业绩总结 - 公司截至2020年12月31日拥有4370万股投票和非投票普通股，完全稀释后为6050万股[119] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为2.183亿美元，排除2021年1月跟进发行所筹集的1.725亿美元[120] - 公司当前现金及现金等价物足以支持运营费用和资本支出需求至2023年[120] 临床项目进展 - 公司目前有4个IND（Investigational New Drug）获得批准[12] - 公司正在推进3个临床阶段项目和3个临床前资产[13][14] - PRT543的临床试验已于2020年第四季度/2021年初启动，正在进行剂量递增试验[33] - PRT543的Phase 1临床试验共招募61名患者，其中42名为晚期实体瘤患者[40] - PRT811的临床试验中，24名患者中有16名为晚期实体瘤患者，8名为GBM患者[66] 产品特性与市场机会 - PRT543和PRT811（PRMT5）以及PRT1419（MCL1）是公司的主要项目，针对临床验证的机制，具有差异化的产品特性[15][123] - PRT543在预临床模型中显示出约50%的血浆sDMA（对称性二甲基化）减少与疗效相关[32] - PRT543在HRD+高等级浆液性卵巢癌患者中实现了持久的完全缓解[43][44] - PRT811在大脑中的浓度为4.11 μmol/kg，显示出100倍的脑暴露优势[55] - 公司在多个肿瘤类型中拥有引人注目的市场机会[123] 安全性与疗效 - PRT543在临床试验中显示出良好的安全性，主要不良事件为1-2级，3-4级不良事件中以贫血和血小板减少症最为常见[40] - PRT811的口服生物利用度高，至今未观察到剂量限制性毒性[56] - 在一名GBM患者中，经过五个月的治疗，肿瘤体积减少了77%[69] - PRT1419的单药和联合用药在前临床模型中显示出强大的活性[82] - PRT2527在前临床研究中显示出相对于竞争对手化合物的改进的效力和激酶选择性[99] 未来展望 - 预计在2021年上半年完成IND启用的SMARCA2项目[116] - 公司计划在2021年中期增加扩展队列[117] - 预计在2021年下半年发布初步临床数据[117] - PRT2527预计将在2021年提交IND申请[104] - PRT543的知识产权覆盖至少到2038年下半年，PRT811和PRT1419覆盖到2039年[19]