业绩总结 - 截至2020年第三季度，Prothena的现金、现金等价物和受限现金总额为3.17亿美元，足以支持当前的研发管道[4] - Prasinezumab在帕金森病的Phase 2 PASADENA研究中，低剂量组MDS-UPDRS Part III评分改善为-2.44，改善幅度为45.4%[29] - 高剂量组MDS-UPDRS Part III评分改善为-1.33，改善幅度为24.7%[29] 用户数据 - 该公司在帕金森病领域的目标患者群体为全球700万至1000万名患者[10] - Prasinezumab的Phase 2研究设计为双盲、随机、对照，纳入316名早期帕金森病患者[26] - 在数字化PASADENA运动评分中，低剂量组的变化为-0.040，高剂量组的变化为-0.029，相较于安慰剂组分别减少了30.3%和21.5%[32] 未来展望 - 预计在Phase 2研究中，Prasinezumab的剂量为1500 mg IV每4周一次，4500 mg IV（体重≥65 kg）或3500 mg IV（体重<65 kg）[26] - 预计在2020年第四季度报告PRX004的剂量递增和长期延续部分的新数据[98] - 预计在2021年提交PRX004的IND申请[109] 新产品和新技术研发 - Prasinezumab的主要目标是评估在52周内对MDS-UPDRS的疗效[26] - PRX004针对ATTR淀粉样变性，预计全球有超过40万名患者，显示出巨大的市场机会[48] - PRX004的临床前证据支持淀粉样物质的清除，第一阶段的中期数据展示了靶向作用和安全性[48] 市场扩张和合作 - 该公司与罗氏和百时美施贵宝的合作加速了其研发管道的进展[4] - 与罗氏的全球合作中，总里程碑金额为6亿美元，其中临床、监管和首次销售里程碑为3.5亿美元[41] - 与Bristol-Myers Squibb的全球神经科学研发合作中，潜在的总支付金额可达22亿美元，包括前期支付和股权投资[102] 负面信息 - 总共报告的不良事件（AEs）为1388例，其中高剂量组报告549例[125] - 严重不良事件（SAE）发生率为6.3%，高剂量组为7.5%[125] - 由于不良事件导致的治疗中断或剂量调整的患者比例为2.5%，高剂量组为4.7%[125] 其他新策略和有价值的信息 - Prasinezumab在多种前临床模型中显示出减少细胞内α-突触核蛋白病理的能力[15] - 在认知功能评估中，MoCA评分在52周时有所改善，显示出认知正常范围内的变化[38] - PRX004的主要目标是评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学[95]