财务数据和关键指标变化 - 2020年上半年经营活动净现金使用量为290万美元，2019年为440万美元；2020年第二季度经营活动净现金使用量为140万美元，2019年第二季度为120万美元，上半年现金消耗总体减少主要与停止运营有关 [32] - 2020年第二季度净亏损180万美元，2019年第二季度为910万美元，亏损减少主要是由于2019年第二季度资产剥离带来约700万美元的停止运营损失 [33] - 2020年第二季度总收入为20万美元，2019年第二季度为30万美元；2020年上半年总收入为30万美元，2019年为100万美元，收入减少是由于BARDA合同预期结束 [34] - 2020年第二季度研发费用为30万美元，2019年第二季度为120万美元；2020年上半年研发费用为120万美元，2019年为270万美元，研发支出同比减少主要归因于2019年BARDA合同完成 [35] - 2020年第二季度销售和营销费用约为10万美元，2019年第二季度相同；2020年和2019年上半年均为20万美元 [36] - 2020年第二季度G&A费用为130万美元，2019年第二季度为90万美元；2020年上半年为280万美元，2019年为220万美元，同比增加反映了第二季度与近期许可交易相关的专业费用增加，部分被工资及相关费用减少抵消 [37] - 截至2020年6月30日的六个月利息费用降至20万美元，2019年同期为60万美元，反映了2019年和2020年的本金偿还 [37] - 截至2020年6月30日，公司手头现金为930万美元，债务本金为430万美元；2020年4月，公司与牛津修改债务协议，将仅付息期延长至2021年5月，并偿还500万美元本金 [38] - 2020年6月30日负债降至1060万美元，2019年12月31日为2200万美元，减少主要是由于2020年4月偿还牛津债务500万美元以及2020年第二季度认股权证负债调整为股东权益670万美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 RNL药物 - 已将IND转移至公司，公司成为FDA注册试验赞助商，完成质量保证审计并承担试验安全进行的主要责任，正在寻求孤儿药指定和快速通道替代方案 [19] - 命名试验为“RESPECT”并在相关临床试验网站上线，新增达拉斯UT Southwestern第二个试验点，完成队列5患者招募，若临床数据持续符合安全阈值，预计8月底开始队列3给药，希望2020年晚些时候增加休斯顿MD Anderson第三个试验点 [20][21] - 已将RNL一期生产责任转移至公司，正积极制定扩大GMP质量标准和提供后期临床试验批次规模的计划 [21] - 第五剂量递增队列已完成，15名患者接受RNL治疗，单次治疗剂量超过500戈瑞；计划的队列6预计治疗体积将能容纳直径达4.5厘米的肿瘤，将增加输送导管数量至最多4根，上一批次3名患者中有2名使用3根导管效果良好 [22][23] - 目前未观察到治疗相关不良事件，有足够剂量和肿瘤覆盖的患者出现早期疗效信号，2名肿瘤覆盖良好的患者存活超过30个月，而现有最佳治疗平均存活期为9个月 [24] 其他临床阶段资产 - 公司计划仅在合作伙伴支持下推进GoSurplus和DoxoSurplus的开发，目前正在进行相关讨论，但开发重点是RNL [28] 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略和发展方向 - 积极评估为RNL开发复发性胶质母细胞瘤以外的其他临床开发项目，重点关注软脑膜癌病、腹膜癌和复发性头颈癌三个有前景的潜在适应症，计划在2020年底前完成分析并可能推进 [25][26] - 已启动与潜在合作伙伴的讨论，希望扩大RNL开发，倾向保留美国权利并在国际上寻求合作伙伴 [27] - 致力于开展有针对性的外联计划，寻找能扩展药物管线或相关技术能力的战略许可候选项目，注重技术的科学性、价值和资本效率 [29] 行业竞争 - 复发性胶质母细胞瘤是几乎普遍致命的癌症，美国每年约1.3万人受影响，初始治疗后几乎所有原发性肿瘤都会复发，目前复发情况下获批治疗方法少，总体生存获益有限 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 疫情期间公司资本高效和基本虚拟的运营模式表现良好，设施灵活开放和配备人员，能100%运营公司并支持员工及其家人，未出现重大供应链中断，预计对2020财年业绩无重大影响 [6][7] - 公司主要年终目标是完成RNL剂量寻找可行性安全研究的患者招募，报告数据并争取在医学文献上发表；计划在UT Southwestern和MD Anderson新试验点治疗患者，优化RNL胶质母细胞瘤的监管临床项目，适时获取FDA下一步指导；CMC团队正在升级RNL供应链、制造控制和能力；完成RNL其他适应症内部审查并开展必要的IND启用研究；继续评估新的管线增强机会，推进与RNL、DocePLUS和DoxoPLUS项目战略开发合作伙伴的讨论 [41][42][43] 其他重要信息 - 公司提醒电话和问答环节中的前瞻性陈述受风险和不确定性影响，建议参考公司向美国证券交易委员会提交的10 - K年度报告和10 - Q季度报告中的风险因素部分，公司不承担更新或修订前瞻性陈述的责任 [2] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 是否会完成6队列3名患者的招募及预计时间 - 公司认为从回报角度看，队列6可能是合适的选择，计划在队列5最后一名患者治疗30天后开始队列6第一名患者治疗，需确保患者能耐受更高剂量和体积，队列6共治疗6名患者，结合宣传和新增试验点，有信心在年底前完成 [46][47][48] 问题: 疫情是否增加评估新产品的机会或造成阻碍 - 就RNL胶质母细胞瘤项目而言，除早期不确定医院态度和接手试验能力外，疫情无实质影响；对于RNL其他适应症也无问题；寻找其他资产方面，只是业务开发活动方式变为线上，机会仍在，公司会结合资本投入情况评估 [53][54] 问题: 在得克萨斯州开设额外试验点是否受疫情影响 - 公司最初有担忧，但两个试验点反馈该试验是必要活动，患者情况危急，试验被优先处理，未出现延误，公司有信心疫情不会影响一期试验患者招募 [55] 问题: 评估RNL其他项目时单独资金何时发挥作用及能抵消多少成本 - 资金情况尚不确定，通常每年此时有两个资助周期，但目前未收到资助周期变化消息，预计会推迟；CPRIT资助可达2000万美元，可用于RNL复发性胶质母细胞瘤进一步开发及其他适应症临床试验，公司计划每个周期都申请，认为该资金来源不会消失或缩减 [59][60][62]