资本状况 - 截至2019年第一季度末，Prothena的资本状况强劲，现金、现金等价物和受限现金总额为4.14亿美元[5] 研发管线 - Prothena的研发管线包括多个早期和中期的产品候选者，涵盖多种适应症[5] - Prasinezumab（PRX002/RG7935）在帕金森病的二期临床试验PASADENA中进行中[7] - PRX004的开发路径涵盖hATTR-PN、hATTR-CM和wtATTR患者，潜在患者数量超过400,000[57] - Prasinezumab对聚合态α-突触核蛋白的亲和力比单体形式高出400倍[37] - Prothena开发的单克隆抗体在多种检测中进行了测试，总计35种[95] - 针对新型tau表位的抗体的细胞系开发已启动[97] 临床试验数据 - 目前全球约有700万到1000万名帕金森病患者[12] - 在Phase 1b多次递增剂量研究中，共有80名帕金森病患者参与，随机分为6个剂量组[28] - Prasinezumab的有效半衰期约为10.2天，支持每月一次的给药方案[35] - 自由血清α-突触核蛋白水平的平均减少高达97%，且在两次额外的每月输注后仍保持显著性（p<0.0001）[40] - 在52周的PASADENA研究中，316名早期帕金森病患者被随机分配接受不同剂量的prasinezumab[46] - 在第一和第三次输注中，观察到相似的减少趋势[40] - 在60 mg/kg剂量组中，33%的患者经历了轻度至中度的输注相关反应[34] 合作与里程碑 - Prothena与罗氏的全球合作旨在加速Prasinezumab的开发[9] - 在美国，利润和损失的分成比例为30%（公司）和70%（合作方）[49] - 全球合作中，里程碑总额为6亿美元，其中350百万用于临床、监管和首次销售里程碑[49] - 与Celgene的全球神经科学研发合作中，潜在的总金额可达22亿美元，包括前期付款和未来的监管及商业里程碑[89] 未来展望 - PRX004针对ATTR淀粉样变病的潜在治疗正在进行Phase 1研究，预计在2019年第四季度将公布前四个剂量组的初步数据[97] - 第一阶段多次递增剂量研究中，最大耐受剂量（MTD）和推荐的第二阶段剂量（RP2D）将被确定[86] - Roche正在进行的Phase 2 PASADENA研究已完全招募316名早期帕金森病患者[96]