行业背景 - 6 - 28%的其他癌症会发展成中枢神经系统转移瘤，5年生存率为36%，获批治疗方案少[9] - 美国约70万患者患有原发性脑或中枢神经系统肿瘤，其中恶性21万，非恶性49万，每年新增中枢神经系统转移瘤患者7 - 17万[10] - 2020年新诊断原发性脑肿瘤中，非恶性占70%（58,860例），恶性占30%（24,970例）[11] 公司概况 - 致力于开发中枢神经系统癌症新疗法，拥有纳米级药物递送平台，有4种研究药物，3种处于临床阶段[14] 药物管线 - RNL™用于复发性胶质母细胞瘤等，处于美国1期招募阶段，由NIH/NCI资助；DoxoRNL™处于临床前阶段；DocePLUS™完成美国1期并发表结果；DoxoPLUS™完成临床生物等效性研究并发表结果[18] 核心产品RNL™ - 可直接注入肿瘤，脂质体封装显著延长铼 - 186体内半衰期（90小时），提高在肿瘤内的保留和组织分散特性[22][27] - 1/2期临床试验采用改良斐波那契剂量递增方案，计划最多招募55名受试者，未观察到治疗相关严重不良事件，有早期疗效信号，获NIH/NCI资助至2期[42][43] 安全性与疗效 - 肿瘤吸收剂量高，对大脑和全身影响小，平均全身吸收剂量≤0.15 Gy，平均器官吸收剂量≤0.70 Gy，队列4和5中平均肿瘤体积吸收剂量与平均全身吸收剂量之比≥3,000[48] - 肿瘤覆盖率>75%的受试者中位和平均生存时间分别为8.3个月和12.9个月；<60%的受试者中位生存时间为4.9个月[58] 开发计划 - 2021 - 2025年对复发性胶质母细胞瘤开展ReSPECT™试点/1期研究、扩大生产规模、开展关键试验；对脑脊膜癌和儿童脑癌与FDA开会、开展试点/1期研究[73][85] 适应症拓展 - 可用于脑脊膜癌、腹膜癌、儿童脑癌、头颈鳞状细胞癌等多种罕见癌症，美国年发病率分别为11万、7.2万、1000、5.3万[75][77] 对外授权管线 - DocePLUS™是下一代多西他赛制剂，美国潜在年销售峰值超7.6亿美元，获小细胞肺癌孤儿药指定；DoxoPLUS™是多柔比星仿制药，欧美联合市场规模约2.5亿美元，有合作意向[88][89] 2021年里程碑 - 完成RNL™复发性胶质母细胞瘤美国ReSPECT™试验的招募和数据报告，完成RNL™的CMC活动等多项任务[91] 财务与公司信息 - 截至2020年9月30日，现金760万美元，普通股4,591,415股，U系列认股权证3,045,000份，高级定期贷款本金430万美元[93]