业绩总结 - 截至2020年第三季度，Prothena的现金、现金等价物和受限现金总额为3.17亿美元，足以支持当前的研发管道[4] - 在PASADENA Phase 2研究中，低剂量组MDS-UPDRS Part III评分改善为-2.44，改善幅度为45.4%[29] - 高剂量组MDS-UPDRS Part III评分改善为-1.33，改善幅度为24.7%[29] 用户数据 - 预计在PASADENA研究中，316名早期帕金森病患者将被随机分配接受不同剂量的Prasinezumab或安慰剂[26] - 在数字化PASADENA运动评分中，基线至第52周的变化为：总体-0.030（下降25%），低剂量-0.040（下降30.3%），高剂量-0.029（下降21.5%）[32] - MoCA评分在第52周显示认知功能改善，CGI-I和PGI-C的恶化风险降低，具体数据未提供[38] 未来展望 - Prasinezumab进入晚期临床开发（Phase 2b），首次患者给药时将获得6000万美元的里程碑付款[41] - 预计在2020年第四季度报告PRX004的剂量递增和长期延续部分的新数据[97] - 预计2021年将提交PRX004的IND申请[108] 新产品和新技术研发 - Prasinezumab是首个显示出与疾病修饰一致的疗效信号的抗α-突触核蛋白抗体[10] - Prothena的misTTR检测方法用于遗传性ATTR淀粉样变性，显示出其在临床研究中的潜力[6] - PRX004作为首个针对淀粉样蛋白的去除剂，显示出清除现有沉积物和防止新形成的潜力[49] 市场扩张和合作 - Prothena与罗氏和百时美施贵宝的强大合作关系加速了其研发管道的进展[4] - 与Bristol-Myers Squibb的全球神经科学研发合作中，潜在的总支付金额可达22亿美元，包括前期支付和股权投资[101] - 与Roche的全球合作中，总里程碑金额为6亿美元，其中前期和临床里程碑为7500万美元，临床、监管及首次销售里程碑为3.5亿美元[41] 负面信息 - 总共报告的不良事件（AEs）为1388例，其中高剂量组549例[124] - 严重不良事件（SAEs）发生率为6.3%，高剂量组为7.5%[124] - 1例4级不良事件（自杀未遂）被认为与研究治疗无关[126]