业务模式 - 利用遗传学识别靶点，借助转化工具指导开发，采用高效临床开发路径，实施患者导向的开发策略[8][9] 产品管线 - 拥有针对多种中枢神经系统疾病的高度差异化项目组合，涉及精神病学、运动障碍、罕见病等领域[13][15][17][22] - 预计到2021年底完成三个临床项目的六项安慰剂对照试验，管线向后期阶段成熟[30] 项目进展与预期 - PRAX - 114的多项研究有进展和预期，如MDD的ARIA和Acapella研究预计2022年上半年出 topline结果，PTSD和ET研究预计2021年四季度启动，2022年下半年出topline结果[31] - PRAX - 944的ET Phase 2b Essential1研究预计2022年下半年出topline结果，2021年四季度出Phase 2a高剂量队列初步结果，2022年上半年启动PD的Phase 2试验[31][41][66][72][74] - PRAX - 562在Phase 1健康志愿者研究中耐受性良好，预计2021年四季度启动成人头痛症Phase 2试验，2022年上半年出Phase 1 ASSR生物标志物topline结果并启动DEE Phase 2试验[78][80] 疾病相关数据 - PRAX - 114针对的MDD美国估计患病率约1900万，PTSD约1100万，PMD + 约300万，ET约700万；PRAX - 944针对的ET约700万，PD约100万；PRAX - 562针对的SUNCT/SUNA约6万，三叉神经痛超30万，DEE超20万；PRAX - 222针对的SCN2A - DEE超2000，KCNT1超2000，SCN2A - LOF超1万[23][26] 风险提示 - 前瞻性陈述基于管理层当前预期和信念，存在诸多风险和不确定性，可能导致实际结果与陈述有重大差异，如临床试验成功与否及时间、产品开发、监管批准等方面的风险[3]