财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度运营现金消耗约为150万美元，2019年第一季度为330万美元，年度现金减少主要与停止运营有关 [27] - 2020年第一季度净亏损为110万美元，2019年第一季度为320万美元，净亏损减少主要与停止运营的70万美元和认股权证公允价值变动的170万美元有关 [27] - 2020年第一季度研发费用为90万美元，2019年第一季度为140万美元，研发费用同比下降主要归因于出售前细胞治疗业务后停止制造的支出减少，2020年随着对RNL开发的投资增加，研发费用将上升 [27] - 销售和营销费用季度保持在约10万美元 [28] - 2020年第一季度总务和行政费用为150万美元，2019年第一季度为140万美元，2020年第一季度增加主要是由于专业费用增加，但被人员费用减少所抵消 [28] - 2020年第一季度总收入为10万美元，2019年第一季度为70万美元，收入减少主要是由于与BARDA的政府合同结束 [28] - 截至2020年3月31日，公司有1610万美元现金和930万美元债务本金，随后修订债务安排，支付500万美元本金，剩余本金余额为430万美元 [29] - 2020年3月31日负债为2080万美元，2019年12月31日为2200万美元，主要变化是认股权证负债减少 [29] - 2020年3月31日认股权证负债为520万美元，预计2020年4月约420万美元认股权证负债将重新分类至资产负债表的权益部分，约70万美元其他收入将记录在2020年6月30日结束的三个月的运营和其他综合收益或损失报表中 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - RNL目前处于美国FDA批准的一期剂量寻找研究阶段，在德克萨斯州的一个地点进行，正在向另外两个地点扩展，目前处于第五个剂量递增队列，辐射剂量约为外部束辐射典型剂量的15倍，后续队列计划更高剂量和体积，目前未观察到严重不良事件，前两名实现RNL显著肿瘤覆盖的患者分别存活了30个月和33个月，而接受标准治疗的患者中位生存期约为6 - 9个月 [22] - DocePLUS和DoxoPLUS目前计划仅在合作伙伴支持下进一步开发，公司正在进行相关讨论，但目前资源集中在RNL及其开发上 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2019年成功执行重大企业转型，成为开发创新临床阶段药品的平台公司，此次RNL许可交易符合公司公开声明的战略目标，包括扩大产品线、通过更虚拟的药物开发模式实现成本效益开发、利用非稀释性资金来源、专注肿瘤学和罕见病治疗、利用新型药物配方和纳米脂质体专业知识 [13][14] - 公司倾向投资满足三个关键标准的候选药物：解决未满足或基本未满足的医疗需求、结合已知活性药物成分和新技术以提高安全性和有效性、年可寻址市场机会至少2.5亿美元，RNL交易的候选药物符合这些标准 [15] - 后续计划包括优化RNL胶质母细胞瘤的监管和临床计划、升级RNL供应链和制造控制、将一期试验从一个地点扩展到三个地点、完成RNL剂量寻找研究的招募并报告和发表数据、与机构合作制定胶质母细胞瘤二期关键研究计划、完成RNL其他适应症的内部审查并执行必要的临床引入、评估新的产品线增强机会、继续与临床项目寻找战略开发合作伙伴 [32][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2019年实施的基本虚拟运营模式在疫情期间发挥了良好作用，奥斯汀和圣安东尼奥的设施保持开放但人员配置较少，实施了第一阶段重新开放计划，预计2020财年业绩不会受到重大影响 [6][7] - 过去两到三个月供应链未出现重大中断，与合作伙伴和供应商保持密切协调，员工无人检测呈阳性，临床试验患者筛选工作继续进行，开始看到从COVID预防措施向更常规医院运营的转变，增加新临床试验地点的工作也在继续 [7] - 公司认为RNL交易不仅增加了产品线，还提升了公司在纳米技术、化疗和放射治疗领域的领导地位，重新定义了股东对公司的看法 [10][13] 其他重要信息 - 公司探索了CARES法案和PPP计划，获得银行对适度PPP贷款的批准，但主动决定作为过去一个季度相对正常运营的上市公司，此时不适合参与该计划 [8] - 第一季度公司将大部分个人防护设备捐赠给一线医护人员，随着供应情况变化，现已能够更换设备且对公司无不利影响 [9] - RNL技术此前获得德克萨斯癌症预防与研究机构的资助，目前由美国国立卫生研究院/国家癌症研究所资助至二期试验，除胶质母细胞瘤外，该技术在乳腺癌、头颈癌、软脑膜癌、肝癌和卵巢癌等其他适应症的临床前开发中也有应用前景 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 一期试验的受试者总数和每个队列的人数是多少？ - 目前已招募13名患者，正在治疗第五队列的第一名患者，每个队列不仅在剂量上递增，在体积上也递增，预计在试验结束前还会有6 - 8名患者，由于只有一个试验地点，招募速度较慢，新赞助商加入后将加快另外两个地点的进度 [36] 问题2: 二期试验的结果指标和时间框架是什么？ - 目前NCI批准的赠款和临床试验中，结果指标是生存率，公司正在考虑与机构探讨优化临床策略，可能会考虑替代终点和加快进入临床的途径，目前谈论这些还为时过早 [37] 问题3: 是否与FDA就申请快速通道或孤儿药指定进行沟通？ - 尚未获得与机构沟通的授权，这是公司的优先事项，认为在数据支持的情况下，有机会获得孤儿药指定、加速批准和快速通道指定，获得有意义的反馈后将公开信息 [38] 问题4: RNL还有哪些其他潜在适应症？ - 公司对RNL在头颈癌和软脑膜癌方面的应用前景感到兴奋，头颈癌容易局部复发，RNL可直接注射到肿瘤中进行放疗；软脑膜癌患者数量增加且缺乏有效治疗方法，此外还有腹膜癌等适应症，这些都有临床前数据支持，下一步是确定最有前景的适应症并完成IND启用相关工作 [40][41] 问题5: 会专注于一个还是多个其他适应症？ - 这部分取决于资金可用性，预计会考虑至少一个其他适应症并确定推进所需条件，公司迁至德克萨斯州是为了利用CPRIT相关资金，希望利用非稀释性资金来源，但在当前环境下会谨慎对待资金使用，完成分析后会明确倾向 [43] 问题6: RNL是否通过国家癌症研究所获得二期试验的资金？ - 是的 [44] 问题7: 资金是已经到位还是开发后报销？ - 该资金是基于无公司参与的试验和临床方法授予的，公司计划在此基础上加速招募并提升供应链和CMC至商业标准，这需要额外资金，该资金不在NCI授予的约400万美元范围内，资金按年发放，这是该奖项的第一年 [46][47] 问题8: DoxoPLUS和DocePLUS寻找合作伙伴的进展如何？ - 目前没有新进展，由于RNL项目的创新性，公司优先考虑RNL的合作，目前有兴趣但未找到合适的交易和合作伙伴，会继续投入时间和精力寻找，但不会为这两个项目投入特定资金 [48] 问题9: 公司现金状况和减少消耗后，未来情况如何？ - 公司目前状况比以往好很多，特别是考虑到RNL资产有一定的前期资金支持 [50] 问题10: 未来现金消耗和现金状况会改变吗？ - 截至第一季度末公司有超过1600万美元现金，4月1日进行了债务重组并支付500万美元本金，根据RNL开发需求，在不筹集额外资金的情况下，公司有12 - 18个月的现金余额，这取决于RNL的招募和开发速度，公司计划高效使用资金，同时利用非稀释性资金来源，如NIH赠款、CPRIT和合作伙伴资金，还打算在今年晚些时候设立ATM和股权线并谨慎使用 [51][52]