资本状况 - 截至2019年第二季度末，Prothena的资本状况强劲，现金、现金等价物和受限现金总额为4.02亿美元[4] 临床研究进展 - Prasinezumab（PRX002/RG7935）在帕金森病的Phase 2 PASADENA研究中进行中，已进入临床阶段[6] - PRX004用于治疗ATTR淀粉样变病，目前处于Phase 1阶段[6] - Phase 1b多剂量研究中，80名帕金森病患者接受了不同剂量的Prasinezumab，结果显示安全性良好[27] - 在Phase 1b研究中，观察到的治疗相关不良事件（TEAEs）中，便秘发生率为9.1%[31] - PRX004的第一阶段多次递增剂量研究设计包括最多36名hATTR患者，剂量范围从0.3 mg/kg到30 mg/kg[81] - 预计2020年将公布由罗氏进行的针对早期帕金森病患者的Phase 2 PASADENA研究的第一部分数据[94] - PRX004的第一阶段研究正在招募hATTR淀粉样变病患者，预计在2019年第四季度将公布前四个剂量水平的初步数据[35] 合作与市场扩张 - 全球范围内与罗氏的合作，旨在加速Prasinezumab的开发[8] - 全球与罗氏的合作总里程碑为6亿美元，其中包括7500万美元的前期付款和临床、监管及首次销售里程碑的3.5亿美元[46] - Prothena与Celgene的全球神经科学研发合作中，前期付款为3300万美元，未来潜在的选项付款和里程碑总额可达16.89亿美元[86][87] 产品研发与技术 - Prasinezumab在小鼠模型中显示出对α-突触核蛋白病理的显著减少，达到高达97%的降低率[38] - Prasinezumab对聚合形式的α-突触核蛋白的亲和力比单体形式高出400倍[35] - PRX004的作用机制包括清除可溶性聚集体并诱导巨噬细胞对不溶性沉积纤维的吞噬[70] - PRX004在体外实验中显示出对ATTR形成的抑制作用，表现为在不同浓度下的ThT荧光强度变化[72] - 公司在2019年第二季度启动了针对内部发现的tau抗体的细胞系开发，目标是一个新表位[35] 未来展望 - 美国的利润和损失分成比例为30%对70%[46] - PRX004的临床试验设计为80%的统计功效，单侧α值为0.10，旨在检测基线到第52周之间37.5%的相对减少[44] - hATTR患者中，血浆中misTTR的水平在不同突变患者中均有升高，且接受肝脏移植的hATTR患者的misTTR水平低于正常[80] - Prothena的专有高灵敏度检测方法能够检测到症状性和无症状hATTR患者血浆中的misTTR[77]