公司概况 - PLUS Therapeutics致力于开发针对罕见中枢神经系统（CNS）癌症的新型靶向疗法，拥有纳米级放射治疗平台[9] CNS癌症现状 - 6 - 28%的其他癌症会发展成CNS转移瘤，5年生存率为36%，获批治疗方案少[12][13] - 美国约70万人患有原发性脑或CNS肿瘤，其中恶性21万，非恶性49万；2020年新诊断病例中，恶性占30%（24,970例），非恶性占70%（58,860例）[14] 公司平台与疗法 - 具备纳米级药物开发能力和技术，有多个FDA研究性新药（IND）批准和完成的临床试验[16] - 主要资产铼纳米脂质体（RNL™）是专有纳米级疗法，发射两种辐射，铼 - 186路径长度2mm，半衰期3.8天[22] RNL™临床数据 - 1/2期临床试验设计为多中心、序贯队列、开放标签、剂量递增研究，计划最多招募55名受试者，未观察到治疗相关严重不良事件（SAE），有早期疗效信号[44][45] - 剂量递增方案中，前6个队列完成（n = 18），8.8 mL治疗体积可覆盖约3.5 cm直径肿瘤加0.5 cm边缘，13.2 mL可覆盖约4.0 cm直径肿瘤加0.5 cm边缘[49] 安全性与疗效 - 无治疗相关SAE，多数不良事件（AE）与RNL™无关，头皮不适与手术有关[51] - 肿瘤覆盖率> 75%的受试者中位和平均生存时间分别为8.3个月和12.9个月，6人存活；< 60%的中位生存时间为4.9个月，1人存活[63] 开发计划与适应症拓展 - 计划开展复发性胶质母细胞瘤（rGBM）、软脑膜癌（LMC）和儿童脑癌的临床试验[75][86] - RNL™有机会用于多种罕见癌症，如LMC美国年发病率11万，腹膜癌7.2万，儿童脑癌1000例等[77][79] 2021年里程碑 - 完成RNL™在美国复发性GBM的ReSPECT™试验的入组和数据报告，完成RNL™的化学、生产和控制（CMC）活动等[88] 资本情况 - 截至2020年9月30日，现金760万美元，流通普通股4,591,415股，U系列认股权证3,045,000份，高级定期贷款本金430万美元[90]