业绩总结 - 2021年第一季度公司现金及现金等价物为4.06亿美元，其中包括3.457亿美元的现金和限制性现金，以及来自罗氏的6000万美元里程碑款项[8] - 公司预计在2021年至2025年间可能获得高达4.05亿美元的合作伙伴付款，其中包括8000万美元的潜在付款[15][19] - 公司在2021年第一季度的现金流入包括来自罗氏的6000万美元里程碑款项，尚未收到[19] 临床试验与研发 - 公司在临床阶段有3个晚期项目，预计将从内部发现引擎中产生6个潜在的IND[8] - Birtamimab在AL淀粉样变病的临床试验中，9个月的生存率为74%，而安慰剂组为49%[40] - Birtamimab的临床试验显示，治疗组的风险比为0.413，表明其在生存率方面具有显著优势[40] - 公司在2021年第二季度将启动PRX004的2/3期临床试验[10] - 预计到2022年将有多个IND申请，包括针对阿尔茨海默病和TDP-43 ALS的项目[10] - 在294名接受birtamimab治疗的患者中，平均接受14.7次输注，持续约15个月，且安全性良好[46] - PRX004在神经病变改善方面，7名可评估患者的NIS平均变化为-3.33分，优于历史数据[135] - PRX004的临床试验设计包括6个剂量水平，范围从0.1到30 mg/kg[129] - 所有6个剂量水平的PRX004被发现一般安全且耐受良好[142] - 预计在2021年第四季度启动PRX004的2/3期研究，旨在清除导致早期死亡的淀粉样沉积[152] 市场需求与扩展 - 公司专注于稀有外周淀粉样病和神经退行性疾病的治疗，市场需求巨大[25] - Mayo Stage IV患者的AL淀粉样变性诊断在主要市场的患病率为3900至9100人[52] - 全球范围内，NYHA III和IV级患者缺乏有效的治疗选择，代表130,000至490,000名患者[150] 合作与财务 - Prothena与Roche的全球合作中，总里程碑金额为6亿美元，其中包括7500万美元的前期和阶段1、2里程碑[114] - Prothena在美国的利润和损失分成比例为30%对70%[114] 不良事件与安全性 - 所有级别的输注相关反应(IRR)发生率为23.1%，高剂量组为33.9%[191] - 严重不良事件(SAEs)的发生率为6.3%，高剂量组为7.5%[191] - 由于不良事件导致的治疗中断或剂量调整的患者比例为2.5%[191] - 在VITAL研究中，Birtamimab + SOC组的治疗相关不良事件（TEAE）发生率为100%，而安慰剂组也为100%[171] - 在VITAL研究中，78.9%的Birtamimab + SOC组患者经历了3级及以上的TEAE，而安慰剂组为89.7%[171]