业绩总结 - 截至2020年第一季度，Prothena的现金、现金等价物和受限现金总额为3.55亿美元[4] 用户数据 - 目前全球约有700万至1000万名帕金森病患者[15] - Phase 2 PASADENA研究的参与者为316名早期帕金森病患者[48] 新产品和新技术研发 - Prasinezumab（PRX002/RG7935）在帕金森病的PASADENA II期研究中进行中[6] - PRX004针对ATTR淀粉样变病的I期研究已启动[6] - Prasinezumab在健康志愿者的I期单次递增剂量研究中显示出积极的安全性和免疫原性数据[30] - 在I期b多次递增剂量研究中，80名帕金森病患者被随机分为6个剂量组[30] - Prasinezumab在血清中可实现高达97%的游离α-突触核蛋白水平的快速、剂量和时间依赖性降低[41] - CSF中Prasinezumab浓度与血清浓度呈剂量依赖性，CSF/血清浓度比约为0.3%[36] - Prasinezumab对聚合形式的α-突触核蛋白的亲和力比单体形式高出400倍[38] - PRX004在1.0 mg/kg剂量组中，观察到misTTR水平在首次输注后24小时内的最大减少幅度为76%[93] - PRX004的开发路径包括针对遗传性ATTR多发性神经病（hATTR-PN）和遗传性ATTR心肌病（hATTR-CM）[61] - 在Phase 1研究中，所有五个剂量水平的PRX004均被发现是安全且耐受良好的[93] - Prothena计划在2020年推进内部发现的tau抗体的IND启用活动[105] - 2020年将启动内部发现的Aβ抗体的IND启用活动，Aβ是一种与阿尔茨海默病相关的蛋白质[106] - Prothena在tau转基因小鼠的体内模型中显示出tau传播的有效性[99] 市场扩张和合作 - 与罗氏的全球合作中，总里程碑金额为6亿美元，其中包括7500万美元的前期付款和临床、监管及首次销售里程碑的3.5亿美元[51] - 在美国的利润和损失分成比例为30%（公司）和70%（罗氏）[51] - Prothena与Bristol-Myers Squibb的合作总额高达22亿美元，包括预付款、股权投资、未来潜在的选择付款和监管及商业里程碑[97] 未来展望 - 预计在2020年将报告更多的剂量递增数据，以进一步评估PRX004的安全性和疗效[93] - 预计在今年晚些时候将对prasinezumab的进一步更新，基于对第一部分数据的持续评估[48] 负面信息 - 在Phase 2 PASADENA研究的第一部分中，虽然未达到主要目标，但在多个预设的次要和探索性临床终点上显示出疗效信号[48] - Prasinezumab在治疗组中观察到的治疗相关不良事件（TEAEs）发生率为≥5%包括便秘（9.1%）和头痛（5.5%）[34]