业绩总结 - 2021年公司总收入为5.39亿美元，预计到2026年将达到30亿美元[28] - 预计到2030年潜在收入为80亿美元[28] - 2022年总收入指导为7亿至7.5亿美元[34] - DMD特许经营净产品收入在2021年增长52%，达到4.23亿美元[44] - DMD特许经营净产品收入指导为4.75亿至4.95亿美元[34] 用户数据 - 全球患者基数约为5000人，Upstaza是首个获得批准的AADC缺乏症疾病修饰疗法[46] - PTC预计到2030年可针对超过70万名患者，涵盖DMD、SMA、AADC等疾病[23] - 全球PKU患者的流行率约为58,000人[105] - 每年在美国诊断的平滑肌肉瘤患者约为4,000人[113] 研发与产品管道 - 预计2022年研发和SG&A费用在9.15亿至9.65亿美元之间[36] - PTC的管道产品预计将为未来收入贡献57%至88%[31] - PTC923（苯丙酮尿症）数据预计在2022年年底公布[60] - Vatiquinone（线粒体疾病相关癫痫）数据预计在2023年第一季度公布[60] - Vatiquinone（弗里德里希共济失调）数据预计在2023年第二季度公布[60] - PTC857（肌萎缩侧索硬化症）当前治疗的全球患病率约为15万[88] - PTC518（亨廷顿舞蹈症）当前治疗的全球患病率约为13.5万[96] - PTC518在健康志愿者研究中显示出剂量依赖性降低HTT mRNA和蛋白质的效果[98] 临床试验与新技术 - MOVE-FA试验的主要终点为mFARS的变化，数据预计在2023年第二季度公布[86] - CardinALS试验于2022年第一季度启动[91] - PIVOT HD试验的主要终点包括PTC518在亨廷顿病患者中的安全性和耐受性，以及HTT蛋白在脑脊液中的百分比减少[102] - APHENITY试验的主要终点是血液中苯丙氨酸水平的减少，数据预计在2022年底公布[108] - Unesbulin的1b期研究中，300 mg的剂量被选为推荐的剂量，且该药物耐受性良好[115] - Unesbulin的主要终点为根据RECIST标准确定的无进展生存期[119] 市场扩张 - PTC在全球拥有1300多名员工，业务覆盖50多个国家[18] - Evrysdi在85个国家获得批准，预计在美国市场份额超过20%[41] 运营支出 - 预计2022年运营支出指导为4.75亿至4.95亿美元，剔除非现金股权补偿费用约为1.15亿美元[36]