资本状况 - 截至2019年第三季度，Prothena的现金、现金等价物和受限现金总额为3.93亿美元[4] 研发进展 - Prasinezumab（PRX002/RG7935）在帕金森病的Phase 2 PASADENA研究中已进入临床阶段[6] - 在Phase 1b多剂量研究中，80名帕金森病患者被随机分为6个剂量组，接受不同剂量的prasinezumab或安慰剂[27] - Prasinezumab在血清中的最大浓度（Cmax）和平均曲线下面积（AUC）随剂量增加而成比例增加，有效半衰期约为10.2天[33] - 在第一剂和第三剂注射后，血清中游离α-突触核蛋白水平的平均减少率高达97%[38] - Prasinezumab对聚合形式的α-突触核蛋白的亲和力比单体形式高出超过400倍[35] - Prothena的研发管线包括针对多种神经退行性疾病的早期和中期产品候选者[4] 合作与里程碑 - Prothena与罗氏的全球合作旨在加速Prasinezumab的开发，里程碑金额总计6亿美元，其中包括7500万美元的前期付款[8][46] - 美国利润和损失的分成比例为30%对70%[46] - Prothena与Roche的全球合作中，临床、监管和商业里程碑的总潜在金额为6.75亿美元[45] - Prothena与Celgene的全球神经科学研发合作中，前期付款为3300万美元，未来潜在的选项付款和里程碑总额为16.89亿美元[90] 临床试验 - PRX004的临床试验设计为80%的统计功效，单侧显著性水平为0.10，旨在检测基线到第52周的37.5%相对减少[44] - PRX004的剂量水平包括0.1、0.3、1、3、10和30 mg/kg，计划招募最多36名患者[83] - PRX004在体外实验中显示出抑制ATTR形成的能力，且在不同剂量下均表现出有效性[74] - PRX004能够诱导巨噬细胞对ATTR的抗体依赖性吞噬作用[78] - Roche正在进行的Phase 2 PASADENA研究已完全招募316名早期帕金森病患者[96] - Phase 2 PASADENA研究的第一部分数据预计将在2020年公布[96] - PRX004针对hATTR淀粉样变病的Phase 1研究正在招募患者，预计在2019年第四季度公布前四个剂量组的初步数据[97] 新技术与市场机会 - 公司在2019年第二季度启动了针对新发现的tau抗体的细胞系开发[97] - 目前全球约有700万到1000万名帕金森病患者[11] - Prothena的高灵敏度检测方法能够检测到症状性和无症状hATTR患者血浆中的misTTR[79] - 在hATTR患者中，观察到misTTR的升高水平，且接受肝脏移植的患者misTTR水平低于正常[82]