财务数据和关键指标变化 - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物为760万美元，而2019年12月31日为1760万美元 [12] - 2020年9月30日债务本金为430万美元 [12] - 2020年4月，公司与牛津大学修订债务协议，将仅支付利息的期限延长至2021年5月，并将本金偿还至500万美元 [12] - 2020年前九个月经营活动使用的现金约为520万美元，去年同期为690万美元 [12] - 2020年第三季度无营收，去年同期为480万美元，减少原因是上季度提到的BARDA合同结束 [12] - 2020年第三季度研发费用为30万美元，去年同期为90万美元；2020年前九个月研发费用为160万美元，2019年同期为360万美元，减少部分归因于2019年BARDA合同完成 [13] - 2020年第三季度销售和营销费用约为10万美元，2020年前九个月为30万美元，与去年同期基本持平 [14] - 2020年第三季度一般及行政费用为100万美元，与去年同期持平；2020年前九个月为380万美元，2019年同期为330万美元，同比略有增加是由于2020年第二季度专业费用增加，部分被工资及相关费用减少抵消 [14][15] - 2020年前九个月利息费用从2019年同期的150万美元降至90万美元，反映了2019年和2020年的本金偿还 [16] - 2020年第三季度净亏损为170万美元，去年同期净收入为50万美元，变化主要是由于2019年第二季度资产剥离导致约700万美元的终止经营亏损 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 RNL业务 - 第五剂量递增队列已完成，目前已有15名患者接受RNL治疗，单次治疗放射剂量已超过复发性情况下典型剂量的10倍 [9] - 第六队列增加的治疗体积和剂量应能容纳约4.5厘米的肿瘤，涵盖大多数肿瘤复发情况 [9] - 截至目前未观察到与治疗相关的严重不良事件，在较低体积和剂量水平下，剂量和肿瘤覆盖充足的患者似乎有早期疗效信号 [10] DocePLUS和DoxoPLUS业务 - 公司继续进行全球合作讨论，同时主要专注于RNL及其在美国的开发 [11] 公司战略和发展方向及行业竞争 战略方向 - 组建临床咨询委员会，助力RNL药物通过临床开发过程 [7] - 推进RNL在复发性胶质母细胞瘤治疗方面的临床开发，完成临床试验入组、优化监管计划并提升制造和供应链标准 [8] - 计划在2020年第四季度更新RNL除复发性胶质母细胞瘤外的其他临床开发计划，并讨论具体下一步行动 [11][20] - 就RNL国际开发与潜在合作伙伴进行讨论，公司主要专注于美国市场开发 [11] - 持续推进RNL、DocePLUS和DoxoPLUS的合作讨论 [20] 行业竞争 - 复发性胶质母细胞瘤目前获批治疗方法少，现有疗法总体生存获益有限，RNL具有独特优势，有望改善治疗效果 [4] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在RNL项目2020年重要里程碑上进展顺利，对完成ReSPECT试验入组持谨慎乐观态度，预计在2021年下半年寻求FDA下一步指导 [8][18] - 认为RNL在复发性胶质母细胞瘤治疗方面有潜力，且在其他潜在适应症如软脑膜癌病、腹膜癌病和复发性头颈癌等方面有前景 [4][11] - 新冠疫情对试验入组影响不大，但影响了科研资助的可用性，目前科研资助可能恢复正常周期，公司计划在每个周期提交申请 [33] 其他重要信息 - 公司关于RNL临床经验的摘要将在2020年11月19 - 22日的第25届神经肿瘤学会年会上展示（因新冠疫情改为线上会议） [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 11月会议预计看到的数据是否包含总生存数据，是否与历史对照比较及对照是否匹配患者疾病状态 - 公司将提供总生存数据，但由于有近期治疗仍存活的患者，只能综合已去世和存活患者情况得出结论；不打算设置年龄或特定疾病匹配对照，当前环境下总生存时间大致在6 - 9个月 [22] 问题2: 考虑与FDA会面及开展II期或II期注册研究时，是否考虑不同试验途径 - 公司已获得孤儿药和快速通道资格，根据ReSPECT试验临床数据，突破疗法资格也有可能；会将使用合成对照或其他试验方法纳入与FDA的讨论中 [24] 问题3: RNL管线扩展的潜在适应症 - 公司首先关注有临床前数据表明可能临床成功的适应症，如软脑膜癌病、腹膜癌病和复发性头颈癌，这三种适应症在美国每年影响约10万患者；超出这些的适应症需要额外临床前研究；中枢神经系统或相关结构的其他领域也可能有机会利用现有临床数据集更快进入临床 [26][27] 问题4: 第6队列的时间安排是否与之前队列相似，是否受疫情影响 - 第6队列预计招募6名患者，入组速度在加快，公司有企业资源支持且NCI参与试验，增加试验点也有帮助；公司谨慎乐观认为能在年底完成入组，但仍需努力；最后一名患者入组后需等待6个月才能进入下一步，整体大致按时间线推进 [32] 问题5: 州癌症基金资助情况及对进入其他癌症适应症决策的影响 - 新冠疫情对试验入组影响不大，但影响了科研资助可用性；最近得知可能有招标书发布，公司可申请RNL复发性胶质母细胞瘤或其他适应症的资助；历史上有两个资助周期，公司计划在每个周期提交申请；资助计划用于新适应症或RNL后续试验 [33][34] 问题6: 制造方面是否还有额外工作，是否打算自行生产药物及GMP批次预计准备时间 - 目前公司与圣安东尼奥的放射性核苷酸制造合作伙伴一起为I期试验生产药物；正在进行验证和验证研究，将药物从I期准备阶段推进到潜在关键试验阶段，这需要进行VNB工作和扩大规模至商业规模的约10%，大部分工作将外包；获批后再决定是否完全外包或自行生产，目前供应链和物流情况尚早，无法确定 [39][40][41]