万美元，许可收入180万美元 [19] - 2018年研发费用3330万美元，2017年为2880万美元；2018年销售、一般和行政费用降至1090万美元，2017年为1150万美元 [20] - 截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物为3780万美元，2018年第四季度现金消耗为400万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 PRX - 102 - BRIDGE试验于去年年底完成入组，BALANCE试验入组超过80%，BRIGHT试验入组超过90% [9] - BRIDGE研究初步数据显示，患者从Replagal换用PRX - 102后肾功能显著改善 [11] - BALANCE试验基线特征显示，PRX - 102比Fabrazyme更不易被预先存在的中和抗体抑制 [11] - BRIGHT试验中，基本上所有患者都维持每月一次2毫克/千克的给药方案，13名完成12个月研究的患者选择继续每月一次给药 [12] PRX - 110 - 治疗囊性纤维化的早期数据令人鼓舞，但潜在合作伙伴认为需要更多支持性临床数据才能体现该资产价值，公司2019年重新调整其优先级 [14] PRX - 106 - 治疗溃疡性结肠炎的II期临床试验取得积极结果，显示出良好的临床反应、缓解和黏膜愈合改善，公司正在评估是自行推进还是与潜在合作伙伴合作，预计2019年下半年做出决定 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司高度专注于PRX - 102治疗法布里病的临床和商业开发，与FDA就加速批准进行了积极讨论，计划在2019年第二季度末再次与FDA会面 [7][8][9] - 扩大与Chiesi Farmaceutici的合作，获得2500万美元预付款、最高2000万美元开发成本和最高7.6亿美元监管及商业里程碑付款，以及15% - 40%的分级特许权使用费 [13] - 2019年是潜在变革的一年，未来12个月有多个潜在催化剂，包括与FDA的C类会议、完成BRIGHT和BALANCE研究入组、公布研究数据以及推进PRX - 106的下一阶段开发 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对PRX - 102加速批准的路径持谨慎乐观态度，认为其将成为法布里病患者的最佳选择 [8][12] - 谨慎估计当前现金状况可维持到2020年年中，若与FDA的讨论顺利，可能支持到加速批准甚至获批，从而触发Chiesi的重大里程碑付款 [21] 其他重要信息 - 公司在准备2018年年报时重新评估了收入确认政策，开始确认与Chiesi许可协议相关的收入 [18] - 2018年产品收入900万美元，其中巴西产品销售370万美元，销售给辉瑞的产品为530万美元 [26] 问答环节所有提问和回答 问题1: 请详细说明收入重述的性质，是否与巴西业务相关，以及这些重述原则是否会推动未来收入趋势 - 收入重述仅与Chiesi许可协议相关，新的会计公告促使公司重新评估并开始确认部分收入，2018年确认了约2500万美元的收入，与现金和产品无关 [24][25] - 2018年产品收入900万美元，包括巴西的370万美元和销售给辉瑞的530万美元 [26] 问题2: 关于PRX - 102加速批准，是公司还是Chiesi与FDA进行下一轮讨论，获批后的承诺是什么 - FDA敦促公司申请另一次C类会议，届时将讨论加速批准申请中应包含的实际数据 [27] - 若获批，公司将从Chiesi获得重大里程碑付款，BALANCE研究将作为确证性研究，无需额外研究即可获得全面批准 [28][29] 问题3: 潜在被许可方对PRX - 110分子有何要求 - 所有参与方都认为数据有趣，但明确表示需要安慰剂对照研究或其他对照研究才能达成有意义的许可协议，公司目前对PRX - 110重新调整优先级，但情况可能随与FDA的加速批准进展而改变 [31] 问题4: 若PRX - 102符合加速批准条件，公司对2021年11月到期的可转换债务有何战略考虑 - 距离到期还有2.5年多，转换价格为0.85美元，目前无法确定如何处理，很多因素取决于股价反应等，公司会在必要时解决该问题 [33]