业绩总结 - Translarna在Study 041中显示出一致的治疗效果，6分钟步行测试（6MWT）改善了17.2米[25] - STRIDE注册数据显示，Translarna治疗显著延长了独立行走的时间，STRIDE患者的中位失去行走能力年龄为17.9岁，而CINRG患者为12.5岁，p < 0.0001[31] - STRIDE注册还显示，Translarna治疗使肺功能下降的时间延迟了1.8年，STRIDE患者的中位预测FVC < 60%年龄为17.6岁，而CINRG患者为15.8岁，p < 0.005[35] - Translarna在ITT人群中的6分钟步行距离（6MWD）变化为-53.0米，而安慰剂组为-67.4米，差异为14.4米（p=0.0248）[53] - Translarna组的每周变化率为-0.74米，而安慰剂组为-0.94米，差异为0.20米（p=0.0248）[53] - 在Translarna组中，失去行走能力的比例为6.6%，而安慰剂组为11.4%[53] - Translarna组的NSAA总分变化为-3.7，安慰剂组为-4.5，差异为0.9（p=0.0235）[53] - Translarna组在6MWD为300-400米的亚组中，变化为-55.8米，而安慰剂组为-80.0米，差异为24.2米（p=0.0310）[70] 用户数据 - STRIDE注册包括来自13个国家的288名患者，旨在收集Translarna的长期安全性和有效性数据[29] - Translarna的每日剂量为10, 10, 20 mg/kg，适用于年龄≥5岁且6MWD≥150米的患者[47] 新产品和新技术研发 - Translarna获得了欧盟对nmDMD的有条件批准，并在多个地区扩展了适应症[10] - Translarna的临床试验显示在多个临床终点上具有一致的治疗效果，包括10米步行/跑步和4阶梯上升/下降的时间改善[25] - 研究041确认Translarna在nmDMD患者中的治疗益处，成为首个在ITT人群中显示统计学显著治疗益处的疾病修饰治疗[82] - 研究041的结果将用于与FDA对接NDA批准路径[83] 市场展望 - PTC的前瞻性声明表明，未来的财务表现和市场潜力存在不确定性，需谨慎评估相关风险[3] 安全性和负面信息 - Translarna在安全性方面表现良好，没有药物相关的严重不良事件[74] - Translarna在ITT人群中显示出统计学显著的治疗益处，成为首个在DMD患者中显示出此类效果的疾病修饰治疗[76]