资本状况 - 截至2019年第四季度，Prothena的现金及现金等价物和受限现金总额为3.78亿美元[4] 研发进展 - Prasinezumab（PRX002/RG7935）在帕金森病的Phase 2 PASADENA研究中已进入临床阶段[6] - 在帕金森病的Phase 1b多剂量研究中，共有80名患者参与，随机分为6个剂量组[30] - Prasinezumab在治疗帕金森病的研究中，显示出高达97%的游离α-突触核蛋白水平的显著降低[41] - Prasinezumab的有效半衰期约为10.2天，支持每月一次的给药方案[36] - Prothena的研发管线涵盖多种神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病和ATTR淀粉样变性[6] - PRX004在10.0 mg/kg剂量组中，三名患者在首次输注后24小时内，非天然TTR蛋白（misTTR）水平的最大观察减少幅度为54%、66%和76%[95] - PRX004的研究设计具有80%的统计功效，能够检测到基线到第52周之间37.5%的相对减少[47] - PRX004被认为能够中和可溶性聚集体并清除不溶性沉积物，防止淀粉样蛋白形成[77] - Prothena测试的抗体数量：N端约9个，中间区域约21个，C端约20个，新的有效抗体约5个[101] - Phase 2 PASADENA研究的第一部分数据（N=316）预计将在2020年公布，研究对象为早期帕金森病患者[104] - PRX004用于潜在治疗ATTR淀粉样变的研究，2019年第四季度报告了前五个剂量组的中期数据[104] - Prothena计划在2020年启动内部发现的Aβ抗体的IND启用活动[106] 合作与市场策略 - 与罗氏的全球合作协议总里程碑为6亿美元，其中包括7500万美元的预付款和临床、监管及首次销售里程碑的3.5亿美元[49] - 美国市场的利润和损失分成比例为30%（公司）和70%（罗氏）[49] - 与BMS的全球神经科学研发合作协议的总潜在价值为22亿美元，包括前期付款和未来的潜在选项付款、监管和商业里程碑[99] - Prothena与Bristol-Myers Squibb的全球合作，推进内部发现的tau抗体的IND启用活动[104] 用户数据与市场潜力 - 目前全球约有700万至1000万名帕金森病患者[15] - 在全球范围内，hATTR患者约有5万名，且存在超过100种TTR突变[55]