财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物为2130万美元，而2020年12月31日为830万美元 [38] - 2021年前九个月运营现金使用约为760万美元，2020年同期为520万美元 [39] - 2021年前九个月无收入，2020年同期约为30.3万美元，减少原因是遗留政府合同结束 [39] - 2021年前九个月研发费用为370万美元，2020年同期为160万美元，增加210万美元是因获取cGMP药品的RNL CMC开发成本增加 [40] - 2021年前九个月G&A费用为480万美元，2020年同期为410万美元，增加主要因法律和其他专业费用增加 [41] - 2021年前九个月利息费用降至约70.8万美元，2020年同期约为85.4万美元，反映2020年偿还债务本金至430万美元 [41] - 截至2021年9月30日的九个月净亏损为920万美元，2020年同期净亏损为460万美元，排除2020年第一季度认股权证账面收益230万美元，净亏损变化反映研发和G&A支出增加 [42][43] 各条业务线数据和关键指标变化 ReSPECT - GBM试验 - 进入第八剂量组，已治疗22名患者，第八组剂量和辐射较第七组增加40% [13][14] - 高达12.3毫升含31.2毫居里辐射的高靶向连续输注或对流体积耐受性良好 [14] - 最多可成功放置四个导管，肿瘤平均吸收辐射剂量为392戈瑞，最高达740戈瑞，肿瘤辐射覆盖率平均为90% [15][20] - 截至2021年8月1日，无导致死亡或停药的不良事件，多数不良事件为轻度至中度且非严重，与RNL因果无关，仅1例头皮不适和1例脑水肿可能相关 [16][17] - 22名患者中有3名存活达30个月以上，当前GBM标准治疗平均存活约8 - 10个月 [22] ReSPECT LM试验 - 公司获得FDA对186 RNL治疗LM的IND申请批准，预计2021年第四季度启动一期剂量递增试验 [32][33] 儿科脑癌治疗 - 计划2022年初提交IND申请，研究RNL用于儿童脑癌治疗 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为全球癌症精准靶向放射治疗领导者，推进RNL在不同癌症适应症的开发和商业化 [5] - 继续推进ReSPECT - GBM试验，完成当前组并分析数据后，计划2022年上半年与FDA进行临床会议确定后续试验计划 [45] - 推进RNL的CMC活动，按计划2022年年中提供GMP研究用药品，2022年第一季度计划与FDA进行CMC会议解决相关问题 [46] - 积极评估许可和授权机会，拓展业务发展 [47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第三季度取得进展，如获得FDA对RNL 186用于LM的IND申请批准、达成商业生产协议、加强领导团队等，对未来发展有积极影响 [5][6] - RNL在ReSPECT - GBM试验中显示出良好安全性和潜在疗效信号，未来将继续推进试验并与FDA沟通确定下一步计划 [16][21][45] - 随着业务拓展，公司将平衡资源分配，以股东友好方式融资，继续构建靶向放射治疗平台 [62] 其他重要信息 - 公司在2021年ASTRO年会和2021年神经肿瘤学会年会上展示ReSPECT GBM临床试验中期数据 [28] - 2021年11月18日在波士顿SNO会议上，公司将赞助现场和虚拟科学圆桌讨论及问答环节，提供临床安全和潜在疗效数据更新 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 招聘Norman Lafrance的过程以及他对RNL平台的看法和加入原因 - 招聘过程中通过招聘人员筛选出多位候选人，Norman Lafrance花两到三个月研究数据，他对技术印象深刻，且看好靶向放射治疗领域的复兴，因此加入公司 [50][51] 问题: ReSPECT - GBM研究中吸收剂量能推多高，监管机构和医生的接受程度以及后续计划 - 公司正在更深入研究辐射剂量，目前试验剂量递增缓慢，已远超传统外束辐射剂量，安全情况良好。平均吸收剂量100戈瑞可能是较好阈值，更重要的是体积，公司认为当前可能是最后一组，但需看数据情况 [53][54][55] 问题: LM项目在导管放置方面是否有不同情况或挑战 - LM项目的药物递送与GBM完全不同，患者大多有内置的ommaya储液囊，递送简单，可在门诊由护士操作，还便于脑脊液采样和生物标志物检测 [56] 问题: 11月公布数据时能否确定是否进行第九组试验 - 能否进行第九组试验取决于当前组最后一名患者的招募速度以及是否出现剂量限制毒性或安全问题，目前无法预测 [61] 问题: 公司是否只专注于三个适应症还是会同时研究其他适应症 - 公司致力于构建靶向放射治疗平台，目前专注于现有三个适应症，但会在平衡融资和股东利益的前提下，评估新技术以拓展产品组合 [62]